• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

肿瘤药房网 > 用药指导 > 依特立生肌营养不良

依特立生肌营养不良

作者头像
肿瘤药房网

帮助肿瘤患者减轻用药负担！

摘要：依特立生（Eteplirsen），又称Exondys51，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）的药物。DMD是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响男性个体，导致肌肉渐渐地丧失功能，最终导致肌肉力量的衰竭。自从依特立生的问世以来，它为那些患有DMD的个体带来了希望和改善生活质量的机会。下面将着重介绍依特立生肌营养不良的功效和应用。

有用 120
浏览 1453次
2024-03-29 10:00:38 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生（Eteplirsen），又称Exondys51，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）的药物。DMD是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响男性个体，导致肌肉渐渐地丧失功能，最终导致肌肉力量的衰竭。自从依特立生的问世以来，它为那些患有DMD的个体带来了希望和改善生活质量的机会。下面将着重介绍依特立生肌营养不良的功效和应用。

1. 依特立生如何帮助患者

依特立生是一种经批准用于治疗DMD的核酸药物，它的作用是通过促进体内一种叫作核糖核酸外切酶的酶的活性，修复并恢复缺失或异常的基因表达。这是通过引导和增强被称为“外显子跳跃”的过程实现的，帮助肌肉细胞产生功能性的蛋白质。依特立生的研究表明，它可以延缓肌肉功能的丧失，提高患者的生活质量，并延长他们的寿命。

2. 临床试验取得的成果

经过临床试验的验证，依特立生被发现能够有效增加肌肉的瘦素受体（dystrophin receptor）等关键蛋白质的产生，该蛋白质在DMD患者身体中通常缺失或异常。这使得患者的肌肉细胞能够重新获得一些正常功能，减缓肌肉的退化速度。这意味着患者可以保留更多肌肉力量，增加肌肉的运动能力，并改善其日常生活的独立性。

3. 潜在的治疗挑战与希望

尽管依特立生对于DMD患者来说是一种重要的突破，但它仍然面临一些治疗挑战。首先，治疗期间需要进行定期的药物输注，这可能带来一定的不便和经济负担。其次，依特立生并不能治愈DMD，它只能提供一种辅助治疗的手段。对于那些因基因突变而无法从其他传统治疗中受益的患者来说，依特立生依然是一线的希望和机会。

4. 迎接新的希望

对于患有杜氏肌营养不良症的人们和他们的家人来说，依特立生的问世是一个重要的里程碑。它为这些个体带来了新的希望和改善生活质量的机会。虽然依特立生并非万能之药，但它标志着我们在对抗罕见疾病的道路上取得的巨大进展。随着科学和医学的不断发展，我们可以期待更多创新的药物和治疗方法的出现，为杜氏肌营养不良患者提供更好的未来。

注：本站所有内容仅供参考，不代表肿瘤药房网立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-03-29 10:00:38 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

最新资讯

相关问答