君实PD-1成功出海获FDA 10月新药批准

首款国产的PD-1抑制剂成功进入美国市场。在10月份，君实生物与CoherusBioSciences联合申请的Loqtorzi最终获得了美国FDA的批准上市。这是君实生物在出海竞争中取得的重要胜利。

这个案例之所以备受关注，主要是因为审批所用的支持资料只涵盖了中国大陆、台湾和新加坡患者的数据，而没有包括美国、欧盟等其他地区的患者数据。这意味着只要满足未被满足的临床需求、科学设计合理、数据质量高、疗效显著等试验要求，就能够成功通过FDA的审批。

鼻咽癌在美国是一种相对罕见的肿瘤，每年新增患者数量超过2000人。目前主要采用放化疗作为治疗手段，尚未有任何药物获得批准。

与君实生物通过占领市场的小适应症而获得监管批准相比，辉瑞和礼来也在10月取得了监管批准，并瞄准更广阔的IBD赛道。

据中金创新药前沿系列研报预测，到了2022年，炎症性肠病（IBD）市场规模将达到203亿美元。该系列研报还预测，到了2030年，全球IBD市场规模将增长至约490亿美元，其中仅溃疡性结肠炎市场预计将达到102亿美元。目前，已有两款新药通过FDA批准，正准备迎接市场挑战。

UCB在获批新药数量方面位居首位，成为赢家。尽管这些疗法已在其他监管市场得到认可，但FDA的批准无疑将有助于UCB进军更广阔的治疗市场。

首款进入美国的本土PD-1

Coherus与君实生物宣布，Loqtorzi（toripalimab，特瑞普利单抗）联合吉西他滨/顺铂获得FDA批准，可作为一线治疗晚期复发或转移性鼻咽癌患者的药物。此外，该单抗也可作为二线及以上治疗，用于复发或转移性鼻咽癌患者在接受铂类药物治疗后使用。

鼻咽癌是发生在鼻咽部黏膜上皮的一种恶性肿瘤，是头颈部常见的一种恶性肿瘤之一。由于肿瘤位置的特殊性，手术治疗较为罕见，对于局限性的癌症主要采用放疗或放化疗的组合治疗方法。

Loqtorzi的上市申请是建立在JUPITER-02和POLARIS-02的研究结果之上。

在JUPITER-02临床III期研究中，Loqtorzi与化疗联合使用相比，明显提高了患者的无进展生存期（PFS），将疾病进展或死亡的风险降低了48%。此外，该药物还显示出总生存期（OS）方面的显著改善，与单独使用化疗相比，特瑞普利单抗降低了37%的死亡风险。

在POLARIS-02临床研究中，Loqtorzi展示了在之前接受化疗但复发或转移的鼻咽癌患者身上持续的抗肿瘤效果。Loqtorzi的客观缓解率为20.5％，疾病控制率为40.0％，中位生存期为17.4个月。

根据统计数据显示，除了君实生物，百济神州、恒瑞医药等制药公司也在研发阶段布局了III期治疗晚期一线鼻咽癌的药物。

Loqtorzi在美国的上市经历了一些波折。因为质控流程的变更和现场核查受阻，君实生物曾经收到了FDA发出的CRL（CompleteResponseLetter），后来又进行了一次向FDA申报上市，但审评过程中又延期了一次。

君实生物目前已经将PD-1抑制剂的申报适应症扩展到了食管癌领域，并开始在欧盟和英国提交申请。在国内，君实生物今年已经就包括NSCLC围手术期治疗、TNBC一线治疗、RCC一线治疗、ES-SCLC一线治疗等四个适应症进行了申报。