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舍立帕酶的作用及治疗效果

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摘要：舍立帕酶的作用及治疗效果,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-04-27 13:46:32 发布

舍立帕酶的作用及治疗效果,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗药物。以下将对舍立帕酶的作用和治疗效果进行详细介绍。

1. 神经元蜡样脂褐质沉积症概述

神经元蜡样脂褐质沉积症，也被称为Batten病，是一种罕见而进行性的神经系统疾病。该病主要影响神经细胞，并导致视力减退、进行性失明、智力退化和运动功能丧失等严重后果。此病通常在儿童时期开始发展，并随着年龄增长而恶化。

2. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种酶替代疗法，它通过补充体外合成的脑苷脂酶（TPP1）来恢复神经细胞中缺乏的酶活性。神经元蜡样脂褐质沉积症患者由于缺乏正常工作的TPP1酶，导致细胞内的脑苷脂酰胺酯无法被及时清除，最终导致脂褐质沉积的形成。舍立帕酶通过给予患者外源性的TPP1酶，促进脑细胞内脂褐质的分解和代谢，从而抑制病情的进展。

3. 舍立帕酶的治疗效果

舍立帕酶已经通过临床试验和研究证明，对神经元蜡样脂褐质沉积症的治疗效果显著。在临床试验中，接受舍立帕酶治疗的患者表现出延缓疾病进展的积极效果。治疗后，患者的神经系统功能得到部分恢复和稳定，包括减缓了脑萎缩的速度、延缓视力下降的进程以及改善了患者的生活质量。

4. 结语

舍立帕酶作为一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症的新型治疗药物，为患者提供了希望和改善生活质量的机会。其通过补充患者体内缺乏的TPP1酶活性，帮助清除脑细胞内的脂褐质沉积物，延缓了疾病的发展，并带来了一定程度的神经系统功能恢复。尽管舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症方面取得了积极的成果，但仍需要进一步的研究和临床应用来完善疗效和副作用的评估，以更好地服务于患者。

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2024-04-27 13:46:32 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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