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细胞宿主互作研究:三所院校合作迈出重要一步

发布时间:2023-12-27 17:35:14 1234次浏览

在Cell子刊CellHost&Microbe上,来自斯坦福大学、罗马第二大学和贝勒医学院的研究人员发表了一篇题为《精准微生物干预改善社交行为但不改变自闭症严重程度:一项试验性的双盲随机安慰剂对照试验》的研究论文。

本研究采用了双盲、随机和安慰剂对照的临床试验设计,旨在测试一种包含罗伊氏乳杆菌(由ATCC-PTA-6475和DSM-17938两种菌株组成)的产品对自闭症儿童的影响。研究结果显示,这种治疗对患者的整体自闭症严重程度、限制性/重复行为、肠道微生物组组成以及免疫谱均没有产生改变。然而,在社会功能方面,罗伊氏乳杆菌组合显示出显著的改善效果,这种改善在不同的测量中普遍存在。

有趣的是,ATCC-PTA-6475菌株可以改善自闭症小鼠模型的社交缺陷,而DSM-17938菌株却不具备这种能力。

总而言之,这些研究结果显示,罗伊氏乳杆菌可以促进自闭症儿童的社交行为,但对他们的自闭症严重程度没有产生改变。

肠道-微生物群-大脑轴正在成为治疗中枢神经系统疾病的一个潜在新靶点。然而,目前还没有足够的证据支持人类微生物治疗可以改善神经系统疾病的核心症状。一些研究发现,自闭症儿童的肠道微生物谱与神经发育正常儿童存在差异。但目前还不能确定这些变化是否导致自闭症症状,或者只是与饮食偏好有关。最近的临床研究表明,通过粪便微生物群移植(FMT),可以直接调节肠道微生物群,从而改善自闭症儿童的一些行为症状。然而,FMT面临着一些挑战,包括增加不良事件的风险、寻找供体粪便的困难、缺乏标准化的制备和给药方案,以及需要筛查病原体。因此,该研究团队认为,益生菌(单菌株或菌株组合)可能是一种更好、更安全的治疗选择。

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值得注意的是,昆士兰大学的研究团队于2021年11月11日在Cell期刊上发表了一篇名为《自闭症相关饮食偏好介导了自闭症-肠道菌群相关性的研究论文》的文章。

根据该研究,自闭症儿童肠道菌群的差异是由于自闭症相关的饮食偏好,而不是肠道菌群的差异导致了自闭症。之前对于肠道菌群和自闭症之间的关系完全弄反了,搞错了因果关系。

关于肠道菌群在自闭症中的作用,有很多研究认为肠道菌群的差异可能导致自闭症,但这些研究缺乏确凿证据。这项发表在Cell的研究是迄今为止最大规模的研究,旨在弥补之前研究的不足,明确肠道菌群与自闭症之间的关系。

在这项Cell研究中,研究者对247名年龄介于2至17岁的儿童的粪便样本进行了分析。这些样本来自确定患有自闭症的99名儿童、与自闭症患者有兄弟姐妹关系的51名儿童,以及与自闭症无关的97名正常儿童。

经分析发现,虽然没有明确证据表明自闭症与肠道菌群直接相关,但是研究发现自闭症与饮食之间存在着密切的联系。自闭症与饮食多样性不足以及饮食质量差之间存在显著关联。此外,进一步的研究发现,自闭症症状的严重程度和自闭症的基因评分也与饮食多样性不足有关。

通过对数据的分析,我们可以得出一个非常简单且直观的模型:自闭症相关的特征会影响饮食偏好,而这种饮食偏好反过来又会导致肠道菌群的多样性降低,并且也会导致自闭症儿童容易出现肠胃问题。

这份在Cell上发表的研究结果显示,可以忽略自闭症与肠道菌群之间的直接关联。研究团队认为,自闭症儿童挑食的饮食偏好会导致饮食多样性较低,进而降低肠道菌群的多样性,导致肠胃问题例如腹泻的发生。换句话说,并非肠道菌群的变化导致自闭症出现,而是自闭症儿童的饮食偏好引起了肠道菌群的变化。因此,研究团队提出,不应当称肠道菌群是自闭症的推动因素。


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2022上公布的第一个结果显示,新辅助免疫检查点抑制是一种可行的治疗选择,pCRR为59%(17/29例患者),94%的患者在随访12个月后无胃癌相关事件。考虑到上述研究数据,我们强烈建议胃癌患者在治疗前常规检测MSI状态,包括PD-L1 CPS。此外,我们需要更多高质量的临床研究来支持将免疫治疗纳入胃癌的围手术期治疗策略,特别是对于msi -高/dMMR肿瘤患者。4.3 EBV根据现有资料,发现约9%的胃腺癌患者存在潜伏性eb病毒(EBV)感染。这一发现很重要,因为它为这类癌症的潜在潜在原因提供了见解,并可能对靶向治疗的发展产生影响。免疫检查点基因如PD-1或CTLA-4的表达以及淋巴细胞浸润水平在伴有ebv阳性肿瘤的GC患者中高于MSS(微卫星稳定)肿瘤患者。亚洲癌症研究小组(ACRG)进行的一项涉及300名胃癌患者的临床研究显示,PD-L1 CPS评分≥1(59.3%,178例)与msi -高肿瘤和EBV阳性状态显著相关。这些结果表明EBV阳性的胃癌患者很可能从免疫治疗中获益。5 结论最近的关键临床试验表明,抗pd -1抗体与常规药物联合治疗her2阴性和her2阳性晚期胃癌(AGC)具有临床活性。这一发现意义重大,因为它为以前治疗选择有限的晚期胃癌患者提供了一种潜在的治疗选择。这导致了AGC一线治疗护理标准的改变。然而,纳武单抗联合化疗在her2阴性且PD-L1表达较高(CPS≥5)的AGC中的疗效尚不清楚。目前尚不清楚这种组合是否适用于PD-L1 CPS或仅适用于CPS≥5的人群。虽然FDA和亚洲国家的监管机构已经批准了nivolumab和化疗的联合治疗,无论PD-L1 CPS如何,EMA和NCCN指南已经批准或推荐用于CPS≥5的AGC。研究PD-L1 CPS和MSI状态是必要的,因为这些生物标志物与临床结果相关。对于CPS < 5的患者,特别是那些自身免疫性疾病、一般状况不佳和缺乏家庭支持的患者,单独化疗应被考虑作为一种选择,因为与常规药物相比,抗pd 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药剂科赵荣生教授团队药师宋再伟应邀参加国际治疗药物监测与临床毒学会全球大会并作大报告

国际治疗药物监测与临床毒理学会(InternationalAssociationofTherapeuticDrugMonitoringandClinicalToxicology,简称IATDMCT)第21届全球大会于2023年9月24日至9月27日在挪威奥斯陆成功举办。此次大会汇聚了来自世界各地从事治疗药物监测相关工作的学者和医疗专业人士,旨在促进、更新并提升治疗药物监测与临床毒理学的科学研究和临床实践。在中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会的组织与支持下,北京大学第三医院的赵荣生教授团队邀请了主管药师宋再伟参加了一次大会,与国际同行进行了深入交流。宋再伟主管药师进行了名为“抗肿瘤领域的治疗药物监测指南:研究现状及推进策略”的主题报告,报告的通讯作者是赵荣生。该研究对抗肿瘤药物治疗药物监测指南的最新进展进行了系统回顾,在对方法学和报告学质量进行评价的基础上,全面分析了相关指南,并提出了促进抗肿瘤领域治疗药物监测指南发展的策略。北京大学第三医院的赵荣生教授团队已多次受邀参加IATDMCT全球大会,进行学术交流。在2017年的第15届大会上,赵荣生教授做了题为“中国治疗药物监测研究进展”的主题报告。2021年,宋再伟主管药师在第19届大会上展示了壁报,并进行了“中国大剂量甲氨蝶呤循证用药指南”的交流,此指南是中国药理学学会治疗药物监测分会的依据(通讯作者为赵荣生)。2022年,宋再伟主管药师又在第20届大会上做了题为“来那度胺的治疗药物监测”的报告。这是一份关于“暴露-安全性”的观察性研究的报告,由赵荣生和景红梅担任通讯作者。国际抗生物药物与临床毒理学治疗协会(IATDMCT)于1990年成立,是全球唯一专注推动治疗药物监测和临床毒理学相关学科发展的国际组织。该组织的成员来自70多个国家,包括临床医学、药学和检验学等多个学科的专家。北京大学治疗药物监测与临床毒理中心(TDMCT中心)下属的北医三院药剂科致力于整合治疗药物监测相关的药学服务与科学研究。他们在制定、评估和实施治疗药物监测相关的循证用药指南方面取得了丰硕的研究成果。此外,药剂科也非常重视人才培养,并积极开展国际交流,以提升学科的影响力并推动学科的发展。
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英语老师3天忘光所有单词,遭受词汇迅速遗忘的罕见病症

2023年9月21日,第三十个“世界阿尔茨海默病日”即将到来。阿尔茨海默病一直被视为老年人常见的认知症类型,然而最近的一起事件引起了人们的关注,一位年轻的英语教师在扬州突然出现痴呆症状。医院的诊断结果表明,这是由自身免疫性痴呆引发的,而病因居然是患者自己未察觉到的干燥综合征。据悉,这位35岁的女患者近期被家人送到扬州大学附属医院求诊。许笑天医生介绍道:“患者来时已经出现失智症状,对自己的身份一无所知。”令人痛惜的是,仅仅经过三天时间,患者就从一个正常人迅速转变为失智状态。“患者是一位英语老师,然而在来医院时已经无法记住任何一个英文字。”许笑天医生立即进行了脑部核磁共振等检查,结果显示左侧顶枕颞叶出现异常高信号。考虑到患者是一个年轻女性,且病情迅速恶化,影像学结果又显示异常病变信号,许笑天医生初步诊断为自身免疫性脑炎所导致的失智症。经过脑脊液相关指标的检测,最终确诊为自身免疫性脑炎引发的失智症。许笑天医生向记者透露,他本人也患有一种名为自身免疫性脑炎的疾病。这是由于他的免疫系统异常导致身体产生了攻击自身脑组织的特殊抗体。在发病之前,他常常会出现类似感冒的症状,随后出现认知能力障碍、精神行为异常、近事记忆力下降、癫痫发作和言语障碍等症状。幸运的是,这位患者接受了医生的人类免疫球蛋白治疗。仅仅五天后,痴呆症状得到迅速缓解,认知水平恢复到病前正常水平,头颅影像学显示病灶完全消失。尽管痴呆症得到了有效控制,但许笑天医生并没有放松警惕,因为“我们仍然未找到自身免疫性脑炎的病因,而复发的风险仍然存在。”通过风湿免疫科联合会诊,最终证实患者的痴呆症状是由干燥综合征引发的自身免疫性脑炎所致。“患者自己都没有意识到患上了干燥综合征。”目前,患者已经转至风湿免疫科接受规范的长期药物治疗,从根本上预防了类似病症的复发。根据许笑天医生的说法,全球有超过一千万人患有认知症,其中阿尔茨海默症是最为常见的类型。老年痴呆症常被称为“认知症”,它涵盖了多种类型的综合性疾病,主要发生在老年人身上,但也可能在年轻人中发生。需要明确的是,老年痴呆症并非等同于阿尔茨海默症,后者仅占据了所有痴呆疾病案例的60%~70%。据许笑天医生介绍,认知症通常由多种原因引起,其中包括神经退行性疾病(如阿尔茨海默症)、血管性痴呆、脑损伤、自身免疫性疾病和血液传染性疾病等。以脑梗为例,年轻人如出现这种情况,也可能导致记忆力减退。此外,近年来自身免疫性脑炎的患病率逐渐上升,也可能引发认知症。还有一些血液感染性疾病,如梅毒和艾滋病,也可能导致认知症的发生。随着对认知症病因的深入研究,人们对于痴呆症状引发的更多了解,相信可以为预防和治疗认知症提供更为有效的方法。因此,该事件也提醒我们,不论年龄,注意健康、及时就医,并且关注自身的身体状况,这将有助于减少认知症的发生和复发。
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喝酒后脸红与脸不红,哪个对健康危害更大

雪花不飘我不飘,青岛不倒我不倒。你喝一杯,我就陪你一杯,喝光后一起跳舞庆祝。有什么问题是一杯酒解决不了的呢?如果有,那就干脆来两杯!在酒席上很容易注意到,有些人一喝酒脸就红了,而有些人在整个酒宴结束时脸色依然不变。俗话说:“喝酒脸红的人好交朋友。”这其实不是完全正确的观点。那么为什么喝酒会导致脸红呢?探讨一下酒精在人体内是如何被代谢的酒类的主要成分是乙醇,人们在饮酒后,乙醇会进入消化系统进行初步分解,然后被吸收到血液中,并传送到肝脏。在人体内,肝脏扮演着代谢和解毒的重要角色,因此乙醇进入肝脏后会被转化为乙醛,随后继续分解并转化为乙酸。最终,乙酸会分解成二氧化碳和水,并通过体外排泄。乙醇通过乙醇脱氢酶的作用转化为乙醛,然后通过乙醛脱氢酶的作用转化为乙酸,在体内代谢后最终生成二氧化碳和水。人们喝酒后脸红的原因是因为基因的差异。有些人体内的乙醛脱氢酶数量相对较少,活性也较差。这会导致乙醛大量积聚,使毛细血管扩张,引起人体出现发热、脸红、心跳加快等症状。为什么喝酒不会让脸变红:因为体内的乙醛脱氢酶数量较多且活性高,喝酒后能迅速将酒精转化为二氧化碳和水,短时间内将酒精成分排出体外,因此不容易出现脸红现象。喝酒后脸红与脸不红,哪个对健康危害更大?饮酒脸红的人:不管在哪种情况下,饮酒都会对身体造成伤害。若非要作比较,那么脸红的人受到的损害最大。酒精中的乙醛是致癌物质之一。如果长期、大量地饮酒,肠胃、肝脏等器官都会受到损害。此外,乙醛也会阻止细胞的自我修复,再加上器官损害后,它们的功能会逐渐减弱,最终可能会引发细胞突变,增加癌症的风险。那些喝酒不会脸红的人也不能掉以轻心,需要注意适量饮酒。过量和长时间的饮酒同样对身体造成巨大伤害,特别是那些喝酒不会脸红的人。不应该错误地认为自己的酒量特别好,可以喝很多。这样很容易导致酒精中毒,因为身体代谢酒精的速度较慢,无法跟上酒精的摄入速度,从而对生命的安全构成威胁。酒后开车会导致事故发生,因此喝酒时要注意不要驾驶。另外,在喝酒时也要适量,不要过量饮酒,以免对身体产生不良影响。同时,不应该与未成年人分享酒精饮料,因为他们对酒精的耐受能力较低,可能会造成健康危害。另外,喝酒之前最好吃饭,以缓解酒精的吸收速度。最后,需要注意与他人的交流和行为举止,在喝酒过程中要保持端庄和礼貌。    不建议一天内频繁饮酒。有些人因为热爱喝酒或工作应酬的需要,一天内可能会多次饮酒。比如,他们中午刚喝完,晚上又接着喝。这种连续饮酒对人体的肠胃会造成很大的影响。如果过量饮酒,就会增加酒精中毒的风险。请避免将酒与饮料混合:一些人在喝酒时喜欢混合不同种类的酒,无论是混搭酒品还是混搭碳酸饮料,这种搭配实际上是不太健康新颖的。混合不同种类的酒容易导致酒精中毒,而混搭碳酸饮料会更加伤害身体。打仗时,亲兄弟会一起上阵,而这些战士则会带上烟酒。烟酒烟酒,一般指的就是烟和酒。很多人喜欢边喝酒边抽烟,有人甚至会说抽烟有助于解酒。但其实这样同时抽烟和喝酒,相当于在自寻死路。因为酒精本身就会刺激血液循环,扩张血管。如果再抽烟,烟里面的尼古丁进入人体的量会更大,所带来的危害也会成倍增加。结语:总之,偶尔适量饮酒是无害的,并且适当饮酒有助于促进血液循环,舒缓筋骨。问题出在过度饮酒,长期如此,会对健康造成负面影响。若长期不加以控制地饮酒,你的健康将消逝于酒杯之中,会给肝脏带来更大的负担,容易导致酒精性肝炎和脂肪肝,还会增加患上消化系统疾病的风险。
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日本医药行业的发展分析——全球第三大制药市场的前沿动态

预计从2023年到2028年,作为全球第三大制药市场的日本医药品市场规模将从6376亿人民币增长到6662亿人民币(按照1美元=7.3元计算),预计复合年增长率为0.88%。01市场规模和研发投入市场规模和研发投入是两个重要的指标,可以评估一个行业或公司的发展潜力和竞争力。市场规模指的是一个行业或产品在市场中的销售额或销量。较大的市场规模意味着更多的销售机会和潜在的盈利空间。研发投入是指一个公司在研发新产品、技术和解决方案方面的资金投入和人力资源投入。较高的研发投入表示公司对创新和科技的重视程度,可以提高公司的竞争力和市场占有率。因此,在评估一个行业或公司的潜力时,需要考虑市场规模和研发投入两个因素。表1 2022年部分日本药企、国内外药企研发费用对比单位:亿元人民币(按照1美元=7.3元计,1日元=0.0488元)通过上表可以得知,武田制药在研发支出方面位居首位,达到了310亿元,而第一三共和安斯泰来制药株式会社分别以165亿元和135.1亿元排名第二和第三。需要注意的是,安斯泰来与大冢制药在研发投入方面非常相似,都在大约135亿元左右。综合而言,日本的主要药企在研发投入方面表现较为出色,但与制药巨头相比仍存在一定的差距。根据日本的医疗保健系统数据显示,日本采用了国民健康保险(NHI)体系,实现了全民医疗保健的覆盖,具体如图1所示。图1日本医药市场概要老年人口(65岁及以上)占比28%,居世界第一;预期寿命84岁,卫生支出占GDP的百分比为11%。如图所示,为了让更多患者可以用上创新药,各项政策扶持使得患者用上新药的时间从10年得34个月减短到16个月。02龙头企业及管线概要日本的药品市场被分为处方药和非处方药两大类,并且按疾病领域进行了进一步的细分。目前,心血管疾病、糖尿病、高血压、癌症和神经系统疾病对市场的增长起到了推动作用。据报道,2022年日本最畅销的药品是小野制药研发的抗癌药物Nivolumab(商品名:Opdivo注射液)。这款药物于2014年在日本上市,销售额约为1423亿日元,相当于约70亿人民币。该行业的主要企业包括第一三共、武田制药、中外制药、安斯泰来和大冢制药这五家制药公司,以及辉瑞、礼来、默克、渤健、百时美施贵宝、艾伯维和杨森等多家跨国药企。第一三共管线中包含了ADCs药物,比如ENHERTU、HER3-DXd和Dato-DXd等。下面的图表显示了第一三共公司官网公布的截至2023年7月的新靶点项目。这些项目涵盖了肿瘤学、专科医学和疫苗领域,共计19个项目。其中,一些重要的项目包括以下内容:治疗腱鞘巨细胞瘤的CSP-1/KIT/LT抑制剂、治疗糖尿病肾病的MR阻断剂、治疗系统性红斑狼疮的抗GARP抗体、治疗急性髓细胞性白血病、奈瑟顿综合征和PTCL的Menin-MLL结合抑制剂、治疗BCL的Valet(DS-1201)、DS-14606靶向未公开ADC、用于实体瘤的抗TA-MUCADC和THAP抑制剂,以及用于实体瘤的抗CD147抗体等。图2第一三共新管线概览武田专注于肿瘤学、消化、神经科学和罕见病领域的药物研发。在肿瘤学领域,公司研发了多种用于治疗不同癌症类型的药物,其中包括ADCETRIS。在消化领域,公司的研发工作主要集中在炎症性肠病和慢性肝病上,药物ENTYVIO适用于治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎。在神经科学领域,公司主要致力于研发用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病和癫痫等疾病的药物。其中,EXKIVITY是用于治疗阿尔茨海默病的药物。该公司主要致力于研发罕见病的药物,在血液病和遗传病方面取得了主要突破。其中,TAK-755是用于治疗B型血友病的一种药物,正在研发中。除此之外,武田还在光动力疗法和疫苗领域进行有针对性的研发投资。图3 武田制药管线一览中外制药公司的研发管线内容十分丰富,包括双特异性抗体、RAS抑制剂和抗TIGIT人类单克隆抗体等。公司官网公布了中外制药最新的研发进展,截至2023年7月已有10个项目得到了重大进展。这些项目涵盖了癌症、自身免疫性疾病和代谢性疾病等多个领域。图4中外制药授权第三方的管线简介其中,有7个项目已经被授权给了第三方企业,这些企业包括VerastemOncology、Galderma和礼来公司。avutometinib/VS-6766已经被美国FDA认定为突破性疗法,可用于治疗复发性卵巢低分化癌;nemolizumab已经在P3研究中取得了主要终点,并已在日本提交上市申请;orforglipron已经在2期临床研究中取得了主要终点,并已在美国和欧洲提交上市申请。礼来被授权使用orforglipron,这是一种每天只需口服一次的非肽类GLP-1受体激动剂。在临床2期研究中,该药物达到了重要的次要终点,其中包括至少减轻5%的体重。研究还发现,这种药物可以提高所有预先设定的体重相关指标和心脏代谢指标,最常见的副作用是胃肠道问题,通常是轻度到中度程度。03未来挑战和机遇在日本政府削减医疗支出的政策背景下,预计日本的医药市场会出现下滑。然而,日本正在进行数字化转型工作,这为国外制药公司提供了机遇。有两个方面可以探讨,一方面是运用人工智能技术来升级药物研发流程,采用机器学习算法能够提高新药研发的效率。另一方面是开发数字化终端,例如运用可穿戴设备测量生物数据,客观地反映病情和治疗效果。在日本,真实世界数据和证据(RWE)分析技术的发展迅速。真实世界数据(RWD)是指与患者健康状况和医疗服务相关的数据,可以从多个来源收集,包括电子健康记录、医疗索赔数据和其他数字医疗技术。通过分析RWD所得到的真实世界证据(RWE),可以提供医疗产品使用情况和潜在益处或风险的临床证据。RWE与传统的临床研究相融合,构建了一个学习型的医疗保健系统。日本政府正在推动各种措施,来开发高级的RWE分析方法,并允许整合医疗保健数据和认证,以促进数据汇总和信息交流。在专利到期的同时,日本的制药商面临着研发成本增加和日元贬值等多重问题,因此需要加大投资力度来开发新药。预计未来几年,由于日本老年人口比例的上升,人们对药品的需求将会增加,尤其是对用于治疗慢性病的药品的需求。尽管需求前景乐观,但未来仍会遇到一些挑战,可能对日本国内的制造商和分销商的中期销售和盈利能力产生影响。政府为控制公共医疗支出成本,每半年调整一次药品价格,并积极促进仿制药的市场发展。目前,日本仿制药在药品销售额中的占比为47%,但政府的目标是提高到80%。虽然增加更多仿制药的进口可能会降低医疗成本,但也可能影响国内药品生产的积极性。
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武田Adzynma获FDA批准,全球首款酶替代疗法问世

近日,武田官网发布消息宣布FDA已经批准了武田的创新酶替代疗法Adzynma(TAK-755)用于治疗成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)。据武田的新闻稿所述,Adzynma是目前唯一获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白。一、关于AdzynmaAdzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)是一种重组的金属蛋白酶,其中包含血小板反应蛋白1型重复序列。ADAMTS13缺失会导致血管性血友病因子(VWF)聚集在血液中形成血栓,进而引发血小板减少性紫癜(TTP)。Adzynma能够替代缺失或功能异常的ADAMTS13酶,起到预防和治疗的作用。cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍疾病,其病发机制是由于ADAMTS13酶缺失,导致VWF多聚体在血液中堆积。cTTP可分为急性和慢性两种形式,若急性TTP患者未接受治疗,则其死亡率超过90%。Adzynma此前被FDA授予孤儿药资格(ODD)和快速通道资格。此外,Adzynma还荣获了EMA和厚生劳动省的孤儿药资格称号,用于治疗TTP。此次获批基于cTTP的第一次随机、对照、开放标签试验的结果支持,在接受Adzynma预防性治疗的患者中,没有发生急性TTP事件(n=37),而接受血浆治疗的患者中有一例出现急性TTP事件(n=38)。与基于血浆的疗法相比,Adzynma显示出了良好的安全性。武田在罕见病领域的贡献一直备受瞩目。Adzynma能够成功上市,得益于公司与FDA之间紧密的合作,以及药物获得优先审查、快速通道和孤儿药的身份。在新药领域,武田取得了Adzynma的突破性进展。然而,总体来看,回顾上半年的表现后,武田仍需要更多新药的推动力来带动下半年的营收。二、2023H1业绩不及预期,砍4条管线降本增效近日,武田公布了2023年上半年财报,总销售额达到21017亿日元(约合138.7亿美元),同比增长了6.4%。这一增长主要受益于新上市产品。然而,营业利润却下降了53.2%,约为1192亿日元(约合7.9亿美元)。武田的主要收入来源包括五大板块:消化道、罕见病、血浆制品、精神疾病和抗肿瘤。其中,消化道产品管线是最主要的收入来源,在2023年上半年实现了5969亿日元的收入,同比增长了9.2%。支柱产品维多珠单抗(Entyvio)在第二季度的单品销售额达到了3917亿日元(25.9亿美元),同比增长了13%,Entyvio成为了武田收入增长的关键驱动力。根据财报公告,由于多种无法预测的原因,导致公司的净亏损增幅扩大。对此,武田公司不得不下调全年净利润预期高达71%,同时宣布削减4条研发管线。Exkivity(厄希替非):肺癌治疗药物Exkivity的一项III期临床试验(EXCLAIM-2),用于一线治疗晚期非小细胞肺癌,因未能取得疗效而被终止。武田药品与美国食品药品监督管理局商议后决定,在美国市场停止销售Exkivity。TAK-920/DNL-919:武田及其合作伙伴Denali宣布,因在最高剂量下出现了"中度、可逆的血液学效应",他们决定终止对阿尔茨海默氏症(AD)候选药物DNL-919的开发。TAK-611:一种候选药物,用于酶替代疗法,但在治疗第二期异染性脑白质营养不良(MLD)试验中未达到主要和次要终点。TAK-105:基于缺乏数据支撑其进一步发展的原因,治疗恶心和呕吐的候选药物TAK-105将自第一阶段开发中退出。此前,武田终止了12个研发项目,并且放弃了AAV基因治疗管线。Adzynma的批准对于患有cTTP的病人及其家庭来说是一个巨大的喜讯,不仅为治疗罕见病开辟了新的途径,也给了长时期处于增长疲软的武田而言,更是一剂安慰剂。此外,武田制药的首席执行官ChristopheWeber在最近的电话会议上向投资者表示,预计在2024年或2025年武田将恢复增长。
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