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Elevidys可以治疗什么病

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摘要：Elevidys可以治疗什么病,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

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2024-04-15 14:23:50 发布

Elevidys可以治疗什么病,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种治疗疾病的新药物。它被广泛应用于杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗。DMD是一种罕见的进行性肌肉疾病，影响男性患者的肌肉发育和功能。Elevidys为这些患者提供了新的希望。以下是有关Elevidys能够治疗的病症的详细信息。

1. DMD简介

杜氏肌营养不良症是一种由X染色体遗传缺陷引起的肌肉疾病，主要影响男性患者。这种病在儿童时期就会开始出现，并导致肌肉逐渐变弱和萎缩。DMD的症状包括肌肉无力、运动障碍和进行性的肌肉损害，最终会影响患者的呼吸和心脏功能。

2. Elevidys的作用机制

Elevidys是通过递送一种基因来治疗DMD，该基因可以产生被称为巨大肌泡蛋白复合体的蛋白质。这种蛋白质可以增加肌肉细胞中的肌纤维，并恢复肌肉的功能。通过向患者的肌肉组织中传递正常的基因，Elevidys有望改善患者的肌肉状况，并减轻其症状。

3. Elevidys的疗效

研究表明，使用Elevidys治疗的DMD患者在肌肉力量和功能方面显示出显著的改善。 这项治疗能够延缓疾病的进展，减少肌肉萎缩的程度，并延长患者的行动能力。由于Elevidys的疗效，许多患者能够维持较高水平的生活质量，并减轻疾病对他们的影响。

4. Elevidys的使用与安全性

Elevidys是一种经过临床试验并获得批准的药物。其使用需要专业医生的处方，并且需要定期监测患者的健康状况。尽管Elevidys在治疗DMD方面显示出良好的疗效，但使用前仍需评估患者的整体健康状况和治疗风险。

Elevidys是一种有效治疗杜氏肌营养不良症的药物。通过递送基因治疗方式，Elevidys能够改善DMD患者的肌肉力量和功能，并延缓疾病的进展。使用Elevidys需要在专业医生的指导下进行，并定期监测患者的健康状况。该药物为DMD患者提供了一种新的治疗选择，并为他们带来了新的希望。

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2024-04-15 14:23:50 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

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    美国sarepta

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