辉瑞口服斑秃疗法在中国获批,可恢复80%头发,青少年斑秃患者有药了

近日，中国国家药监局官网显示，已于2023年10月19日批准了辉瑞（Pfizer）公司申报的LITFULO™（Ritlecitinib）用于治疗12岁以上青少年和成人的重度斑秃的上市申请。

这种药物是一种共价JAK3/TEC双激酶抑制剂，每天口服一次，批准剂量为50mg/次。该药物已于今年6月份获得FDA批准上市，是FDA批准的唯一一种用于治疗严重斑秃青少年患者（12岁以上）的药物。

有一个值得提及的事情，就是在一年前的2022年6月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了礼来公司和Incyte公司开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（baricitinib）用于治疗成年人斑秃。这是FDA首次批准的能够全身治疗斑秃的方法。

斑秃是一种自身免疫性疾病，其特征是头皮、脸部或身体其他部分的毛发出现斑片状脱落。这是全球发病率第二高的脱发症状，仅次于雄性激素性脱发。斑秃的发生是由于免疫细胞攻击健康毛囊，导致部分或全部毛发脱落。

斑秃通常在25至35岁之间发病，但也可能影响到老年人、儿童和青少年，并且在男性、女性以及各个种族中都有发生。斑秃对许多患者的身心健康生活质量产生了负面影响，这些患者可能会遭受到严重的心理障碍，包括抑郁和焦虑。

2022年3月26日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）刊登了一篇标题为《Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata》的临床试验论文。

这篇论文发布了两项针对严重斑秃的3期临床试验结果。这些临床试验的目标是验证礼来/Incyte开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（Baricitinib）治疗重度斑秃的效果和安全性。

研究结果显示，在进行了36周的治疗后，接受4毫克剂量的患者中，有近40%的人的脱发状况从平均超过85%的比例减少到了不到20%。也就是说，近40%的患者恢复了80%的头发。

一位头发几乎全部掉光的女性开始每天服用4mg巴利西替尼治疗，经过8个月的疗程后，她的头发几乎完全长回来了。

2021年8月4日之前，辉瑞公司宣布其研发的用于治疗斑秃的小分子药物Ritlecitinib在2b/3期临床试验中取得了积极的顶线结果。

在这项临床试验的2b/3期中，Ritlecitinib的30mg和50mg剂量都达到了改善头皮毛发再生的主要效果指标。经过6个月的治疗，相较于安慰剂组，患者中头皮毛发脱落≤20%的比例显著增加。

本项研究是一项随机安慰剂对照的双盲临床试验，共有718名年龄在12岁及以上的斑秃患者参与。这些患者的头皮脱发达到了50%以上，并且斑秃症状已经持续至少半年。患者被随机分配到四个组，分别是Ritlecitinib的50mg、30mg、10mg剂量组，以及一个安慰剂组。研究的主要目标是观察在24周时头皮毛发脱落≤20%的患者比例。结果显示，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均对头皮毛发再生取得了显著疗效。

睿妥思尼布（Ritlecitinib）是辉瑞公司开发的一种JAK3/TEC抑制剂，可抑制IL-15和CD8细胞因子信号转导，这两个细胞因子是导致免疫系统攻击毛囊细胞的重要因素。通过之前的2期临床试验，睿妥思尼布的疗效显著并已获得FDA的突破性疗法认定。目前，这项创新疗法已经在中国展开临床研究，并正在进行与白斑病、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎相关的研究。