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Elevidys适应症具体有哪些

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摘要：Elevidys适应症具体有哪些,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

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2024-03-29 14:44:26 发布

Elevidys适应症具体有哪些,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的肌肉萎缩疾病，主要影响男性儿童。近年来，科学家们不断努力寻找治疗DMD的新方法。在这方面，Elevidys（又名delandistrogene moxeparvovec-rokl）的出现给患有DMD的患者及其家人带来了新的希望。Elevidys是一种基因治疗药物，经过临床试验验证，在特定的临床情况下具有疗效。那么，Elevidys适应症具体有哪些呢？

1. DMD患者基因突变适应症

Elevidys的适应症主要是患有特定基因突变的DMD患者。DMD的发生主要与缺乏或缺失青春期基准拷贝数的dystrophin基因有关。Elevidys具有恢复与dystrophin基因相关的蛋白质产生的能力，因此它适用于那些致病的基因突变可能会导致严重疾病的患者。

2. 临床症状适应症

Elevidys可以用于治疗DMD患者，即那些表现出肌肉力量减退、进行性肌肉萎缩、步态异常等典型的DMD临床症状的患者。这些症状通常在患者幼年时期就开始显现，并随着疾病的进展而逐渐加重。

3. 没有心脏功能障碍的适应症

Elevidys的适应症还要求患者没有存在严重的心脏功能障碍。DMD患者常常会在10岁到20岁之间出现心脏问题，包括心肌病和心力衰竭。因此，在Elevidys治疗的选择中，重要的一个因素就是确保患者的心脏功能相对较好，并能够承受该治疗带来的影响。

4. 分子遗传学诊断的适应症

最后，Elevidys的适应症涉及分子遗传学诊断。这意味着患者需要接受适当的分子遗传学检测，以确认他们的DMD是由相关的基因突变引起的。遗传学诊断有助于明确患者是否适合接受Elevidys的治疗，并为医生选择最佳的治疗计划提供重要的指导。

总结起来，Elevidys适应症主要包括患有特定基因突变的DMD患者、表现出典型的临床症状、没有严重心脏功能障碍，并经过分子遗传学诊断确认的患者。这种基因治疗药物为DMD患者提供了一种可能的治疗手段，并为他们的健康和生活质量带来了新的曙光。

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2024-03-29 14:44:26 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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