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华东医药引入ATGC公司的肉毒杆菌毒素

发布时间:2023-10-18 14:39:28 460次浏览

近日,华东医药宣布与ATGC Co.,Ltd.(“ATGC”)达成战略合作协议,获得全球独家许可权,包括中国、美国、欧洲等区域的独家许可,以及在韩国的非独家许可。这项合作协议围绕着一种新型A型肉毒杆菌毒素注射液ATGC-110展开。

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ATGC-110是一种针对改善成年患者中度至重度眉间纹状况的新型注射液,在临床研究阶段已取得重要进展。根据最新的临床研究结果显示,ATGC-110对改善眉间纹具有显著的效果。该产品采用纯化型肉毒毒素(150kDa),不含复合蛋白,减低了身体产生抗体的风险,并提高了产品的安全性。

根据合作协议的条款,ATGC将获得一笔始付款1300万美元,并在临床开发和注册的里程碑达成时获得最高不超过1700万美元的付款。在韩国,ATGC将负责ATGC-110的审批并与华东医药共同负责该产品在韩国的销售。此外,ATGC还将负责该产品在全球市场的生产和供应。除韩国和印度外,华东医药将负责该产品在中国、亚太地区、欧洲、北美、拉丁美洲和其他全球国家或地区的临床开发和商业化。

这项合作将在许可协议签署后立即生效,为双方带来更多的发展机遇和合作空间。


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研究发现:每周仅摄入两份红肉的人群患2型糖尿病的风险可能高于少吃红肉的人群

近日,一篇发表在国际杂志American Journal of Clinical Nutrition上题为“Red meat intake and risk of type 2 diabetes in a prospective cohort study of US females and males”的研究报告中,该研究由哈佛大学陈曾熙公共卫生学院等机构的科学家们进行,通过研究发现,每周只吃两份红肉的人可能比少吃红肉的人更容易患上2型糖尿病,而且随着红肉摄入量的增加,这一风险也会增加。科学家们还发现,用健康的植物性蛋白来源的食物(如坚果和豆类)或适量的乳制品代替红肉可能与降低患2型糖尿病的风险有关。小谷表示,研究结果明确支持限制红肉摄入的人类饮食建议,这一建议对于加工红肉和未加工红肉等都适用。尽管以前的研究已经发现食用红肉与2型糖尿病风险有关,但是在我们的研究中,我们分析了大批2型糖尿病患者,并进行了长期的跟踪调查,从而进一步确立了这种关联。2型糖尿病在美国和全球范围内的发病率正快速上升,这令人担忧,因为该疾病不仅是严重负担,还是心血管疾病、肾脏疾病、癌症和痴呆症等主要风险因素之一。在这项研究中,研究人员分析了来自护士健康研究(NHS)、NHSII和卫生专业技术人员随访研究(HPFS)的216,695名参与者的健康数据。研究人员每隔2-4年对参与者的饮食情况进行了评估,利用食品频率调查问卷。整个研究历时长达36年。在这期间,超过2.2万名参与者患上了2型糖尿病。研究发现,摄入红肉,无论是加工红肉还是未加工红肉,可能与患上2型糖尿病的风险明显增加有关。与摄入最少红肉的人相比,摄入最多红肉的人患上2型糖尿病的风险增加了62%。此外,每天多吃一份加工红肉与2型糖尿病的风险增加了46%,而每天多吃一份未加工红肉则使患病风险增加了24%。研究人员还推测,用其他蛋白质来源来代替每天一份红肉可能会产生潜在的影响效果。结果显示,用坚果和豆类替代一份红肉可以使患病的风险降低30%,而用乳制品替代一份红肉会使患病风险降低22%。根据研究人员发现,并结合此前的研究结果,对于那些希望改善身体健康的人来说,每周摄入一份红肉可能是合理的选择。除了对健康的好处之外,使用健康的植物蛋白替代红肉或许可以减少温室气体的排放和气候变化,并带来其他环境效益。总之,本研究支持目前限制红肉摄入的膳食建议,并强调摄入不同可替代的蛋白质来源对预防人类2型糖尿病的重要性。
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2023年值得期待的重磅炸弹:Zepbound、Elevidys等前景看好

自1986年以来,西米替丁作为泰胃美胃酸阻断药物的活性成分,销售额已经超过10亿美元,成为首个销售火爆的药品,自此医药行业每年都会推出新的热销药品。推出畅销药物是每家制药公司都追求的目标,因为这些药物能够带来丰厚的利润。泰胃美已经上市将近40年,但全球销售量仍在持续增长。在医药领域这个快速变化的环境中,重磅炸弹的地位可能不是永久的。比如辉瑞的Covid-19疫苗Comirnaty,在2022年创造了378亿美元的销售纪录,它拥有强烈的时代特征,但也注定不会逃避短命的命运,就像朝露一样。虽然Comirnaty在2023年仍有可能位居全球销售前十,但在2024年,销售额将远低于100亿美元,并彻底失去进入全球十大畅销药物排行榜的机会。还有一些热门产品则能够保持更长的持续热度。比如销售排行榜上长期占据榜首的修美乐,在2023年生物类似药不断推出的情况下,仍然有可能保持榜眼的位置,但是它已经步入衰落的阶段,很有可能在2024年之前退出排行榜前十名。以下是2023年和2024年全球销量前十的药物预测。这些药物在这两年的销售额都预计超过90亿美元,被行业广泛认可为领先者。那么在2023年上市的新药中,哪些有望在未来脱颖而出,成为重要的药物呢?2024年,礼来的减肥药Zepbound(活性成分tirzepatide)无疑是最引人瞩目的新贵。该药于11月8日获得批准,并于12月5日迅速上市。对于这种如日中天的药物来说,每延迟一天上市将导致至少300万美元的损失。Zepbound在上市的第四周就取得了7700份处方的销售业绩。根据每剂1060美元的定价来计算,每天的销售额达到117万美元。需要注意的是,这只是Zepbound刚起步时的表现。一些分析师预测,尽管这是相对保守的估计(Evaluate估计Ozempic2024年销售额为162.5亿美元,),但Zepbound在2024年的销售额可能达到21亿美元,足以达到重磅炸弹级别。预计到2024年,Sarepta的基因疗法Elevidys将获得重要药物头衔,并加冕为杜氏肌营养不良症(DMD)的领先治疗药物。Elevidys是首款由FDA批准的DMD基因疗法,然而,上市过程并不顺利,引起了广泛争议和讨论。尽管在加速上市的过程中Elevidys未能达到主要研究终点,Sarepta仍然希望扩大该药物的适应范围。根据Citeline分析师的预测,每剂Elevidys定价为320万美元,预计2024年的销售额将达到14亿美元。2024年,诺华的Pluvicto也将成为重磅炸弹中的一员。Pluvicto(lutetiumLu177vipivotidetetraxetan)是一种放射性抗肿瘤药物,用于治疗接受了雄激素受体(AR)抑制和紫杉醇类化疗治疗,同时表达了PSMA(前列腺特异性膜抗原)的阳性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的成年患者。诺华目前正在扩大Pluvicto的适应症范围,将转移性激素敏感型前列腺癌(mHSPC)纳入其中,这是一个更广泛的患者群体,这可能会大幅增加利润。Pluvicto已于2022年3月获得批准,并在今年第三季度实现了2.56亿美元的销售额。但由于供应链问题,该药物在2023年出现了短缺现象。如果无法在2023年满足重磅炸弹的标准,那么明年将成为Pluvicto正式成为重磅炸弹的年份。MadrigalPharmaceuticals的resmetirom是备受关注的一种候选药物,目前正处于第三阶段临床试验阶段。如果成功,它有可能成为美国历史上首个获得批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的疗法。这种小分子药物的作用是激活THR-β受体。在人类NASH患者中,肝脏中的THR-β活性较低,从而加剧了线粒体功能障碍、脂肪毒性和纤维化的发生。THR-β受体激活剂具有减少肝脏脂肪和纤维化、降低胆固醇和其他引发动脉粥样硬化的脂质的潜力。由于患者人群广泛,如果resmetirom获批上市,其潜在市场前景将非常可观。Resmetirom的PDUFA批准日期为2024年3月14日。UCB的BIMZELX®(bimekizumab-bkzx)已于今年10月18日获得FDA的批准,用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病,适用于全身治疗或光疗。Bimekizumab是目前唯一一种获得批准的治疗银屑病的药物,它通过选择性抑制两种关键细胞因子,即白细胞介素17A(IL-17A)和白细胞介素17F(IL-17F),来干预炎症过程。银屑病在美国影响超过750万成年人,其影响范围远不止于皮肤问题。患者及其家人常常承受巨大的精神压力,工作、人际关系和家庭生活也受到了影响。BIMZELX®已于11月14日在美国上市,可通过自动注射器或预填充注射器使用。每个注射器售价为7200美元。推荐剂量为320mg,需在第0、4、8、12和16周皮下注射两次,每次160mg,之后每8周注射一次。据UCB预测,BIMZELX的全球峰值销售额将达到40亿欧元以上。2023年8月4日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Biogen的ZURZUVAE™(zuranolone)用于治疗产后抑郁症(PPD)患者。ZURZUVAE是第一个也是唯一一个每日一次口服的疗程(为期14天),可快速改善女性患有PPD的患者的抑郁症状。ZURZUVAE已于12月14日上市,并且14天的治疗剂量价格为15900美元。根据美国疾病控制与预防中心的数据显示,孕产妇死亡的主要原因是精神健康状况,而产后抑郁症则是怀孕期间和怀孕后最常见的并发症之一。据估计,大约有八分之一的女性在产后会出现抑郁症状。然而,只有15.8%的患有产后抑郁症状的女性接受了治疗。产后抑郁症的症状包括情绪低落、对事物失去兴趣、睡眠和食欲变化、精力减退、内疚感或自卑感、注意力不集中,有时甚至会有自杀的念头。据分析师预测,Zurzuvae针对PPD的年销售额预计在2.5亿至5亿美元之间。然而,如果MDD(即重度抑郁症)能够获得FDA的批准(目前FDA已拒绝批准Zurzuvae对MDD的申请),那么将有额外的10亿美元收入,这将成为一项巨大的经济利好。
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经常头晕是什么回事,需要重视什么

头晕是一种常见的症状,可能由各种原因引起,包括生活方式、健康问题和环境因素等。虽然头晕通常是暂时的,但如果经常出现,可能是一个警示信号,需要引起重视。在这篇文章中,我们将讨论经常头晕可能的原因以及需要关注的重要问题。可能的原因:1. 内耳问题: 内耳是平衡的关键组成部分,任何影响内耳功能的问题都可能导致头晕。例如,良性阵发性位置性眩晕(BPPV)是一种常见的内耳问题,会导致短暂的头晕感。2. 低血压: 低血压可能导致不足的血液供应到大脑,从而引发头晕感。这通常发生在起床或突然改变体位时。3. 贫血: 缺乏足够的红细胞或血红蛋白可能导致贫血,这会减少氧气运输到身体各部分,包括大脑,从而引起头晕。4. 药物副作用: 一些药物可能导致头晕感,特别是在刚开始使用或剂量调整时。5. 焦虑和压力: 高度的焦虑和精神压力可能导致身体产生应激反应,包括头晕感。6. 眼睛问题: 视力问题或眼睛疾病也可能导致头晕,因为视觉是平衡的一个重要组成部分。7. 其他健康问题: 高血糖、内分泌紊乱、心脏问题和中耳感染等健康问题都可能引起头晕。需要重视的问题:1. 频繁性: 如果头晕问题频繁出现,尤其是长期存在,应该引起关注。经常性的头晕可能是潜在问题的迹象。2. 伴随症状: 需要注意头晕是否伴随其他症状,如呕吐、恶心、耳鸣、听力下降、视觉问题或意识丧失等。这些症状可能提供关于潜在原因的线索。3. 突然发生: 突然严重的头晕感可能是一个紧急情况的标志,如中风,需要立即就医。4. 生活方式因素: 考虑生活方式因素,如饮食、锻炼、睡眠和应对压力的方法。改善这些因素可能有助于减轻头晕感。5. 药物和药物副作用: 如果头晕与特定药物的使用相关,需要咨询医生,以调整治疗方案或寻找替代药物。6. 定期体检: 定期体检有助于发现潜在健康问题,早期干预可能有助于减轻头晕症状。经常头晕可能是身体发出的一个信号,需要认真对待。理解头晕的可能原因,伴随症状和重要性是保持身体健康和及早处理潜在问题的第一步。如果您经历频繁或严重的头晕,建议尽早咨询医生以获取专业意见和治疗建议。不要忽视头晕,因为它可能掩盖着更严重的健康问题。
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默沙东与科伦博泰终止ADC项目合作,退还两个项目权益

近日,科伦药业发布了一份名为《关于控股子公司科伦博泰与MSD公司合作的进展公告》的文件。根据公告显示,科伦博泰于2023年10月21日收到了默沙东发出的正式书面通知,内容为其做出了以下决定:(1)科伦博泰的独家许可,用于终止其对一项临床前ADC资产的开发、制造和商业化。(2)科伦博泰不会行使其独家选择权,以获得其他临床前ADC资产的独家许可。(这些其他临床前ADC资产统称为“除外临床前ADC资产”)。按照双方签订的协议规定,科伦博泰不需要返还任何已收款项或支付任何款项给默沙东,除非涉及临床前ADC资产的合作终止。同样,默沙东也不需要支付任何终止费用或未来里程碑或特许权使用费给科伦博泰,除非涉及临床前ADC资产的合作终止。科伦博泰此前与默沙东公司签署了三项许可和合作协议,共开发了九项ADC治疗癌症的资产,其中包括已进入临床阶段的三个ADC资产(SKB264、SKB315和SKB410),还有六个处于临床前研发阶段的ADC资产。除了这些临床前的ADC资产外,它们并非科伦博泰的核心或主要产品。科伦博泰将继续研究、开发、制造和商业化这些临床前的ADC资产,并寻求与其他合作伙伴进行合作。除了以上披露的变动情况外,科伦博泰与默沙东之间的合作没有其他变化。科伦博泰和默沙东继续合作研究、开发、制造和商业化三个临床阶段的ADC资产及四个临床前ADC资产(“持续性ADC资产”)。默沙东向科伦博泰确认,“我们(默沙东)仍致力于与科伦的合作,继续推进SKB264/MK-2870、SKB315/MK-1200以及未披露的一期项目和其他临床前ADC项目,向有需要的患者提供这些候选药物。”科伦透露,公司计划加快推进SKB264/MK-2870的临床开发项目,并在最近启动了专门针对非小细胞肺癌患者的三期临床试验。此外,科伦博泰和默沙东还就新的靶点ADC资产探讨其他合作机会。
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研究揭示癌症淋巴结转移的分子机制、临床意义及治疗干预的影响

近日,在国际知名期刊《信号转导与靶向治疗》上,上海交大附属第九人民医院的王明松/王贤松团队发表了一篇名为《癌症进展中的淋巴结转移——分子机制、临床意义和治疗干预》的综述文章。该文章总结了淋巴结转移在肿瘤进展过程中的机制和意义,以及对患者预后和治疗的影响。淋巴结是哺乳动物免疫系统中一个重要的组成部分,它起到了阻止病原体在全身传播的屏障作用,也能够协调不同免疫细胞之间的相互作用。然而,恶性肿瘤细胞可以利用淋巴系统,从而在全身范围内快速扩散和传播,就像小偷通过通风管道进入大楼的各个房间一样。该文主要介绍了淋巴结的解剖和生理特征,并概述了肿瘤转移至淋巴结的分子机制。这包括肿瘤细胞如何迁移到淋巴结、调节淋巴管生成、转移前壁龛的形成、淋巴结中肿瘤细胞的代谢适应以及在转移性淋巴结中的免疫逃避等机制。同时,论述了淋巴结转移对患者肿瘤分期、治疗选择和预后评估的重要影响,并整理了当前学界对转移性淋巴结的识别、诊断和治疗策略探索中相关学术争议。该文对淋巴结转移的药物治疗方案进行了深入探讨。除了放化疗的综合治疗方法之外,免疫疗法、靶向治疗方案和纳米药物递送系统的发展为患者提供了更多精准的治疗选择。近年来,诊疗一体化的策略在淋巴结转移的诊疗中也受到了研究人员的重视。该文通讯作者是附属九院的胸外科王明松主任医师和组织工程王贤松副研究员。胸外科硕士研究生纪浩然和胡创共同是该文的第一作者。
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康拓医疗创新颅骨修复假体获批上市,NMPA助力医学突破

今日(11月13日),国家药监局批准了西安康拓医疗技术股份有限公司(以下简称“康拓医疗”)生产的增材制造聚醚醚酮颅骨缺损修复假体上市,这款产品是一种创新的医疗器械。我国医疗器械行业的创新水平在近年来取得了显著提高。这主要得益于新技术和新材料的不断涌现,它们被广泛应用于各个行业。与此同时,为了打破国外进口商对原材料的垄断,国内开始将新材料应用于医疗器械产品的制造中。其中,新材料在骨植入医疗器械领域的应用便是一个重要的例子。目前,在骨科植入医疗器械的领域中,最早研究出的新材料主要包括可降解的镁金属、用于增材制造的聚醚醚酮、低模量的钛合金、以及高韧性的纯钛。其中,可降解的镁金属和增材制造的聚醚醚酮已经成功地应用于骨植入医疗器械领域,而康拓医疗生产的增材制造聚醚醚酮颅骨缺损修复假体就是其中之一。聚醚醚酮(PEEK)是一种常用于医疗植入物的原材料,包括界面螺钉、半月板固定板、椎间融合器、颅颌面板和脊柱固定棒等各种产品。生产过程主要包括对聚醚醚酮模塑料进行机械加工或将颗粒状的聚醚醚酮注入模具中注塑等方式。根据国家药监局(NMPA)官网显示,康拓医疗生产的增材制造聚醚醚酮颅骨缺损修复假体是根据患者颅骨缺损的影像学数据开发的。这种假体采用了聚醚醚酮医用粉料,并通过选择性激光烧结增材制造加工而成。它能够精确匹配患者的缺损部位,并通过嵌入方式实现颅骨缺损的替代,从而恢复患者原有颅骨的曲率,实现缺损区的三维重建。这款产品适用于外科治疗颅骨缺损的修复重建,利用增材制造技术可以打印出更复杂的颅颌骨形态。同时,该颅骨缺损修复假体的打印纹理不会对头皮产生机械切削作用,也不会产生假体穿出的风险。此外,根据文献报道,聚醚醚酮粉末在使用过程中可以多次重复使用。因此,国家药监局审评的一个重要关注点是重复的熔融过程对材料性能的影响,需要研究每次重复使用后原材料粉末的变化,比如理化特性的变化。康拓医疗的产品成功解决了聚醚醚酮粉末在选择性激光烧结成形中的回收问题。在保持相同临床效果的基础上,提高了材料的利用率,降低了生产成本。
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《自然》杂志揭秘:癌症恶病质导致肌肉萎缩的关键信号路径

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研究发现能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞或为新型靶向疗法提供新途径

胰腺导管腺癌(PDAC)会导致较高的转移倾向和免疫抑制微环境,患者的预后较差。最近,在国际杂志ScienceAdvances上发表了一篇研究报告,题为“CD73 controls Myosin II driven invasion, metastasis, and immunosuppression in amoeboid pancreatic cancer cells”。来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过小鼠研究,发现了一种特殊细胞,在胰腺癌扩散过程中起到驱动作用,并且揭示了这些细胞中的弱点,可以利用当前药物进行靶向治疗,为胰腺癌治疗提供了一种潜在的新方法。研究发现,许多患有胰腺癌的患者体内存在一种被称为变形虫样细胞的特殊细胞。这些细胞具有侵袭性、侵入性和快速移动能力,会削弱宿主机体的免疫系统功能。此前,这些细胞已在其他癌症类型中发现过,例如黑色素瘤、乳腺癌、肝癌和前列腺癌,并且与较低的存活率有关。但这是研究人员首次在胰腺癌中发现这些细胞。研究人员指出,胰腺癌中的这些变形虫样细胞能够产生大量的CD73分子,从而促使癌细胞扩散并削弱免疫系统功能。当阻断该分子的功能时,研究人员可以减少癌症向肝脏的扩散,并降低支持肿瘤生长的免疫细胞数量。当研究人员对小鼠进行抗CD73疗法的短期(3周)和长期治疗时,他们观察到当一项结果能代表直接临床效益,如生存率、减轻疼痛或疾病消失时,这些数据都将达到临床目标。在长期研究中,抗CD73疗法将肝脏中癌变肿瘤的发生率从66.6%降低到36.4%。虽然研究人员需要进一步的人体试验来证实这些结果,但是本研究表明,阻断CD73有可能成为一种有希望治疗人类胰腺癌的方法,尤其考虑到针对CD73的药物已经被研发并正在进行各种癌症类型的临床试验。这些细胞类似变形虫样的细胞,在胰腺癌晚期和早期都存在。这个发现或许有望开发一种新型疗法,可以在疾病早期阻断CD73的表达,减少这类细胞的侵袭性,以及减轻其对机体造成的损伤。尽管这些研究结果仍需在人体中进行验证,但是这个发现非常有前景,因为相关研究强调了一个潜在的治疗方式,可以应用于最具侵袭性、生存率较差的癌症类型。研究人员指出,在英国每年有超过1万人被诊断为胰腺癌,所以找到一种方法来提高极低的存活率(哪怕只是一点点),或许可以挽救许多人的生命。目前,胰腺癌仍然是人类最致命的癌症之一,现有治疗方法的效果并不理想。为了改善治疗效果,研究人员急需了解该疾病的病因。克莱尔·布罗姆利博士表示,由于这项研究的贡献,自20世纪80年代以来,已经有超过一百万人的生命得以从癌症中挽救。但并不是所有癌症类型都一样,胰腺癌的治疗依然困难。在过去的五十年里,胰腺癌患者的存活率并没有提高。这类研究对于开发创新的治疗方法至关重要。胰腺癌是英国第五常见的癌症类型,这一创新性研究的发现或许有助于未来研究人员开发新型药物。然而,在这些研究进展应用于临床之前,可能需要进行更多的研究。虽然研究人员在胰腺癌早期诊断和治疗方面有所进展,但是该疾病的存活率仍然很低。只有约7%的患者在诊断后能够存活5年。目前,大多数患者不能从外科手术、化疗或放疗等疗法中获益。与其他癌症一样,早期诊断对提高患者存活率至关重要。然而,大约一半的胰腺癌患者在疾病扩散后才能被诊断出来,这可能是存活率低的其中一个原因。科学家们计划将他们的研究扩展到其他癌症领域,以观察是否可以发现变形虫样细胞与CD73之间的相同关联。他们的重点将放在乳腺癌上,这是英国最常见的癌症类型,也是导致女性死亡的第二大常见原因。综上所述,研究结果表明,有望利用针对变形虫样PDAC细胞的靶向治疗作为一种治疗人类胰腺癌的策略。
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320万美元基因治疗上市火爆热卖,引领医疗创新新潮流

近日,SareptaTherapeutics发布了2023年第三季度的财务报告,报告显示其DMD基因治疗产品Elevidys在这个季度的净产品收入总额为6910万美元。Sarepta公司在第三季度的总收入(包括净产品收入和合作收入)达到了3.318亿美元;其中净产品收入为3.03亿美元,较去年同期增长了49%。根据相关新闻报道,Sarepta公司宣布本季度已在非公认会计准则(non-GAAP)基础上实现了盈利。第三季度的non-GAAP净收入为3770万美元,这对Sarepta公司来说是一个重要的里程碑。一、强劲的销售开头虽然Elevidys于2023年6月获得FDA批准,但直到8月才正式开始销售和交付,仅用了短短两个月的时间就实现了约7000万美元的销售额。根据Elevidys在美国市场上定价为每剂320万美元,大约销售了21剂左右。截至目前为止,Elevidys已经成为Sarepta公司主要的业绩增长引擎;在第三季度,Elevidys的销售额已经超过了该公司另外两种DMD疗法(Amondys45和Vyondys53)。需要注意的是,小编回顾了Sarepta公司今年的季度业绩报告,通过对比发现,销售成本在第一季度为3500万美元,第二季度降至3410万美元,但在第三季度又上升至3700万美元。在第三季度,Elevidys的销售成本有所增加。据数据显示,这个增加大约是200万美元左右。一般来说,销售成本包括已销售产品的生产成本、已提供劳务的劳务成本以及其他与销售业务相关的费用。根据报告表明,Sarepta公司已成功完成了Elevidys的商业批次生产资金,这进一步降低了Elevidys的生产成本。Elevidys是一个意味着净收入达到6910万美元的公司,其生产成本不如我们想象中的高昂,毛利可能会更高。一般来说,大家普遍认为全身给药的AAV基因治疗的生产成本较高。原因有几个:制造复杂、病毒载体、高剂量等,此外基于价值定价使其价格不菲。二、不确定的未来Elevidys是一种采用AAV基因治疗技术,用于全身给药的产品。如果根据前辈产品Zolgensma的销售经验来看,Elevidys有望在未来几个月内实现销售额的增长,尤其是在全球DMD的患病率高于SMA的情况下。如果成功扩大Elevidys的批准范围,Sarepta公司有可能实现更高的收益。然而,最近Sarepta公司针对Elevidys全球III期研究项目EMBARK的顶线结果进行了报告,结果显示治疗52周后,NSAA评分与基线相比的主要终点并未达到,尽管关键次要终点却达到了。然而,关于Elevidys是否能够成功地扩大批准范围,存在一定的不确定性。一般来说,如果临床研究未能达到主要终点,FDA通常不会认为次要终点数据是积极的。另外,Elevidys已经授予罗氏在美国以外地区的独家权利。这是Sarepta与罗氏在2019年达成的协议,并将为Sarepta公司带来进一步的收益。总而言之,作为新药上市的新秀和全球第二昂贵的药品,Elevidys在首次亮相时取得了约7000万美元的出色成绩,令人对其未来表现深感期待。与个性化CAR-T细胞相比,AAV基因治疗的成本更可控,销售预期也更高,这可能会进一步推动全球对AAV基因治疗的热情。
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特定遗传改变或可作为鳞状细胞肺癌患者靶向性治疗反应的预测指标

近日,发表于国际杂志JournalofClinicalInvestigation上的两篇研究报告中,来自科隆大学等机构的科学家揭示了鳞状细胞肺癌这一难以治疗的亚型中的新型遗传改变。这或许就会暴露出肿瘤的弱点,从而就有望帮助科学家们进行一定的治疗干预。研究表明,肿瘤形成期间可能会发生特定的遗传改变,并且可能会产生一种新的致癌基因,这是科学家们首次发现的。致癌基因是一种能够促进肿瘤生长的基因,在某些情况下可以通过靶向药物治疗来抑制。与传统化疗相比,这种方法通常具有更高的成功率和更低的副作用,因此,科学家们的研究结果可能是治疗这类癌症更成功的第一步。最新研究发现,研究人员揭示了一种遗传修饰现象。这种修饰会影响FGFR1蛋白(成纤维细胞生长因子受体)细胞外结构域的移除。而该结构域在FGFR1蛋白的激活和调节过程中扮演着重要的角色。FGFR1蛋白所存在于细胞膜中,它的发现使得该蛋白可以与细胞内部和外部环境进行接触与交互。特殊的遗传改变或能预测鳞状细胞肺癌患者是否会对靶向性疗法产生反应研究表明,如果细胞外结构域(即细胞朝外突出的部分)缺失,将导致肿瘤细胞持续发出生长信号并使受体无法接收停止信号,从而导致肿瘤继续生长。但积极的一面是,FGFR抑制剂已被用于临床实践,如治疗膀胱癌。这种抑制剂是一种特殊的药物,能够结合蛋白质并促使其失活。该研究的第一作者FlorianMalchers表示,我们希望新的研究结果能为特定的肺鳞状细胞癌患者提供新的治疗选择。13年前,研究人员首次在肺鳞状细胞癌中发现了FGFR1的扩增,扩增是肿瘤中基因拷贝的多次出现。然而,不幸的是第一项临床研究表明,只有依据扩增来选择FGFR个体化疗法可能不够充分。仅有11%的患者通过接受FGFR抑制剂治疗获益。在这个患者群中研究人员发现了FGFR1蛋白的遗传修饰(细胞外结构域的移除)与肿瘤体积显著减少之间的关联,因此,这些研究结果或许为这个患者群提供新的治疗途径。
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