320万美元基因治疗上市火爆热卖，引领医疗创新新潮流

近日，SareptaTherapeutics发布了2023年第三季度的财务报告，报告显示其DMD基因治疗产品Elevidys在这个季度的净产品收入总额为6910万美元。

Sarepta公司在第三季度的总收入（包括净产品收入和合作收入）达到了3.318亿美元；其中净产品收入为3.03亿美元，较去年同期增长了49%。

根据相关新闻报道，Sarepta公司宣布本季度已在非公认会计准则（non-GAAP）基础上实现了盈利。第三季度的non-GAAP净收入为3770万美元，这对Sarepta公司来说是一个重要的里程碑。

一、强劲的销售开头

虽然Elevidys于2023年6月获得FDA批准，但直到8月才正式开始销售和交付，仅用了短短两个月的时间就实现了约7000万美元的销售额。根据Elevidys在美国市场上定价为每剂320万美元，大约销售了21剂左右。

截至目前为止，Elevidys已经成为Sarepta公司主要的业绩增长引擎；在第三季度，Elevidys的销售额已经超过了该公司另外两种DMD疗法（Amondys45和Vyondys53）。

需要注意的是，小编回顾了Sarepta公司今年的季度业绩报告，通过对比发现，销售成本在第一季度为3500万美元，第二季度降至3410万美元，但在第三季度又上升至3700万美元。

在第三季度，Elevidys的销售成本有所增加。据数据显示，这个增加大约是200万美元左右。一般来说，销售成本包括已销售产品的生产成本、已提供劳务的劳务成本以及其他与销售业务相关的费用。

根据报告表明，Sarepta公司已成功完成了Elevidys的商业批次生产资金，这进一步降低了Elevidys的生产成本。

Elevidys是一个意味着净收入达到6910万美元的公司，其生产成本不如我们想象中的高昂，毛利可能会更高。

一般来说，大家普遍认为全身给药的AAV基因治疗的生产成本较高。原因有几个：制造复杂、病毒载体、高剂量等，此外基于价值定价使其价格不菲。

二、不确定的未来

Elevidys是一种采用AAV基因治疗技术，用于全身给药的产品。如果根据前辈产品Zolgensma的销售经验来看，Elevidys有望在未来几个月内实现销售额的增长，尤其是在全球DMD的患病率高于SMA的情况下。

如果成功扩大Elevidys的批准范围，Sarepta公司有可能实现更高的收益。

然而，最近Sarepta公司针对Elevidys全球III期研究项目EMBARK的顶线结果进行了报告，结果显示治疗52周后，NSAA评分与基线相比的主要终点并未达到，尽管关键次要终点却达到了。

然而，关于Elevidys是否能够成功地扩大批准范围，存在一定的不确定性。一般来说，如果临床研究未能达到主要终点，FDA通常不会认为次要终点数据是积极的。

另外，Elevidys已经授予罗氏在美国以外地区的独家权利。这是Sarepta与罗氏在2019年达成的协议，并将为Sarepta公司带来进一步的收益。

总而言之，作为新药上市的新秀和全球第二昂贵的药品，Elevidys在首次亮相时取得了约7000万美元的出色成绩，令人对其未来表现深感期待。

与个性化CAR-T细胞相比，AAV基因治疗的成本更可控，销售预期也更高，这可能会进一步推动全球对AAV基因治疗的热情。