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卫材公布最新版LEQEMBI®研究数据，疗效显著提升

发布时间：2023-10-28 11:05:32 1524次浏览

卫材在第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）年会上宣布了LEQEMBI®（lecanemab-irmb）100mg/mL的皮下注射版中期研究结果，以及对早期AD患者的临床改善数据。

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据报道，经过六个月的治疗后，每周一次皮下注射（SC）版本的药物在清除淀粉样蛋白方面的能力比目前市场上的版本高出14%。此外，SC版本的血药浓度比其他版本高出11%。另外，与其他版本相比，SC版本的全身注射反应率较低。但是两个版本的药物在脑肿胀和出血等副作用发生率上相似。

卫材公司计划在2024年3月31日之前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交LEQEMBISC的生物制剂许可申请（BLA）。

此外，卫材还发布了TauPet纵向研究及其子研究的相关数据：

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此外，据智通财经报道，Leqembi药物的新版本或许有望实现在家注射。

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康方生物与Summit就依沃西的合作入围Scrip “2023年度许可交易奖”

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血液检测手段或能帮助早期诊断卵巢癌

近日，科学家们通过一项名为OvaPrint的新型血液检测手段的研究和开发，或许能够改善对高级别的浆液性卵巢癌（HGSOC）的早期诊断，并为患者提供更好的治疗选择。这项研究发表在《Clinical Cancer Research》杂志上，引起了广泛关注。由于目前临床医生缺乏有效的早期筛查方法，导致高级别的浆液性卵巢癌成为最常见且最致命的卵巢癌类型之一。手术前很难确定盆腔肿块的性质，而早期阶段的治疗往往是最有效的。然而，现有的活组织检查并不是一种可选方法，这使得临床医生面临难以选择最佳治疗方案的困境。事实上，OvaPrint血液检测手段的研究开发为解决这一难题提供了新的希望。这种新型检测手段可以在血液中检测到循环的特定核酸，从而更准确地确定盆腔肿块是良性的还是癌变的。研究者们采用了一种名为无细胞DNA甲基化的方法，通过检测血液中被甲基化修饰的DNA片段，从而识别早期卵巢癌的分子变化。这项测试手段准确率高达91%，具有较高的敏感性和特异性。据研究者Bodour Salhia博士介绍，OvaPrint血液检测手段的推出可能有望改善患者的治疗方案。目前，临床医生在手术前只能做出最好的猜测，而通过更好地了解盆腔肿块的性质，可以帮助找到最适合的治疗策略。此外，研究人员还将调查OvaPrint是否可用作无症状女性机体早期卵巢癌的筛查工具。据统计，早期切除卵巢癌的患者有超过90%的机会存活5年以上，而在晚期阶段发现的患者生存几率不到40%。因此，早期的检测对于挽救患者的生命至关重要。研究人员希望通过准确识别早期卵巢癌，改变这种疾病的治疗结局，并提高患者的生存率。目前，研究人员正在进行后续研究来验证OvaPrint血液检测手段的有效性，并计划在未来两年内发布用于临床使用的商业化版本。他们还在探索对OvaPrint进行修饰以检测其他卵巢癌亚型，并希望优化测试手段，使其适用于更广泛的人群筛查。这一项研究的成果为卵巢癌的早期诊断提供了新的希望和方向。
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和誉医药创新药物Irpagratinib获FDA批准，进入临床试验阶段

今天（9月25日），和誉医药宣布，他们开发的针对成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）的高选择性小分子抑制剂Irpagratinib（ABSK011）已获得美国FDA批准，在晚期肝细胞癌患者中进行单药I期临床试验。这项研究已经获得批准，目的是评价ABSK-011在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学。研究的重点人群是FGF19过表达的肝细胞癌（HCC）患者。这是和誉医药在中国以外进行的首个Irpagratinib临床试验。2022年12月，和誉医药发布了Irpagratinib在中国针对FGF19过表达的二线肝细胞癌患者的I期初步结果，显示出出色的安全性和疗效。和誉医药还计划在今年10月的2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布该I期临床试验的进一步最新结果。与此同时，和誉医药还在中国对FGF19过表达的晚期HCC患者进行Irpagratinib联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（罗氏制药研制）的II期试验，该试验已于2022年2月完成首例患者的入组。根据世界卫生组织（WHO）的国际癌症研究机构（IARC）的数据，2020年原发性肝癌在全球范围内的发病率排名第六，每年新增病例数达到90.6万人，其中83.0万人死亡。在美国，新增病例超过42,000例，死亡病例达到31,000例。在我国，肝癌尤为高发，占据了全球范围内近50%的比例，每年新增病例达到41.0万人，病死者达到39.1万人。IARC预测，到2040年，肝癌的新增病例和死亡病例将进一步增加。总体来说，肝癌的治疗非常困难，预后不良，发病率和病死率的比例高达1:0.9，严重威胁人类的生命和健康。作为主要的肝癌类型，肝细胞癌（HCC）占据了原发性肝癌的85%~90%。HCC恶性程度高，大约30%的HCC患者存在FGFR4高表达异常且预后不佳。现有的治疗手段无法满足长期存活的需求，对于HCC的治疗仍然存在巨大的未满足的临床需求。有关Irpagratinib(ABSK011)的信息Irpagratinib是一种对成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）具有高度选择性的小分子抑制剂，旨在治疗晚期实体瘤，特别是那些存在FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达、FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌和乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗发展中的一个非常有前景的方向。与竞争产品相比，Irpagratinib在效力和抗肿瘤疗效方面表现出更强的作用，并在临床前研究中显示出良好的物理化学性质。
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关节炎不只是冻出来的！了解骨关节炎及常见误区

每逢气温下降，我们常常听到这样的忠告：“多穿点衣服，别冻出关节炎来。”或者：“年轻人要注意保暖，等老了就会知道苦了。”这些话是否意味着关节炎真的是由寒冷天气导致的？如果不穿秋裤，是否会立刻患上骨关节炎？事实上，骨关节炎的形成是非常复杂的。就以膝关节为例，正常的膝关节由两根骨头的表面被一层光滑且具有弹性的“关节软骨”所包裹，同时还有膝盖周围的韧带和肌肉提供保护，以减少日常活动时对骨头的冲击和磨损。然而，当膝关节软骨长期受到磨损，不断退化时，骨间隙会变窄，进而导致关节摩擦增加。因此，人们会感受到关节疼痛、活动受限甚至出现关节畸形等问题。现在让我们来了解一下骨关节炎的常见症状。一般情况下，骨关节炎会表现出以下明显症状：关节疼痛、晨僵感、关节肿胀。这些症状会给患者带来很大不便。不过，关于骨关节炎，存在一些常见的误区需要进行澄清。首先，天冷并不会直接导致关节炎，只是天气寒冷会使已经患有关节炎的人症状更加明显。天气寒冷和不穿秋裤并不能直接导致关节炎的出现。其次，频繁掰手指并不会导致关节炎发生，也不会使手指关节变粗。手指关节变粗和关节炎只有在关节受损、发生肿胀或骨质增生后才会出现。再次，关节部位出现咔咔声并不一定意味着患有关节炎。通常情况下，关节处出现的轻微弹响属于生理性现象，特别是年轻人出现无疼痛症状时，很可能只是由于韧带的摩擦或者关节位置突然变化所产生的声音，属于正常现象。但是对于较年长的人，如果出现关节疼痛、活动受限和弹响，建议尽早就医，由专业医师进行鉴别诊断，以确认是否患有关节炎。从次，一些关于骨关节炎的常见误解也需要纠正。首先是补钙是否能够治疗骨关节炎的问题。骨关节炎不是由于钙缺乏引起的，而是由于关节表面软骨退变和磨损而导致的。然而，对于中老年人来说，适量地补充钙可以预防骨质疏松，并在一定程度上延缓关节功能退化。另外，骨关节炎并不仅仅是老年人的专属疾病，许多年轻人由于不规范的运动或长期久坐不动，也有可能患上骨关节炎。最后，一些人在患有骨关节炎后完全静养，不敢进行任何运动。然而，这样的做法反而会加重关节炎的症状，并有可能导致肌肉萎缩和骨质疏松。因此，只要适度并正确地运动，在不增加关节磨损的情况下，锻炼肌肉力量可以增强关节的稳定性，减轻关节炎的症状，并延缓关节功能退化的进程。除了以上常见的误区，日常的护理对于骨关节炎的患者也非常重要。适量合理的运动、健康饮食与体重控制、使用辅助设施以及选择合适的鞋子是维护和保护关节的重要方法。总结起来，关节炎并非仅仅是冻出来的病症。了解骨关节炎，纠正常见误区，并采取适当的预防和护理措施，能够帮助我们维持关节的健康和功能。
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中国生物科技创新企业取得新突破，毕马威发布生物科技创新50企业报告

最近，国内上市药企相继发布了半年度报告。从财务数据来看，许多创新药企的商品化药品收入迅速增长，其中一些企业在财务表现、新药开发、新药商业化和企业运营发展等方面都取得了自公司成立以来最好的成绩。同时，一些药企还实现了首次盈利，并不断提升自身的竞争力。随着产业链企业的活跃表现，相关专业服务机构也在不断提供帮助。近日，毕马威中国发布了生物科技创新50企业报告。杨洁，毕马威中国的副主席，指出2023年将是毕马威中国第二次举办生物科技创新50企业评选的年份。在过去的两年评选中，我们高兴地看到生物科技创新企业呈现蓬勃发展的趋势，涌现出一大批表现突出且极具潜力的优质企业。毕马威中国一直致力于积极推动中国创新生态的发展，举办中国生物科技创新企业评选活动是我们的重要战略之一。我们希望通过这个平台，挑选出优秀的中国生物科技创新企业，与其共同成长，并为建设健康中国贡献我们的智慧和价值。与传统制造型企业不同，生物科技创新企业面临着较长的研发周期和较高的不确定性。毕马威中国生命科学行业审计服务主管合伙人黎志贤表示，资本市场的政策和趋势对于生物科技创新企业的发展起到了重要的影响作用，尤其是最近一段时间，生命科学行业受到了全球经济环境的影响，面临了一些困难。然而，那些具有技术和产品创新能力的优质企业仍在稳步成长，朝着产业化和商业化的道路上稳步前行。我们相信，持续的政策引导和规范以及资本市场的新规将对那些踏实研究、克服挑战、具备原创研发能力的生物科技创新企业是有利的。生物科技创新企业与资本市场的紧密结合还将进一步推动医疗行业面向大众和实现整个健康产业的高质量发展。在资本回归理性、竞争日益激烈的今天，企业应更加关注研发管线的优化和合理化。细胞治疗、基因治疗、类器官等热门领域的研究仍然是大部分企业创新的重点。毕马威中国生命科学行业的合伙人于子龙表示，从商业化的角度来看，企业也更加积极寻找外部合作机会，例如通过license-out、联合推广和代理销售来推进药物的研发和上市销售，以获得临床阶段的成果和商业化后的收益分成。从资本的角度来看，过去一年里，大部分医药行业的融资进展相对缓慢。然而，展望未来，由于中国经济体量和人口基数的增长，医药市场仍然稳定增长。结合多样化的支付方式、提高服务水平和完善的医院基础设施，创新药物和创新医疗技术将更加快速和便捷地惠及需要的患者。谈到此次评选和报告发布，毕马威中国生命科学行业业务发展合伙人侯春熠表示，毕马威中国对于生物科技创新50企业的评选活动只是一个起点，而不是终点。作为全球领先的咨询服务机构，毕马威中国将通过广泛的全球网络和与生态系统中的多方合作伙伴深入合作，为中国生物科技创新企业的发展提供持续的资源对接平台，并创造源源不断的价值。生物科技企业的发展势头良好，得到各方的协力支持。报告探讨了中国生物科技创新企业的发展情况，中国生物经济和科技的发展进展，以及资本市场在其中的助推作用。此外，还观察了创新药企业寻求国际市场的趋势，近期的投资环境和税务处理方案，以及企业组织和人才培养方面的情况。最后，报告还指出数字化技术如何帮助医药企业实现创新合规发展。根据报告指出，随着资本收紧和竞争的加剧，未来企业将更加注重优化和合理化研发管线。此外，大多数企业在创新方面仍会关注细胞、基因和RNA相关领域的研究。除此之外，国家对高校和研究院开展合作研发项目的支持，为校企合作提供了机会，将有助于生物科技企业更直接地将科技成果转化为实际应用，并弥合科学研究和成果产业化之间的鸿沟。此外，国家优先采购创新药也将促进生物科技企业加快商业化进程，从而实现资本回收，进而持续支持自主研发并实现可持续发展的目标。在资本市场助力方面，报告认为生物科技创新企业需要根据自身的资金需求、研发进度和阶段、面对的患者群体以及不同资本市场和板块的特点来综合选择适合的上市地点。近年来，不同的资本市场针对生物科技创新企业推出了许多利好政策，这极大地促进了行业发展。但是考虑到每个企业的具体情况各有差异，选择适合自己的上市地也是非常重要的。生物科技创新企业应考虑资金需求的多少和来源、研发进展的情况和阶段、产品面向的患者群体等因素，来评估各个资本市场和板块的特色定位，以便做出最佳选择。在海外市场方面，药企越来越倾向于寻求更多的机会，这已经成为一种趋势。这些海外市场主要集中在创新药物研发、生物制品、基因检测和诊断、医疗器械以及医疗服务等领域，旨在获得全球化的技术、资源、产业链支持以及市场布局。越来越多的创新药企通过与海外药企的合作进行License-out（创新药合作/授权）交易。报告指出，创新药企应该充分关注License-out模式下的税务安排，特别是所涉及主体所在国的税制以及国际税收等多个方面，只有这样，他们才能在借船出海的过程中扬帆起航。在财经管理领域，报告指出，生命科学领域的科技创新企业主要可以分为两类。第一类是以研发能力为核心组建的初创公司，主要面临着因为大量资金投入而产生的高额“资金成本”。第二类是以渠道和营销为核心组建的初创公司，主要面临着由于产品竞争力不强而导致的高营销成本。因此，企业应该将“现金为王”作为重要的解决困难和挑战的关键，做好现金流量管理。研究中国生物科技创新企业的组织和人才发展时，指出明确的合作和决策机制对于组织的协同高效至关重要。需要逐步将个人能力转化为组织能力，并建立一个能够激发业务发展、能力共享、内部市场机制和生态共享能力的组织平台。报告强调，在数字化转型的大趋势下，医药企业需要积极应对行业发展态势。它们需要遵循良好的管理规范（GXP），并通过数字化系统建设来确保在激烈的市场竞争和严格的监管环境下稳步前进，以确保企业持续创新并合规发展。在长江三角洲地区，生物制药类企业占据了近五成的市场份额，其表现十分出色。据了解，2023年生物科技创新50企业评选结果显示，生物制药类企业占据了近五成的比例，医疗器械类企业以及细胞治疗与基因治疗类企业分别排名第二和第三。另外还有65家与体外诊断相关的企业入选，比去年增加了9家。根据城市和地区分布情况来看，上海的上榜企业数量仍然稳居第一，而北京和苏州的上榜企业数量增加了一倍，长三角地区的表现也非常出色。综合来看，上海、北京、苏州和深圳这四个城市贡献了71%的上榜企业。具体来看，上海有14家上榜企业，位居排名第一；紧随其后的是北京，有12家上榜企业；苏州和深圳的上榜企业数量均为10家，并列第三位。需要注意的是，2022年列入榜单的企业数量从6家增加到了2023年的12家。北京的生物医药产业基础稳定，重视医药健康产业的协同发展，将其作为推动北京创新发展的重要领域之一。为了支持生物医药产业的高质量发展，北京出台了《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021—2023年）》、《北京市生物医药全产业链开放实施方案》等政策，力求打造全球有竞争力的医药健康产业发展中心。苏州市的企业数量在2022年度上榜时翻了一番，成为全国前三名，这与当地政府注重引导和支持有密切关系。在2021-2022年期间，苏州市政府陆续发布了《苏州市医药产业园区及重点监测点培育管理办法（暂行）》和《苏州市生物医药产业创新集群建设实施方案》等一系列政策，持续推动和规划生物医药产业的发展。据悉，毕马威中国一直关注并服务于中国生物医药行业的发展。作为一家全球领先的专业服务机构，毕马威通过深入研究和深刻洞察行业，旨在整合生态系统中的多元资源，为生物科技企业打造一个资源对接平台，共同推动中国生物科技创新行业的高质量和健康发展。
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英语老师3天忘光所有单词，遭受词汇迅速遗忘的罕见病症

2023年9月21日，第三十个“世界阿尔茨海默病日”即将到来。阿尔茨海默病一直被视为老年人常见的认知症类型，然而最近的一起事件引起了人们的关注，一位年轻的英语教师在扬州突然出现痴呆症状。医院的诊断结果表明，这是由自身免疫性痴呆引发的，而病因居然是患者自己未察觉到的干燥综合征。据悉，这位35岁的女患者近期被家人送到扬州大学附属医院求诊。许笑天医生介绍道：“患者来时已经出现失智症状，对自己的身份一无所知。”令人痛惜的是，仅仅经过三天时间，患者就从一个正常人迅速转变为失智状态。“患者是一位英语老师，然而在来医院时已经无法记住任何一个英文字。”许笑天医生立即进行了脑部核磁共振等检查，结果显示左侧顶枕颞叶出现异常高信号。考虑到患者是一个年轻女性，且病情迅速恶化，影像学结果又显示异常病变信号，许笑天医生初步诊断为自身免疫性脑炎所导致的失智症。经过脑脊液相关指标的检测，最终确诊为自身免疫性脑炎引发的失智症。许笑天医生向记者透露，他本人也患有一种名为自身免疫性脑炎的疾病。这是由于他的免疫系统异常导致身体产生了攻击自身脑组织的特殊抗体。在发病之前，他常常会出现类似感冒的症状，随后出现认知能力障碍、精神行为异常、近事记忆力下降、癫痫发作和言语障碍等症状。幸运的是，这位患者接受了医生的人类免疫球蛋白治疗。仅仅五天后，痴呆症状得到迅速缓解，认知水平恢复到病前正常水平，头颅影像学显示病灶完全消失。尽管痴呆症得到了有效控制，但许笑天医生并没有放松警惕，因为“我们仍然未找到自身免疫性脑炎的病因，而复发的风险仍然存在。”通过风湿免疫科联合会诊，最终证实患者的痴呆症状是由干燥综合征引发的自身免疫性脑炎所致。“患者自己都没有意识到患上了干燥综合征。”目前，患者已经转至风湿免疫科接受规范的长期药物治疗，从根本上预防了类似病症的复发。根据许笑天医生的说法，全球有超过一千万人患有认知症，其中阿尔茨海默症是最为常见的类型。老年痴呆症常被称为“认知症”，它涵盖了多种类型的综合性疾病，主要发生在老年人身上，但也可能在年轻人中发生。需要明确的是，老年痴呆症并非等同于阿尔茨海默症，后者仅占据了所有痴呆疾病案例的60%~70%。据许笑天医生介绍，认知症通常由多种原因引起，其中包括神经退行性疾病（如阿尔茨海默症）、血管性痴呆、脑损伤、自身免疫性疾病和血液传染性疾病等。以脑梗为例，年轻人如出现这种情况，也可能导致记忆力减退。此外，近年来自身免疫性脑炎的患病率逐渐上升，也可能引发认知症。还有一些血液感染性疾病，如梅毒和艾滋病，也可能导致认知症的发生。随着对认知症病因的深入研究，人们对于痴呆症状引发的更多了解，相信可以为预防和治疗认知症提供更为有效的方法。因此，该事件也提醒我们，不论年龄，注意健康、及时就医，并且关注自身的身体状况，这将有助于减少认知症的发生和复发。
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贝达药业：肺癌治疗的下一个突破口在哪里

据贝达药业财报显示，在2016至2020年期间，埃克替尼（凯美纳）的销售额呈逐年递增趋势，分别为10.35亿元、10.26亿元、12.08亿元、15.02亿元和18.13亿元。这一销售额在贝达药业的总营收中的占比分别为99.98%、99.96%、98.72%、96.65%和96.95%。2020年11月，贝达药业终于推出了他们的第二个上市产品，盐酸恩沙替尼（贝美纳）。接着2021年，他们又获得批准上市了贝伐珠单抗生物类似药贝安汀。今年，贝达药业获批了两款小分子创新药，给人们带来了更多期待。其中，第三代的小分子口服EGFR-TKI赛美纳（甲磺酸贝福替尼）被看作是埃克替尼的继任者，而肾癌治疗药物伏罗尼布片（伏美纳）将贝达药业的产品范围扩展到了肺癌领域之外。这两款药物为贝达药业带来了二次业绩增长的新机遇。贝达药业已经推出了五种药物，其中包含了四种小分子新药。除了治疗晚期肾癌的伏罗尼布片（伏美纳），其他三种药物的适应症主要集中在肺癌治疗方面。图1 贝达药业上市的5款产品赛美纳是一种第三代的小分子口服EGFR-TKI药物，其作用是能够同时与EGFR敏感突变和T790M突变结合。赛美纳是贝达药业和益方生物合作开发的，贝达药业享有在大中华区（中国大陆、香港、台湾）研发、生产和商业化赛美纳的独家权利。今年5月，国家药监局批准了甲磺酸贝福替尼用于治疗EGFR-TKI治疗后出现疾病进展，并且伴随EGFRT790M阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。在与埃克替尼的对照试验中，贝福替尼组患者的中位无进展生存期为22.1个月，而埃克替尼组仅为13个月。最近，贝福替尼获得了第二个适应症，可以用于一线治疗EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。根据国际癌症研究机构（IARC）的数据显示，2020年全球肺癌的新发病例超过了220万例，只排在乳腺癌之后，而在新增死亡病例方面，肺癌远远超过其他所有肿瘤，成为全球的首位。根据病理类型，肺癌主要分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中NSCLC的发病率约占所有病例的85%。据国际癌症研究机构（IARC）所提供的数据，在中国，每年大约有80万肺癌新患者，其中EGFR突变的患者约占NSCLC患者的40%，也就是说，每年中国大约有接近30万患有EGFR突变NSCLC的新病例。EGFR-TKI是目前治疗EGFR突变非小细胞肺癌的主要方法，包括一代和二代EGFR-TKI，例如阿法替尼、达可替尼、吉非替尼、厄洛替尼和埃克替尼，以及三代EGFR-TKI，如奥西替尼、阿美替尼、伏美替尼和贝福替尼。不过，接受EGFR-TKI治疗一段时间后，患者普遍会产生耐药性。在经历了一代或二代EGFR-TKI治疗之后出现耐药的患者中，约有50%至60%的患者携带了T790M突变。对于这些患者可以考虑采用三代EGFR-TKI进行二线治疗。而相较于一代或二代EGFR-TKI，在一线治疗中使用三代EGFR-TKI具有更好的PFS和OS效果。尽管之前已经有三种第三代EGFR-TKI产品上市，导致竞争局面非常激烈，贝达药业失去了之前的先发优势，但是因为一代EGFR-TKI埃克替尼拥有良好的口碑和市场基础，赛美纳在上市后仍然拥有一定的商业优势。此外，患有三代EGFR-TKI耐药的患者缺乏有效的治疗方法，目前的常规治疗只是使用含有铂的两种药物进行化疗，但仍然无法满足临床上的需求。贝达药业已经推出了第四代EGFR-TKI药物BPI-361175，并已经开始进入一期临床试验。图2 贝达药业在NSCLC领域的布局贝达药业今年获批的另一种新药是伏罗尼布片（伏美纳），它是一种具有全新化学结构的多靶点受体酪氨酸激酶小分子抑制剂，通过抑制肿瘤血管生成来发挥抗肿瘤作用。今年6月，该药获得了NMPA的批准，可以与依维莫司联合使用来治疗那些之前接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌患者。这种治疗方案已被CSCO纳入了晚期肾细胞癌二线推荐方案，并且这也是我国首个用于治疗肾细胞癌的国产1类靶向新药。另外，贝达药业和EyePointPharmaceuticals,Inc.联合申报的EYP-1901玻璃体内植入剂药品临床试验申请已被国家药监局批准。这显示了伏罗尼布片在眼科领域应用场景的不断拓展。贝达药业秉持“引进国外先进技术，开拓国际市场”双向发展战略，过去三年来，研发投入一直保持在营收的39.6%、38.32%和41.12%的比例。目前，贝达在售的产品仅有五款，但其研发的创新项目超过40项，其中18项已进入临床试验。现在，有4项项目正在进行Ⅲ期临床试验，其中盐酸恩沙替尼项目正在全球的多个中心推进，预计将成为第一个由中国企业主导上市的肺癌靶向新药。贝达药业的BPI-460372、BPI-452080、BPB-101和BPI-472372项目的临床试验申请已经获得国家药品监督管理局的批准。其中，BPI-460372也收到了美国食品和药物管理局的新药临床试验批准通知。BPB-101是贝达药业自主研发的第一款全新的、拥有完全自主知识产权的First-in-class(FIC)大分子新药，它是一种具有三种功能的双特异性IgG1亚型人源化抗体。贝达不仅在自主研发方面取得进展，同时也积极推进项目引进。近年来，贝达药业与Agenus、Merus、益方生物、天广实、C4T等公司合作，引进了多款具有市场潜力的产品，包括贝安汀（MIL60）、贝福替尼（BPI-D0316）、伏罗尼布（CM082）、巴替利单抗（PD-1抗体）/泽弗利单抗（CTLA-4抗体）、MCLA-129、MRX2843、EYP-1901等。其中，贝安汀（MIL60）、贝福替尼（BPI-D0316）、伏罗尼布（CM082）已经通过了上市审批，并且其他产品也正在快速进行临床推进。图3 贝达药业主要在研项目进展情况2011年，贝达药业推出了其首款肺癌靶向治疗药物埃克替尼。然而，直到2020年才推出了第二款产品恩沙替尼，这意味着该公司在第一款产品上市近10年之后才有新的产品问世。如今，在中国，像百济神州、信达生物等创新药企纷纷涌现，给贝达药业带来了日益激烈的竞争。贝达药业在肺癌领域有雄厚的基础，全面布局并及时更新产品。此外，贝达药业还在努力寻求突破，期待重获新生。
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传奇CAR-T再现巨额授权，医药界瞩目

近日，传奇生物宣布与诺华制药公司达成了独家全球许可协议，该协议涵盖了传奇生物的特定靶向DLL3的CAR-T疗法以及其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。根据授权协议，传奇生物将收到1亿美元的预付款，并有机会获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款，以及分级特许权使用费。传奇生物将在美国进行LB2102的I期临床试验，这是传奇生物的一个治疗广泛期小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌的项目。诺华将负责其他所有许可产品的开发工作。此前，美国FDA授予该候选产品“孤儿药”称号。一、强强联手，共同挑战CAR-T治疗肺癌这不是传奇生物CAR-T产品第一次出海。在2017年的美国临床肿瘤学会年（ASCO）上，传奇生物展示了他们自主研发的BCMACAR-T疗法LCAR-B38M/JNJ-4828，其拥有惊人的100%客观缓解率，给全场观众留下了深刻的印象。同年12月份，传奇生物与强生达成了一项全球合作和许可协议，共同合作开发和商业化LCAR-B38M/JNJ-4828。强生向传奇生物支付了3.5亿美元的首期款和后续里程碑付款，这创下了当时中国药企对外专利授权首付款金额最大的纪录，并且达成了合作方面最优的条件。2022年2月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了传奇生物的BCMACAR-T产品Ciltacabtageneautoleucel（cilta-cel，西达基奥仑赛，商品名为Carvykti）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。Carvykti是第一个国内自主研发并获得FDA批准的CAR-T产品。在关键的CARTITUDE-1研究中，共有97名复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者表现出早期、深度持久的缓解。总缓解率（ORR）高达98%（95%可信区间：92.7-99.7），有78%的患者达到了严格的完全缓解（sCR，95%可信区间：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间内，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95%可信区间：21.8-无法预估）。当年获批时，Carvykti的销售额达到了1.34亿美元。今年的前三季度，Carvykti的销售额总共达到了3.41亿美元，预计全年销售额将超过5亿美元。时隔6年，传奇生物CAR-T产品再次与跨国大药企达成合作。本次传奇选择的合作对象是诺华。诺华是全球首款CAR-T新药Kymriah的开发者，在2017年获得了FDA的批准上市。相关数据显示，截至现在全球已经上市的10款CAR-T产品中，已有6款获得了FDA的批准，而国内有4款产品。全球已上市CAR-T产品及部分产品销售情况这些已经获得批准的CAR-T治疗适用于血液肿瘤。传奇生物与诺华合作推出的LB2102是一种CAR-T疗法，它以δ样配体3（DLL3）为靶点。这种疗法对多种恶性肿瘤具有高度选择性作用，包括小细胞肺癌、大细胞神经内分泌肺癌（LCNEC）、以及某些其他神经内分泌癌和前列腺癌。根据传奇生物发出的新闻稿所述，LB2102采用了创新的CAR设计和装甲机制，可提高其抗肿瘤活性。诺华的T-Charge平台是一种新一代CAR-T细胞疗法生产平台，旨在保持T细胞的干性，并促进CAR-T细胞在体内的主要扩增。该平台的目标是减少对体外长时间培养的需求，使T细胞具有更大的增殖潜力，并减少耗竭的T细胞的发生。结合T-Charge平台的独特设计的LB2102候选药物，有可能为小细胞肺癌患者带来具有变革性的疗效。传奇生物与诺华的合作，有望使CAR-T疗法在实体瘤治疗领域获得突破。二、中国创新药物走向国际市场成为一种常态。在最近几年，越来越多的中国创新药物正在向全球推进。国内的创新药物除了传奇生物的CAR-T疗法，还有其他几种获批上市的药物，分别是和黄医药生产的呋喹替尼、君实生物生产的特瑞普利单抗、百济神州生产的泽布替尼和替雷利珠单抗，天济医药生产的本维莫德，以及微芯生物生产的西达本胺。目前，有许多国产创新药正在采用借“船”出海、Licenseout等方式将产品推向国际市场。仅在今年，已经达成了40多项跨国交易，涉及多种CAR-T疗法、抗体疗法和小分子药物。中国正快速崛起为全球创新药品的新生产基地，在各个领域扮演着重要的角色。表1. 2023年国产创新药license out项目
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辉大基因HG004获ODDRPDD双认证，国际多中心临床12期首例给药成功

近日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，他们的基因治疗药物HG004已在上海交通大学医学院附属新华医院成功给药给中国首位参与“STAR星”试验的受试者。该试验是中国首个使用相同方案在多个国际中心进行的1/2a期临床试验，研究HG004治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良（RPE65-IRD）。HG004是一种采用腺相关病毒9型（AAV9）递送的基因替代疗法候选药物。HG004是一种基因治疗药物，由辉大基因自主研发。该药物采用基因替代策略，使用重组AAV9载体将正常的RPE65基因递送到视网膜，以修复、治疗和预防成人和儿童的RPE65-IRD疾病。今年，HG004已被美国FDA授予孤儿药和儿科罕见病药物资格认定。在治疗LCA2的首个临床研究HG00401（IIT研究）中，所有受试者都已完成给药，成人和儿童的视力均有显著改善，且未观察到安全性问题。这是辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004的重要进展。RPE65突变与遗传性视网膜营养不良（RPE65-IRD）相关遗传性视网膜营养不良（IRD）是一种罕见的致盲性疾病，由基因突变引起，已有超过250种致病基因被报道。其中，RPE65基因突变可能导致多种疾病，包括Leber先天性黑矇（LCA）、早发性严重视网膜营养不良（EOSRD）、严重的早发性儿童视网膜营养不良（SECORD）或视网膜色素变性（RP）。因此，这些疾病被认为是由同一致病基因引起的视网膜病变，构成表型连续体。RPE65基因突变相关的视网膜病变通常出现在出生至5岁之间，其主要临床表现为夜盲，包括凝视、严重的夜盲症和眼球震颤，以及进行性视野缺失和中心视力丧失。由于这种疾病会造成严重和早期的视力损失，也有可能导致其他功能，如语言、社交和行为等方面的延迟发育。
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