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中国药企积极布局中枢神经系统市场，转型升级抢占先机

跨国公司正在急于完成巨额资产并购的目标，忙得不可开交。艾伯维宣布将以每股45美元的价格用现金收购生物科技公司CerevelTherapeutics，该公司专注于神经科学领域。这次收购将使艾伯维获得CerevelTherapeutics的多种潜力候选药物，用于治疗精神分裂症、帕金森病和情绪障碍等多种疾病。总体交易价值约为87亿美元。BMS日前表示将以每股330美元的现金收购中枢神经系统药物制造商KarunaTherapeutics，并将重点放在KarunaTherapeutics旗下精神分裂症药物KarXT上（机构预计该药物的潜在最高销售额可达到60亿美元）。此次交易的价值达到了140亿美元。两起同月发生的并购案，看似无关，实则千丝万缕相关。因为它们都聚焦于中枢神经系统（CNS）新药领域，未来可能将引发正面冲突。资产陷入巨头的囊中有哪些特点？通过艾伯维和BMS各自的一次收购，我们可以明显地观察到：Cerevel和Karuna在其核心产品Emraclidine和KarXT的开发方面进展最迅速，这两款产品均针对精神分裂症，预计未来将展开激烈的竞争。需要注意的是，两项交易的价值分配存在差异。尽管MNC收购Karuna的价格更高，但Karuna公司的大部分价值都集中在已经进入FDA审评阶段的商业化产品KarXT上。而Cerevel的价值分布比较分散，涉及几个主要临床资产，具备平台型交易的特点。1）思路疾病治疗创新公司Cerevel谈到Cerevel的诞生，其来历非常有趣。它是由辉瑞公司分拆出来，并得到了贝恩资本的投资成立的。该公司目前处于临床阶段，拥有多个在研药物资产，包括精神分裂症和阿尔茨海默症的Emraclidine（II期），帕金森症的Tavapadon（III期），以及癫痫的Darigabat（II期）。在几个管道中，Emraclidine备受关注，有潜力成为治疗精神分裂症的领先疗法。根据2022年12月公布的Emraclidine精神分裂症Ib期临床试验显示：Emraclidine显示出显著的疗效和安全性，支持每天口服一次，无需剂量调整，不良反应发生率为52%对比52%；而竞争对手KarXT在EMERGENT-1试验中不良事件发生率为54%对比43%，需要每天口服两次并进行剂量调整。Cerevel进度最快的资产是Tavapadon，该药有望成为全球首个D1/D5选择性部分激动剂。在二期主要临床终点上，Tavapadon表现积极，能够改善运动功能，因此有可能成为早期帕金森病的单一疗法及晚期帕金森病的辅助疗法。此外，癫痫药物Darigabat的二期数据预计将于2024年中期公布。艾伯维计划在2024年中完成对其的收购，这样做是为了谨慎考虑，并等待关键临床结果出来后再做最终决定。2）慈悲Karuna目前处于临床阶段的资产包括两款药物。其中一款是已经申请上市的精神分裂症复方药物组合KarXT，它是通过两款老药有效药物成分的组合而成的。另一款是TRPC4/5抑制剂KAR-2618，是从GoldfinchBio公司获得的，也就是说目前公司唯一的核心自研产品是KarXT。现在，Karuna已经向FDA提交了一份上市申请，用于治疗成年人精神分裂症的KarXT。该申请的PDUFA日期定在2024年9月26日，如果一切顺利，KarXT将成为数十年来首个采用全新机制的精神分裂症疗法。此外，KarXT正在进行多个领域的研究，包括用于辅助治疗精神分裂症、阿尔茨海默症等的适应症探索。预计最早将于2025年后公布数据。中枢神经系统（CNS）是人体的一个重要组成部分，负责控制和调节各种生理功能。由于其特殊的生理和解剖特点，CNS疾病的治疗一直是医学研究的热点和挑战。目前，肿瘤和自免是CNS疾病领域的两个主要问题，但随着科技的进步和人们对健康的更高要求，CNS也逐渐成为潜在的第三大药物市场。肿瘤是一类严重威胁生命的疾病，特别是脑肿瘤在CNS领域占一席之地。脑肿瘤的发病率不断上升，给患者的生活和健康带来了极大的影响。因此，研发出更有效的治疗方法成为了当下的迫切需求。目前，放射治疗和化学治疗是主流的脑肿瘤治疗方式，但副作用和治疗效果的局限性使得患者需要更好的选择。自免则是另一个CNS领域的重要问题。自免是指大脑细胞的逐渐退化，导致认知能力下降和记忆力减退。老年人是自免的高发人群，而随着人口老龄化的加剧，自免问题也越来越受到关注。尽管目前还没有找到治疗自免的确切方法，但研究人员已经开始探索新的药物和疗法，为患者提供更好的生活质量。基于以上问题，CNS领域成为了非常具有潜力的药物市场。实际上，许多制药公司已经开始研发针对肿瘤和自免的新药和治疗方法。尽管CNS领域的研发和治疗面临许多挑战，但随着技术的进步和医疗水平的提高，我们对CNS相关药物市场的未来持有乐观态度。在今年的Evaluate评选出的最有价值的在研新药TOP10榜单中，令人意外的是默沙东的Sotatercept药物获得了头名，该药物用于治疗罕见病肺动脉高压，而在最火热的肿瘤和自免领域药物中，只有两个和一个药物分别获得了席位。在药物领域，中枢神经系统（CNS）疾病药物通过Donanemab和KarXT，成为两个上榜药物。这表明它们在治疗疾病方面具有潜力。此外，它们在肿瘤和代谢疾病领域也有重要地位，这使得它们成为上榜药物最多的治疗领域之一。说实在的，由于许多重要因素的影响，投资者严重低估了过去几十年来中枢神经系统药物市场的潜力。中枢神经系统（CNS）疾病的适应症非常广泛，包括多发性硬化症（MS）、帕金森病、阿尔茨海默症、精神分裂、抑郁症、偏头痛、睡眠障碍等不同类型的疾病；据世界卫生组织的评估，全球有超过10亿人口受到中枢神经系统疾病的困扰。以阿尔茨海默症为例，全球患病人数已超过5000万人，其中中国的患者数量更是高达1000万人，是全球最多的国家之一。而且阿尔茨海默症的发病率正逐年增长，据预测，到2050年全球患者数量将达到1.5亿人。根据弗若沙利文的数据，2019年全球的CNS药物市场价值为1245亿美元（其中中国市场的规模为296亿美元），位列全球第四。预测未来10-15年，全球和中国的CNS药物市场都将保持稳定且快速增长，到2034年时，全球市场规模将达到1721亿美元，中国市场将达到571亿美元。以往，缺乏有效药物限制了中枢神经系统（CNS）药物市场的快速发展。药物缺乏的直接原因是研发成功率低下。根据塔夫茨大学药物开发研究中心的一项研究，FDA最终批准上市的CNS药物的成功率（6.2%）不到非CNS药物（13.3%）批准率的一半。另一项数据显示，中枢神经系统药物的研发成功率仅约为8%。在一个有许多未满足临床需求和缺乏创新药的严峻背景下，这也导致了CNS新药变成爆款的机会倍增。据瑞银预测，礼来（Donanemab）和渤健（Lecanemab）两种阿尔茨海默症药物预计将分别达到超过50亿美元和48亿美元的销售峰值。与此同时，在多发性硬化症领域，罗氏的CD20单抗Ocrevus预计在2022年将达到全球销售峰值高达64亿美元，而渤健的前期主力产品富马酸二甲酯（Tecfidera）销售峰值曾一度达到44亿美元。作为全球第四大药品市场，CNS有着巨大的潜力，并有望在未来加速开发，争夺第三的位置。有哪些国内药企在早期就开始在CNS大市场进行布局？在中国的CNS药物领域，传统的老牌药企仍然是未来转型升级的主角。根据公开信息披露，除了大学和药物研究机构之外，目前最专注于研发中枢神经系统药物的企业分别是恩华药业、绿叶制药、恒瑞医药和上海赛默罗生物。恩华药业名列第一，最新数据显示该公司至少有25个在研创新药项目，并且其中有13款一类新药已经进入IND及以上阶段。目前，公司已经在国内获批上市了TRV130，该药用于治疗成人严重疼痛，对注射阿片类药物有严重需求的患者。预计该药销售峰值将达到20亿元。与此同时，公司通过“自研+引入”的双轮战略开发中枢神经系统药物，并已经进入临床阶段，涵盖了精神分裂症、阿尔茨海默症、帕金森症、抑郁症等病症。目前进展最快的是依托咪酯升级产品NH600001（临床二期），该药用于麻醉诱导和短时手术麻醉。绿叶制药公司是中国首家成功实现CNS药物进军海外市场的药企。该公司旗下的Rykindo（利培酮缓释微球注射剂）已经获得了FDA的批准，可以用于治疗精神分裂症患者。此外，绿叶制药还研发了用于精神分裂症急性期和维持期治疗的LY03010（棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液），该药品已经在美国关键的临床预设终点上取得了重要进展，有望加快进入海外商业化阶段。此外，绿叶制药在研发管线方面拥有超过15种中枢神经系统药物。其中，很多药物目前处于临床后期研究阶段，包括LY3003、LY03010等。这些药物适用于包括CNS领域在内的各种疾病。恒瑞医药在中枢神经系统领域有超过10个正在研发中的项目，主要集中在麻醉镇静药物。目前该领域是公司的核心产业。
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2023年值得期待的重磅炸弹：Zepbound、Elevidys等前景看好

自1986年以来，西米替丁作为泰胃美胃酸阻断药物的活性成分，销售额已经超过10亿美元，成为首个销售火爆的药品，自此医药行业每年都会推出新的热销药品。推出畅销药物是每家制药公司都追求的目标，因为这些药物能够带来丰厚的利润。泰胃美已经上市将近40年，但全球销售量仍在持续增长。在医药领域这个快速变化的环境中，重磅炸弹的地位可能不是永久的。比如辉瑞的Covid-19疫苗Comirnaty，在2022年创造了378亿美元的销售纪录，它拥有强烈的时代特征，但也注定不会逃避短命的命运，就像朝露一样。虽然Comirnaty在2023年仍有可能位居全球销售前十，但在2024年，销售额将远低于100亿美元，并彻底失去进入全球十大畅销药物排行榜的机会。还有一些热门产品则能够保持更长的持续热度。比如销售排行榜上长期占据榜首的修美乐，在2023年生物类似药不断推出的情况下，仍然有可能保持榜眼的位置，但是它已经步入衰落的阶段，很有可能在2024年之前退出排行榜前十名。以下是2023年和2024年全球销量前十的药物预测。这些药物在这两年的销售额都预计超过90亿美元，被行业广泛认可为领先者。那么在2023年上市的新药中，哪些有望在未来脱颖而出，成为重要的药物呢？2024年，礼来的减肥药Zepbound（活性成分tirzepatide）无疑是最引人瞩目的新贵。该药于11月8日获得批准，并于12月5日迅速上市。对于这种如日中天的药物来说，每延迟一天上市将导致至少300万美元的损失。Zepbound在上市的第四周就取得了7700份处方的销售业绩。根据每剂1060美元的定价来计算，每天的销售额达到117万美元。需要注意的是，这只是Zepbound刚起步时的表现。一些分析师预测，尽管这是相对保守的估计（Evaluate估计Ozempic2024年销售额为162.5亿美元，），但Zepbound在2024年的销售额可能达到21亿美元，足以达到重磅炸弹级别。预计到2024年，Sarepta的基因疗法Elevidys将获得重要药物头衔，并加冕为杜氏肌营养不良症（DMD）的领先治疗药物。Elevidys是首款由FDA批准的DMD基因疗法，然而，上市过程并不顺利，引起了广泛争议和讨论。尽管在加速上市的过程中Elevidys未能达到主要研究终点，Sarepta仍然希望扩大该药物的适应范围。根据Citeline分析师的预测，每剂Elevidys定价为320万美元，预计2024年的销售额将达到14亿美元。2024年，诺华的Pluvicto也将成为重磅炸弹中的一员。Pluvicto（lutetiumLu177vipivotidetetraxetan）是一种放射性抗肿瘤药物，用于治疗接受了雄激素受体（AR）抑制和紫杉醇类化疗治疗，同时表达了PSMA（前列腺特异性膜抗原）的阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的成年患者。诺华目前正在扩大Pluvicto的适应症范围，将转移性激素敏感型前列腺癌（mHSPC）纳入其中，这是一个更广泛的患者群体，这可能会大幅增加利润。Pluvicto已于2022年3月获得批准，并在今年第三季度实现了2.56亿美元的销售额。但由于供应链问题，该药物在2023年出现了短缺现象。如果无法在2023年满足重磅炸弹的标准，那么明年将成为Pluvicto正式成为重磅炸弹的年份。MadrigalPharmaceuticals的resmetirom是备受关注的一种候选药物，目前正处于第三阶段临床试验阶段。如果成功，它有可能成为美国历史上首个获得批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的疗法。这种小分子药物的作用是激活THR-β受体。在人类NASH患者中，肝脏中的THR-β活性较低，从而加剧了线粒体功能障碍、脂肪毒性和纤维化的发生。THR-β受体激活剂具有减少肝脏脂肪和纤维化、降低胆固醇和其他引发动脉粥样硬化的脂质的潜力。由于患者人群广泛，如果resmetirom获批上市，其潜在市场前景将非常可观。Resmetirom的PDUFA批准日期为2024年3月14日。UCB的BIMZELX®(bimekizumab-bkzx)已于今年10月18日获得FDA的批准，用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病，适用于全身治疗或光疗。Bimekizumab是目前唯一一种获得批准的治疗银屑病的药物，它通过选择性抑制两种关键细胞因子，即白细胞介素17A(IL-17A)和白细胞介素17F(IL-17F)，来干预炎症过程。银屑病在美国影响超过750万成年人，其影响范围远不止于皮肤问题。患者及其家人常常承受巨大的精神压力，工作、人际关系和家庭生活也受到了影响。BIMZELX®已于11月14日在美国上市，可通过自动注射器或预填充注射器使用。每个注射器售价为7200美元。推荐剂量为320mg，需在第0、4、8、12和16周皮下注射两次，每次160mg，之后每8周注射一次。据UCB预测，BIMZELX的全球峰值销售额将达到40亿欧元以上。2023年8月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Biogen的ZURZUVAE™（zuranolone）用于治疗产后抑郁症（PPD）患者。ZURZUVAE是第一个也是唯一一个每日一次口服的疗程（为期14天），可快速改善女性患有PPD的患者的抑郁症状。ZURZUVAE已于12月14日上市，并且14天的治疗剂量价格为15900美元。根据美国疾病控制与预防中心的数据显示，孕产妇死亡的主要原因是精神健康状况，而产后抑郁症则是怀孕期间和怀孕后最常见的并发症之一。据估计，大约有八分之一的女性在产后会出现抑郁症状。然而，只有15.8%的患有产后抑郁症状的女性接受了治疗。产后抑郁症的症状包括情绪低落、对事物失去兴趣、睡眠和食欲变化、精力减退、内疚感或自卑感、注意力不集中，有时甚至会有自杀的念头。据分析师预测，Zurzuvae针对PPD的年销售额预计在2.5亿至5亿美元之间。然而，如果MDD（即重度抑郁症）能够获得FDA的批准（目前FDA已拒绝批准Zurzuvae对MDD的申请），那么将有额外的10亿美元收入，这将成为一项巨大的经济利好。
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基石药业拓舒沃®获批，中国首款IDH1抑制剂艾伏尼布片亮相

拓舒沃®是目前全球仅有且获批的针对携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的靶向疗法。中国苏州，2023年11月14日——基石药业（香港联交所代码：2616）与合作伙伴施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过了拓舒沃®（艾伏尼布片）对治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)的适应症。这标志着拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五个适应症，并且也是全球首个获批用于此分子定义亚组内的复发或难治性MDS患者的靶向疗法。基于针对在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者进行的关键性I期开放标签临床研究，拓舒沃®适应症得到FDA批准。研究结果显示，在接受了拓舒沃®治疗的患者中，完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到完全缓解的中位时间为1.9个月（范围：1.0,5.6）。在截止日期时，完全缓解的中位持续时间尚未达到（范围为1.9,80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7,88.7*）。另外，有9名患者在基线时依赖输血，其中有66.7％（n=6）在基线后的≥56天不再需要输血。总的来说，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性相符。在美国，每年大约有1.6万人被确诊为MDS患者。其中约3.6%的患者携带IDH1突变，这种突变是一种早期的“驱动”突变。携带IDH1突变的MDS患者通常其预后不佳，并伴随较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险。拓舒沃®已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的创新疗法认证，用于治疗成年复发再难治性骨髓增生异常综合症（MDS）患者，这些患者携带IDH1基因突变，并且该药获得了优先审查的资格。优先审查的资格通常是授予那些可以显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的药物，该药物的有效性或安全性已被证明，并且可以加快审批过程。拓舒沃®是一种专门用于治疗特定靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精确疗法。拓舒沃®已经在美国、欧盟、澳大利亚、阿联酋和中国获得了批准。在美国，拓舒沃®已得到批准，可治疗以下人群：复发或难治性AML成人患者，他们携带IDH1突变；新诊断的携带IDH1突变的AML成人患者，年龄≥75岁，或者有合并症无法接受强化诱导化疗；携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者；以及先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。关于NCT02074839临床试验本研究是一项旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征患者中的安全性、耐受性和临床活性的I期开放标签的国际研究。主要终点为完全缓解（CR）加部分缓解（PR）的比例，关键次要终点包括CR+PR的持续时间、输血独立的持续时间以及获得输血独立的时间。关于拓舒沃®（艾伏尼布片）拓舒沃®是一种口服的靶向抑制剂，针对IDH1突变酶而设计。该药物已经在中国国家药品监督管理局获得批准，可用于治疗成年复发或难治性急性髓系白血病患者，特别针对携带IDH1易感突变的患者。拓舒沃®已经被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于那些经过FDA批准的试验检测中被发现携带易感IDH1突变的患者，这些患者包括：新诊断AML：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者复发或难治性AML：用于治疗复发或难治性AML成人患者复发或难治性MDS：用于治疗复发或难治性MDS成人患者局部晚期或转移性胆管癌：用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者拓舒沃®已经获得欧盟委员会批准，可用于两种不同的适应症：拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1R132突变的胆管癌成人患者关于骨髓增生异常综合征骨髓增生异常综合征（MDS）是一种造血干细胞分化异常所导致的疾病。在美国，每年约有1.6万人被诊断为患有MDS。约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这是一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，通常预后较差，整体疗效较低，进展为急性髓系白血病（AML）的风险更高。在拓舒沃®获批之前，还没有针对这种突变提供的靶向治疗方案。
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传奇CAR-T再现巨额授权，医药界瞩目

近日，传奇生物宣布与诺华制药公司达成了独家全球许可协议，该协议涵盖了传奇生物的特定靶向DLL3的CAR-T疗法以及其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。根据授权协议，传奇生物将收到1亿美元的预付款，并有机会获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款，以及分级特许权使用费。传奇生物将在美国进行LB2102的I期临床试验，这是传奇生物的一个治疗广泛期小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌的项目。诺华将负责其他所有许可产品的开发工作。此前，美国FDA授予该候选产品“孤儿药”称号。一、强强联手，共同挑战CAR-T治疗肺癌这不是传奇生物CAR-T产品第一次出海。在2017年的美国临床肿瘤学会年（ASCO）上，传奇生物展示了他们自主研发的BCMACAR-T疗法LCAR-B38M/JNJ-4828，其拥有惊人的100%客观缓解率，给全场观众留下了深刻的印象。同年12月份，传奇生物与强生达成了一项全球合作和许可协议，共同合作开发和商业化LCAR-B38M/JNJ-4828。强生向传奇生物支付了3.5亿美元的首期款和后续里程碑付款，这创下了当时中国药企对外专利授权首付款金额最大的纪录，并且达成了合作方面最优的条件。2022年2月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了传奇生物的BCMACAR-T产品Ciltacabtageneautoleucel（cilta-cel，西达基奥仑赛，商品名为Carvykti）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。Carvykti是第一个国内自主研发并获得FDA批准的CAR-T产品。在关键的CARTITUDE-1研究中，共有97名复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者表现出早期、深度持久的缓解。总缓解率（ORR）高达98%（95%可信区间：92.7-99.7），有78%的患者达到了严格的完全缓解（sCR，95%可信区间：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间内，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95%可信区间：21.8-无法预估）。当年获批时，Carvykti的销售额达到了1.34亿美元。今年的前三季度，Carvykti的销售额总共达到了3.41亿美元，预计全年销售额将超过5亿美元。时隔6年，传奇生物CAR-T产品再次与跨国大药企达成合作。本次传奇选择的合作对象是诺华。诺华是全球首款CAR-T新药Kymriah的开发者，在2017年获得了FDA的批准上市。相关数据显示，截至现在全球已经上市的10款CAR-T产品中，已有6款获得了FDA的批准，而国内有4款产品。全球已上市CAR-T产品及部分产品销售情况这些已经获得批准的CAR-T治疗适用于血液肿瘤。传奇生物与诺华合作推出的LB2102是一种CAR-T疗法，它以δ样配体3（DLL3）为靶点。这种疗法对多种恶性肿瘤具有高度选择性作用，包括小细胞肺癌、大细胞神经内分泌肺癌（LCNEC）、以及某些其他神经内分泌癌和前列腺癌。根据传奇生物发出的新闻稿所述，LB2102采用了创新的CAR设计和装甲机制，可提高其抗肿瘤活性。诺华的T-Charge平台是一种新一代CAR-T细胞疗法生产平台，旨在保持T细胞的干性，并促进CAR-T细胞在体内的主要扩增。该平台的目标是减少对体外长时间培养的需求，使T细胞具有更大的增殖潜力，并减少耗竭的T细胞的发生。结合T-Charge平台的独特设计的LB2102候选药物，有可能为小细胞肺癌患者带来具有变革性的疗效。传奇生物与诺华的合作，有望使CAR-T疗法在实体瘤治疗领域获得突破。二、中国创新药物走向国际市场成为一种常态。在最近几年，越来越多的中国创新药物正在向全球推进。国内的创新药物除了传奇生物的CAR-T疗法，还有其他几种获批上市的药物，分别是和黄医药生产的呋喹替尼、君实生物生产的特瑞普利单抗、百济神州生产的泽布替尼和替雷利珠单抗，天济医药生产的本维莫德，以及微芯生物生产的西达本胺。目前，有许多国产创新药正在采用借“船”出海、Licenseout等方式将产品推向国际市场。仅在今年，已经达成了40多项跨国交易，涉及多种CAR-T疗法、抗体疗法和小分子药物。中国正快速崛起为全球创新药品的新生产基地，在各个领域扮演着重要的角色。表1. 2023年国产创新药license out项目
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艾伯维斩获干眼症FIC药物Reproxalap权益，预计本月底获批，市值超4亿美元

近日，AldeyraTherapeutics（简称“Aldeyra”）发布公告，宣布与艾伯维（简称“AbbVie”）签署了一份独家协议。根据协议条款：艾伯维独家获得了在美国内外开发、制造和商业化reproxalap的许可权。如果艾伯维选择行使这一权利，Aldeyra将获得100万美元的不可退还的期权费用，并且还将获得1亿美元的预付款。Aldeyra有机会获得总计3亿美元的监管和商业里程碑付款，其中包括当rexalap成功被FDA批准用于治疗干眼症时，将获得1亿美元的里程碑付款。在美国商业化后，Aldeyra将与艾伯维共享利润和亏损，并且在美国以外的市场，Aldeyra将有资格按照产品净销售额的不同层次获得分层版税。关于ReproxalapReproxalap是一种眼部外用制剂，有潜力成为“first-in-class”的在研小分子活性醛化物质（RASP）抑制剂；RASP含量会在眼部或系统性发炎时上升，造成眼睛发炎、泪水分泌降低、眼睛发红以及改变泪水内脂质组成，许多干眼症患者具有较高的RASP含量。Reproxalap的作用机制已经在多个不同适应症的后期临床试验得到了具有统计学意义和临床相关活性的证明。目前已在超过2000位患者中进行测试，并展现良好的耐受性与安全性，没有观察到临床上显著的安全性问题，轻微、暂时的滴注处刺激是临床试验中最常见的不良反应。
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320万美元基因治疗上市火爆热卖，引领医疗创新新潮流

近日，SareptaTherapeutics发布了2023年第三季度的财务报告，报告显示其DMD基因治疗产品Elevidys在这个季度的净产品收入总额为6910万美元。Sarepta公司在第三季度的总收入（包括净产品收入和合作收入）达到了3.318亿美元；其中净产品收入为3.03亿美元，较去年同期增长了49%。根据相关新闻报道，Sarepta公司宣布本季度已在非公认会计准则（non-GAAP）基础上实现了盈利。第三季度的non-GAAP净收入为3770万美元，这对Sarepta公司来说是一个重要的里程碑。一、强劲的销售开头虽然Elevidys于2023年6月获得FDA批准，但直到8月才正式开始销售和交付，仅用了短短两个月的时间就实现了约7000万美元的销售额。根据Elevidys在美国市场上定价为每剂320万美元，大约销售了21剂左右。截至目前为止，Elevidys已经成为Sarepta公司主要的业绩增长引擎；在第三季度，Elevidys的销售额已经超过了该公司另外两种DMD疗法（Amondys45和Vyondys53）。需要注意的是，小编回顾了Sarepta公司今年的季度业绩报告，通过对比发现，销售成本在第一季度为3500万美元，第二季度降至3410万美元，但在第三季度又上升至3700万美元。在第三季度，Elevidys的销售成本有所增加。据数据显示，这个增加大约是200万美元左右。一般来说，销售成本包括已销售产品的生产成本、已提供劳务的劳务成本以及其他与销售业务相关的费用。根据报告表明，Sarepta公司已成功完成了Elevidys的商业批次生产资金，这进一步降低了Elevidys的生产成本。Elevidys是一个意味着净收入达到6910万美元的公司，其生产成本不如我们想象中的高昂，毛利可能会更高。一般来说，大家普遍认为全身给药的AAV基因治疗的生产成本较高。原因有几个：制造复杂、病毒载体、高剂量等，此外基于价值定价使其价格不菲。二、不确定的未来Elevidys是一种采用AAV基因治疗技术，用于全身给药的产品。如果根据前辈产品Zolgensma的销售经验来看，Elevidys有望在未来几个月内实现销售额的增长，尤其是在全球DMD的患病率高于SMA的情况下。如果成功扩大Elevidys的批准范围，Sarepta公司有可能实现更高的收益。然而，最近Sarepta公司针对Elevidys全球III期研究项目EMBARK的顶线结果进行了报告，结果显示治疗52周后，NSAA评分与基线相比的主要终点并未达到，尽管关键次要终点却达到了。然而，关于Elevidys是否能够成功地扩大批准范围，存在一定的不确定性。一般来说，如果临床研究未能达到主要终点，FDA通常不会认为次要终点数据是积极的。另外，Elevidys已经授予罗氏在美国以外地区的独家权利。这是Sarepta与罗氏在2019年达成的协议，并将为Sarepta公司带来进一步的收益。总而言之，作为新药上市的新秀和全球第二昂贵的药品，Elevidys在首次亮相时取得了约7000万美元的出色成绩，令人对其未来表现深感期待。与个性化CAR-T细胞相比，AAV基因治疗的成本更可控，销售预期也更高，这可能会进一步推动全球对AAV基因治疗的热情。
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辉大基因HG004获ODDRPDD双认证，国际多中心临床12期首例给药成功

近日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，他们的基因治疗药物HG004已在上海交通大学医学院附属新华医院成功给药给中国首位参与“STAR星”试验的受试者。该试验是中国首个使用相同方案在多个国际中心进行的1/2a期临床试验，研究HG004治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良（RPE65-IRD）。HG004是一种采用腺相关病毒9型（AAV9）递送的基因替代疗法候选药物。HG004是一种基因治疗药物，由辉大基因自主研发。该药物采用基因替代策略，使用重组AAV9载体将正常的RPE65基因递送到视网膜，以修复、治疗和预防成人和儿童的RPE65-IRD疾病。今年，HG004已被美国FDA授予孤儿药和儿科罕见病药物资格认定。在治疗LCA2的首个临床研究HG00401（IIT研究）中，所有受试者都已完成给药，成人和儿童的视力均有显著改善，且未观察到安全性问题。这是辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004的重要进展。RPE65突变与遗传性视网膜营养不良（RPE65-IRD）相关遗传性视网膜营养不良（IRD）是一种罕见的致盲性疾病，由基因突变引起，已有超过250种致病基因被报道。其中，RPE65基因突变可能导致多种疾病，包括Leber先天性黑矇（LCA）、早发性严重视网膜营养不良（EOSRD）、严重的早发性儿童视网膜营养不良（SECORD）或视网膜色素变性（RP）。因此，这些疾病被认为是由同一致病基因引起的视网膜病变，构成表型连续体。RPE65基因突变相关的视网膜病变通常出现在出生至5岁之间，其主要临床表现为夜盲，包括凝视、严重的夜盲症和眼球震颤，以及进行性视野缺失和中心视力丧失。由于这种疾病会造成严重和早期的视力损失，也有可能导致其他功能，如语言、社交和行为等方面的延迟发育。
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甘李药业门冬胰岛素哈萨克斯坦中标，国际市场拓展再传喜讯

近日，甘李药业股份有限公司（以下简称：甘李药业）宣布，该公司最近在哈萨克斯坦政府的药品和医疗器械招标采购项目中取得了成功。甘李药业以药品上市许可持有人（MAH）的身份，中标了门冬胰岛素注射液和胰岛素注射笔，将在未来一整年内向哈萨克斯坦市场供应所需量。甘李在此次竞标中经过一系列严格的招标程序和官方产品技术评审，凭借出色的产品质量和竞争力的价格成功中标。这加强了公司在“一带一路”战略下持续前进的步伐，为甘李品牌打入国际市场带来了新的推动力。甘李药业的门冬胰岛素注射液（RapilinTM）于去年8月在哈萨克斯坦获得了上市批准，成为公司首次以药品上市许可持有人（MAH）身份在海外市场获得产品上市批准的重要里程碑。这标志着甘李品牌产品成功进入哈萨克斯坦市场。今年5月，甘李药业的胰岛素注射笔（GanleePenTM）也获得了哈萨克斯坦注册批准，进一步完善了该公司在当地市场的糖尿病治疗产品布局。甘李将积极履行“一带一路”倡议，采取多种方式深入了解政策、寻找合作伙伴、适应当地需求等。同时，他们将持续加大资源投入，加强药物研发、技术创新和产品合作，以期为患者、医务工作者和医疗保障体系提供更有价值的治疗选择。
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江苏药企成功首仿50亿大品种药物，提升国内制药水平

根据国家药监局官网数据显示，江苏万邦生化医药集团成功申报的4类仿制药甲磺酸奥希替尼片已获批生产，成为国内首个通过评审的仿制药。甲磺酸奥希替尼是阿斯利康研发的第三代口服、不可逆的选择性EGFR突变抑制剂，是全球首个上市的该类药物，也是中国首个获得批准用于EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的肿瘤药物。预计2022年，在中国三大终端六大市场的销售额将超过50亿元。甲磺酸奥希替尼是一种重要的抗癌药物，被广泛应用于肺癌治疗。自2017年进入国内市场以来，经过多年的发展，甲磺酸奥希替尼片已在国内市场取得了较好的销售成绩。根据米内网数据显示，近年来，甲磺酸奥希替尼片在中国三大终端六大市场的销售额不断上涨，2022年预计将突破50亿元，同比增长约6%。对于江苏万邦生化医药集团来说，甲磺酸奥希替尼的上市成功是一个重要里程碑。据了解，该集团自2020年8月开始布局仿制药市场，经过一年多的努力，于2021年5月顺利递交了上市申请，并最近获得了生产批准。这标志着江苏万邦生化医药集团成功开拓了仿制药领域，并成为国内首个通过评审的仿制药生产企业。除了甲磺酸奥希替尼片，江苏万邦生化医药集团还有4个新分类的品种正在审批中。其中马来酸阿伐曲泊帕片和罗沙司他胶囊是血液和造血系统药物，目前尚未有仿制药获得批准。马来酸阿伐曲泊帕片是一款治疗血小板减少性疾病的药物，原研产品在中国市场的销售额达到8亿元以上。罗沙司他胶囊则是全球首个获批的治疗肾性贫血的药物，原研产品在中国公立医疗机构终端的销售额超过14亿元。江苏万邦生化医药集团正在不断努力推进仿制药的研发和生产工作，为国内患者提供更多的高质量、低成本的药物选择。
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宜明昂科IMM2510与IMM27M联合治疗晚期实体瘤的I期临床试验获NMPA批准

近日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司（简称“宜明昂科”）宣布，其自主研发的双特异性抗体药物在治疗晚期实体瘤的临床试验中获得了积极的疗效。该公司的IMM2510项目和IMM27M项目分别通过了国家药品监督管理局的批准。据初期临床试验结果显示，IMM2510项目的不同剂量组（3mg/kg,10mg/kg,20mg/kg）均观察到肿瘤疗效缓解。特别是在既往接受PD1失败后的肺鳞癌患者中，观察到了一例部分缓解。IMM27M项目的临床试验也进展顺利，首例患者已经接受治疗，耐受性良好。在乳腺癌和黑色素瘤患者中观察到了初步的肿瘤缓解。IMM2510项目是一种双特异性抗体药物，同时靶向PD-L1和VEGF。它可以阻断免疫逃逸并抑制肿瘤生长和转移。IMM27M项目是该企业自主研发的新一代CTLA-4抗体药物，具有加强的ADCC活性，可清除肿瘤微环境中的Treg细胞。此次临床试验的结果表明，双特异性抗体药物在肿瘤治疗中显示出了积极的疗效。同时，这些药物还可以与产品管线中的其他药物联用，进一步提高治疗效果。宜明昂科在快速发展中取得了里程碑式的成就。他们的研发成果将为晚期实体瘤患者带来新的希望。随着临床试验的进一步推进和开发，这些药物有望在临床应用中发挥重要作用，为患者提供更有效的治疗选择。
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