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摘要:他立苷酶α的作用与功效及副作用,他立苷酶α(taliglucerase alfa)的副作用主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂,但在少数情况下可能较为严重。此外,与其他静脉注射蛋白产品相似,也可能引起过敏反应。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
他立苷酶α的作用与功效及副作用,他立苷酶α(taliglucerase alfa)的副作用主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂,但在少数情况下可能较为严重。此外,与其他静脉注射蛋白产品相似,也可能引起过敏反应。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种重组人酶替代治疗药物,主要用于治疗戈谢病(Gaucher病)。戈谢病是一种遗传性代谢疾病,患者体内缺乏酶β-葡萄糖苷酸酶(β-glucocerebrosidase),导致脂质(葡萄糖苷脂)在组织中堆积,影响多个器官的功能。他立苷酶α能够提供患者所缺乏的酶活性,帮助降解堆积的葡萄糖苷脂,从而改善病情和减轻症状。
1. 他立苷酶α的生物学作用机制
他立苷酶α是通过基因重组技术在细胞培养系统中制备的。它的结构和功能与人体自身产生的β-葡萄糖苷酸酶相似。当他立苷酶α被注射到患者体内时,它能够进入细胞内,与脂质颗粒中的葡萄糖苷脂结合,并催化其降解成可被细胞进一步代谢利用的组分。通过增加酶活性,他立苷酶α有助于减少葡萄糖苷脂在组织中的积聚,从而改善机体各器官的功能。
2. 他立苷酶α的临床应用和功效
他立苷酶α是一种重要的治疗选择,用于治疗戈谢病患者,特别是那些患有中重度和重度戈谢病的病人。通过定期的酶替代治疗,他立苷酶α可以减轻病人的症状和疾病的进展。它能够帮助恢复正常的骨髓功能,减少骨质疏松和骨折的风险。此外,他立苷酶α还可以改善肝脏和脾脏的功能,减少相关症状,如肝肿大和脾肿大。对于有呼吸道问题的患者,他立苷酶α的治疗也能减轻相关的症状。
3. 他立苷酶α的常见副作用
尽管他立苷酶α在大多数患者中是相对安全有效的,但它仍可能引起一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应,如注射点红肿、疼痛和刺激感。部分患者可能出现过敏反应,如皮肤瘙痒、荨麻疹、皮肤发红等。严重的过敏反应,如呼吸急促、喉咙水肿、心悸、胸闷等需立即就医。此外,他立苷酶α治疗过程中可能引起头痛、恶心、腹泻等自限性副作用,通常在停药后会自行缓解。对于患者来说,重要的是在治疗过程中密切监测任何副作用并及时与医生沟通。
4. 结论
他立苷酶α作为一种重组人酶替代治疗药物,在戈谢病的治疗中具有重要的作用。通过增加酶活性,他立苷酶α可以帮助降解堆积的葡萄糖苷脂,从而改善机体的多个器官功能。尽管可能出现一些副作用,但在专业医生的指导下,他立苷酶α的治疗仍然是有效且相对安全的选择。对于戈谢病患者而言,及时接受他立苷酶α治疗可以改善症状、提高生活质量,并减少疾病对身体的影响。
注射剂
美国辉瑞
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲