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维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

  • 别名： 维托拉尔森 维托拉森
  • 剂型： 注射液
  • 厂家： 日本新药
  • 有效期： 24个月
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    日本新药

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  • 药品说明
  • 用法用量
  • 副作用
  • 注意事
  • 适应症
  • 药物相互作用
  • 相关资讯

　　通用名：维特塞普索

　　商品名：Viltepso

　　全部名称：维托拉尔森靜脉输注，维特塞普索，维特塞普索，Viltolarsen

　　适应症

　　维特塞普索是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

　　用法用量

　　开始维特塞普索之前，应测量血清胱抑素C，尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

　　建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

　　静脉输注60分钟以上。

　　如果所需的维特塞普索的体积小于100mL，则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

　　规格

　　250mg/5mL;50mg/mL

　　不良反应

　　最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发热。

　　禁忌

　　没有

　　注意事项

　　肾脏毒性：根据动物数据，可能引起肾脏毒性。

　　肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

　　贮藏

　　将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

　　作用机制

　　维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

　　外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者，其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

　　安全与疗效

　　维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

　　在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

　　总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受维特塞普索治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!