• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

肿瘤药房网 > 用药指导 > 戈洛迪森(golodirsen)疗效有哪些

戈洛迪森(golodirsen)疗效有哪些

作者头像
肿瘤药房网

帮助肿瘤患者减轻用药负担！

摘要：戈洛迪森(golodirsen)疗效有哪些,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症（DMD）的药物，通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

有用 83
浏览 1127次
2024-04-25 14:49:56 发布
  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

戈洛迪森(golodirsen)疗效有哪些,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症（DMD）的药物，通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

戈洛迪森（Golodirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）的药物。它适用于已经被确认患有DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。戈洛迪森的研究表明它能够帮助改善患者的肌肉功能，减轻症状并提供一定的疗效。

1. 基因突变的修复

戈洛迪森的作用机制是通过帮助修复DMD基因中特定的突变，恢复蛋白质的合成和功能。对于DMD患者来说，基因突变会导致肌肉营养不良，从而造成肌肉功能的进行性丧失。戈洛迪森的使用可以帮助恢复突变基因的正常功能，有助于改善患者的症状。

2. 肌肉功能改善

戈洛迪森的使用与增加肌肉蛋白质合成有关，这可以帮助增强患者的肌肉功能。DMD患者通常在儿童时期就会出现肌肉无力、肌肉萎缩和运动障碍等症状。戈洛迪森的治疗可以改善患者的肌肉力量和运动能力，从而提高他们的生活质量。

3. 症状减轻

DMD患者一般会出现进行性肌肉萎缩和功能受限等症状。戈洛迪森的使用可以减轻或延缓这些症状的进展。这意味着患者在使用该药物后可能会经历更慢的病情退化，维持更长时间的正常肌肉功能，从而减少他们的痛苦和依赖他人的程度。

4. 潜在的长期效果

尽管戈洛迪森的疗效对每个患者可能有所不同，但研究显示患者在戈洛迪森治疗下通常需要更少的呼吸辅助设备，并且可以保持较长时间的肌肉功能。这暗示着戈洛迪森可能具有潜在的长期效果，可以延缓DMD的进展并提高患者的生活质量。

戈洛迪森是一种治疗DMD的药物，适用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。它通过修复基因突变、改善肌肉功能、减轻症状以及提供可能的长期效果，为DMD患者带来了一定的疗效和希望。患者在使用戈洛迪森前应咨询医生，并根据其具体情况来评估该药物的疗效和风险。

注：本站所有内容仅供参考，不代表肿瘤药房网立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-04-25 14:49:56 更新

  • 戈洛迪森基本信息

    戈洛迪森
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

    • 适应症：

      适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

最新资讯

相关问答