基石药业拓舒沃®获批，中国首款IDH1抑制剂艾伏尼布片亮相

拓舒沃®是目前全球仅有且获批的针对携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的靶向疗法。

中国苏州，2023年11月14日——基石药业（香港联交所代码：2616）与合作伙伴施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过了拓舒沃®（艾伏尼布片）对治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)的适应症。这标志着拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五个适应症，并且也是全球首个获批用于此分子定义亚组内的复发或难治性MDS患者的靶向疗法。

基于针对在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者进行的关键性I期开放标签临床研究，拓舒沃®适应症得到FDA批准。研究结果显示，在接受了拓舒沃®治疗的患者中，完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到完全缓解的中位时间为1.9个月（范围：1.0,5.6）。在截止日期时，完全缓解的中位持续时间尚未达到（范围为1.9,80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7,88.7*）。另外，有9名患者在基线时依赖输血，其中有66.7％（n=6）在基线后的≥56天不再需要输血。总的来说，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性相符。

在美国，每年大约有1.6万人被确诊为MDS患者。其中约3.6%的患者携带IDH1突变，这种突变是一种早期的“驱动”突变。携带IDH1突变的MDS患者通常其预后不佳，并伴随较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险。

拓舒沃®已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的创新疗法认证，用于治疗成年复发再难治性骨髓增生异常综合症（MDS）患者，这些患者携带IDH1基因突变，并且该药获得了优先审查的资格。优先审查的资格通常是授予那些可以显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的药物，该药物的有效性或安全性已被证明，并且可以加快审批过程。

拓舒沃®是一种专门用于治疗特定靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精确疗法。拓舒沃®已经在美国、欧盟、澳大利亚、阿联酋和中国获得了批准。

在美国，拓舒沃®已得到批准，可治疗以下人群：复发或难治性AML成人患者，他们携带IDH1突变；新诊断的携带IDH1突变的AML成人患者，年龄≥75岁，或者有合并症无法接受强化诱导化疗；携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者；以及先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。

在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。

施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。

关于NCT02074839临床试验

本研究是一项旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征患者中的安全性、耐受性和临床活性的I期开放标签的国际研究。主要终点为完全缓解（CR）加部分缓解（PR）的比例，关键次要终点包括CR+PR的持续时间、输血独立的持续时间以及获得输血独立的时间。

关于拓舒沃®（艾伏尼布片）

拓舒沃®是一种口服的靶向抑制剂，针对IDH1突变酶而设计。该药物已经在中国国家药品监督管理局获得批准，可用于治疗成年复发或难治性急性髓系白血病患者，特别针对携带IDH1易感突变的患者。

拓舒沃®已经被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于那些经过FDA批准的试验检测中被发现携带易感IDH1突变的患者，这些患者包括：

新诊断AML：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者

复发或难治性AML：用于治疗复发或难治性AML成人患者

复发或难治性MDS：用于治疗复发或难治性MDS成人患者

局部晚期或转移性胆管癌：用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者

拓舒沃®已经获得欧盟委员会批准，可用于两种不同的适应症：

拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者

拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1R132突变的胆管癌成人患者

关于骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种造血干细胞分化异常所导致的疾病。在美国，每年约有1.6万人被诊断为患有MDS。约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这是一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，通常预后较差，整体疗效较低，进展为急性髓系白血病（AML）的风险更高。在拓舒沃®获批之前，还没有针对这种突变提供的靶向治疗方案。