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热烈庆祝肿瘤药房网改版成功上线

发布时间：2023-08-28 12:29:50 744次浏览

为更好的提升肿瘤药房网的企业形象，加强品牌宣传力度，打造利于公司经营和发展的良好条件，突出展示公司的规模与实力，肿瘤药房网于近日顺利升级改版并上线运营。

此次网站改版升级，从网站的栏目设置、服务内容和表现形式等都作了较大的调整，按照功能分区重新梳理了栏目板块，进一步整合肿瘤药房网的相关信息资源为客户提供更加全面高效便捷的服务。

公司网站的改版升级成功，标志着肿瘤药房网在媒体宣传方面提出了更高的要求，也为公司的长远发展夯定了基础。我们将一如既往的秉承用心服务客户的态度，以更加饱满的热情，更加专注的精神，更加专业的素质服务客户。


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最新公告！国家药监局关于无参比制剂品种仿制研究的重要通知

10月13日，国家药监局最新发布了一份公告（2023年第130号），内容涉及无参比制剂品种的仿制研究。该公告由国家药监局考虑了多个方面，包括起草背景、适用范围、临床价值评估、注册分类等。根据公告内容，国家药监局的出发点是为了满足患者在临床用药方面的需求，保障药品的安全性、有效性和质量可控性。出于这个目的，他们鼓励申请人选择国家药品监管部门公布的参比制剂目录中收录的品种进行仿制研究。对于那些参比制剂目录中未收录的品种，即无参比制剂品种，只要经过评估证明具有预期的临床价值，申请人就可以进行仿制研究。《国家药监局关于无参比制剂品种仿制研究的公告》政策解读一、《国家药监局关于无参比制剂品种仿制研究的公告》（以下简称《公告》）起草的背景和考虑是什么？（一）仿制药注册分类改革2015年8月发布的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）将仿制药由“仿已有国家标准的药品”调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”，并调整药品注册分类，要求仿制药审评审批要以原研药品作为参比制剂，确保新批准的仿制药质量和疗效与原研药品一致。对改革前已经批准上市的仿制药，按照与原研药品质量和疗效一致的原则，分期分批进行质量一致性评价。2016年3月原食品药品监管总局发布《关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告》（2016年第51号），对化学药品注册分类进行了调整，新注册分类中仿制药3类、4类和5.2类技术要求一致，均为应与原研药品的质量和疗效一致。2020年发布的《药品注册管理办法》（市场监管总局令第27号）和《化学药品注册分类及申报资料要求》（国家药监局通告2020年第44号）明确，化学药品3类、4类和5.2类仿制药均要求与参比制剂的质量和疗效一致。（二）仿制药参比制剂制度建立随着化学仿制药注册分类的调整，与此相关的参比制剂概念也逐渐发生变化。国发〔2015〕44号文明确“可以选择原研药品，也可以选择国际公认的同种药品”。随着改革深入，基于新注册分类，《国家药监局关于发布化学仿制药参比制剂遴选与确定程序的公告》（2019年第25号）明确，参比制剂目录原则上应收载原研品种。《化学药品注册分类及申报资料要求》（国家药监局通告2020年第44号）明确，仿制药是按照原研药品是否在境内外上市予以区分，并要求与参比制剂质量和疗效一致。（三）仿制药注册分类改革成果经过药品审评审批制度改革，我国已建立与国际接轨的化学仿制药注册制度与技术评价体系，即化学仿制药应与原研药品质量和疗效一致；原研药品是指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的药品；参比制剂目录原则上应收载原研品种，仿制药申请人应选择国家药品监管部门发布的参比制剂目录中收载的品种进行仿制研究。我国现行化学仿制药注册制度核心是以原研药品为标杆，为公众提供高质量仿制药。（四）无参比制剂品种形成原因在实施化学药品注册分类改革前，我国既往的仿制药研发是“仿已有国家标准的药品”，未要求以原研药品作为对照进行仿制研究。在2002年、2005年、2007年发布的《药品注册管理办法》中均规定，仿制药是指仿制已批准上市的已有国家药品标准的原料药或者制剂。按此分类的化学仿制药，一部分是对原研药品仿制的品种，但未与原研药品进行质量和疗效一致性的评价；另一部分是对非原研药品仿制的品种。前者可以按照化学仿制药注册分类及技术要求，选择参比制剂目录中的原研药品开展质量和疗效一致性研究。而后者上市时间早，缺少完整充分的安全性有效性证据、产品质量低、缺乏循证医学证据，特别是临床价值存疑，既无法实现与原研药品开展质量和疗效一致性评价，也无法为其找到仿制标杆。这就是无参比制剂品种形成的原因，也是我国仿制药发展中出现的独有历史遗留问题。无参比制剂品种，一方面，由来已久，情况复杂，有些确有临床需求，例如葡萄糖、氯化钠注射液、维生素等；另一方面，随着新技术的发展和医学诊疗水平的进步，有的品种面临被替代或淘汰，存在是否有必要仿制的问题。总的来讲，这类药品首先应解决是否具有临床价值问题，并通过获得完整充分的安全性有效性数据，按现行要求全面提升质量申报上市。如简单地批准此类药品上市，不仅对现有的以原研药品为参照的仿制药注册制度产生冲击，对我国仿制药的高质量发展产生负面影响，也不能满足临床患者对高质量仿制药的客观需求。为了巩固深化我国药品审评审批制度改革成果，在保证化学药品仿制药高质量发展前提下，妥善解决无参比制剂品种目前没有仿制申报路径和相关技术要求的问题，基于这类品种的特点，对于无参比制剂品种，坚持高标准、严要求。二、《公告》的适用范围是什么？首先，《公告》中的无参比制剂品种均为化学药品；其次，企业对无参比制剂品种开展仿制研究时，在研发立项阶段就应对已上市同品种进行全面调研，判断是否存在具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的原研药品，并按程序申请遴选参比制剂，如参比制剂目录中未收载，即为无参比制剂品种。三、无参比制剂品种的临床价值如何进行评估？无参比制剂品种一般上市时间早，缺少完整充分的安全性有效性数据，缺乏循证医学证据，特别是临床价值存疑，存在是否有必要仿制的问题。所以，这类药品首先应解决是否具有临床价值问题，也就是通过临床试验获得完整充分的安全性有效性数据，证明其临床价值。境内外已有公开数据，以及之前公示的《临床价值明确，无法推荐参比制剂的化学药品目录》中所说的“临床价值明确”，不能作为自证临床价值的证据。基于无参比制剂品种的特点，必须坚持高标准、严要求，通过临床试验确证该品种的临床价值。四、药学研究申报资料和技术要求中“提供不同来源已上市同品种”、“多批”等概念分别指什么？“质量研究资料”的来源是哪里？“提供不同来源已上市同品种”是指该品种来源于不同上市许可持有人，“已上市”同品种的范围是指在全球上市的药品；“多批”具体指需要几个批次的产品，可按照现行仿制药研发要求确定。“质量研究资料”是指申请人自行开展相关研究的研究资料。申请人承担主体责任，对拟开发产品进行充分的质量研究。五、无参比制剂品种申报仿制的注册分类是什么？《化学药品注册分类及申报资料要求》（国家药监局通告2020年第44号）中已明确现有化学仿制药分类分为3类（仿制境外上市境内未上市原研药品）、4类（仿制境内已上市原研药品）、5.2类（境外上市的仿制药申请在境内上市）。虽然无参比制剂品种不存在原研药品概念，但是可按照境内境外是否已有该产品上市划分，参照现有仿制药注册分类申报。六、对于不发布临床价值明确的无参比制剂品种目录和可不进行临床试验品种目录的考虑是什么？《无参比制剂品种开展仿制研究的技术要求和申报资料要求（试行）》中列举的可不再进行临床研究的品种能否不进行沟通交流，直接提出上市申请？无参比制剂品种已上市多年，很多已被后续品种替代，如发布目录，容易使业界产生国家鼓励此类产品研发和申报的误解。另外，制订此类品种目录可操作性差，临床价值需多部门、多专业进行专家论证，短时间内无法满足申请人各种各样的研发立项需求。对于具体品种而言，因适应症特点、安全有效性特征、剂型、给药途径、制剂复杂性等均有所不同，能否豁免临床试验受多因素影响，无法发布清单把所有品种逐一列举出来。需要企业在充分论证的基础上进行讨论研究和判断。即使《无参比制剂品种开展仿制研究的技术要求和申报资料要求（试行）》中列举的某些基础输液用产品可以不进行临床试验，此类产品也应具体品种具体分析，不能一概而论。因此，已列举的品种也需进行沟通交流，进行预期临床价值评估。七、对于已受理无参比制剂品种的处理原则按照坚持公开、公平、公正的原则，对于已受理的品种严格按照《公告》要求开展工作，统一标准，集中处理。对于按照一致性评价申请受理的无参比制剂品种，将按照普通补充申请进行审评，审评审批通过的，不给予“通过一致性评价”的结论。对于仿制药上市申请，也将按照《公告》中对临床价值评估、药学研究、临床研究的有关技术要求开展审评。国家药监局关于无参比制剂品种仿制研究的公告一、坚持高标准、严要求。以问题为导向，深化药品审评审批制度改革，按照为公众提供高质量的仿制药、促进仿制药产业高质量发展的原则开展相关工作。二、坚持以临床价值为导向。所仿制的品种应符合当前科学认识和临床诊疗需求及实践，作为主流药品被广泛使用，且具备不可替代性特征，同时有足够临床试验数据支持临床获益大于风险。申请人应充分评估拟申报品种的预期临床价值，并通过良好设计的临床试验证明其预期临床价值。三、坚持最严谨的标准，提升产品质量。申请人应基于现行技术要求开展仿制研究，并对已上市同品种药品开展全面质量评估。仿制药品质量不低于研究充分、上市基础好或在相应疾病领域市场份额较大的已上市品种。四、申请人在充分评估无参比制剂品种的预期临床价值的基础上，如拟仿制，应向国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）提出沟通交流申请（Ⅲ类），提交相关研究资料。药审中心应在规定时间内组织专家和申请人对药品预期临床价值进行沟通，沟通交流结果供申请人参考，并以适当形式公开。后续相同品种如无特殊情况，可参考已公开的沟通交流结果。五、对于经初步判断具有预期临床价值的品种，申请人完成相关研究后，按照现行临床试验申请程序提出临床试验申请，临床试验申请审评过程中将充分参考沟通交流结果。申请人完成临床研究后，参照现行仿制药注册分类提出上市申请。药审中心应严格按照现行技术要求对仿制药申请开展审评，对于质量符合要求、有充足证据支持其临床价值的，予以批准。六、开展临床研究的无参比制剂品种仿制药批准上市后纳入《新批准上市以及通过仿制药质量和疗效一致性评价的化学药品目录集》。无参比制剂品种的已上市仿制药不属于一致性评价范畴，相关补充申请批准后不适用一致性评价有关政策。七、本公告自发布之日起实施。此前规定与本公告不一致的，以本公告为准。
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Nature子刊：袁逖飞/田仰华团队全面研究揭示刺激大脑治疗抑郁症中安慰剂效应

通过进一步的研究发现，安慰剂效应的时间依赖性得到了证实。研究结果表明，安慰剂效应和积极治疗效应随着发表年份的增加而不断增强，呈现出效果逐渐增大的趋势。信仰"是人类最古老的良药。几千年来，在许多宗教仪式中，人们坚信喝下“符水”可以治愈各种疾病。这种现象被称为安慰剂效应，它利用了患者对治疗的积极期望和信心，而非治疗本身，从而改善症状。安慰剂效应最早是由Beecher博士偶然发现的：在二战战场上，镇静剂用完后，Beecher博士给受伤的士兵注射生理盐水，并声称其中含有强效吗啡。意外的是，士兵们感受到了疼痛的减轻，并逐渐停止了呻吟。之后，Beecher博士在1955年发表了题为《ThePowerfulPlacebo》（强大的安慰剂效应）的论文，对安慰剂效应进行了正式的定义、描述和探讨。随着研究深入，发现安慰剂效应不仅具有明确的生理机制，如特定神经递质的释放和激活情绪脑区，还与多种心理因素有关，比如预期强度、以往经历和社会观察（见图1）。安慰剂效应对于伴有情感体验的症状，如疼痛、腹泻、哮喘和恐惧，有显著改善作用。因此，在抑郁症治疗中，安慰剂效应扮演着重要角色。研究显示，最近几年，使用安慰剂（如淀粉丸）治疗抑郁症的有效率可高达30-40%。一些患者不仅症状明显好转，甚至可以在网络媒体上生动地描述自己生活质量的飞跃。这些临床结果表明通过安慰剂效应影响患者的积极预期，有助于抑郁症的治疗。最近几年来，治疗抑郁症的新方法中，利用物理手段无需用药进行治疗的方法取得了重要进展。其中一个方法是经颅磁刺激（TMS），通过利用电磁场来调节大脑神经元的活动和局部神经振荡，以改变抑郁症患者大脑内的神经活动异常，从而减轻抑郁情绪。经过一系列临床试验验证了它的疗效后，该方法被批准用于中轻度抑郁症患者的治疗，并且可以达到与抗抑郁药物相似的治疗效果。尽管这种疗法取得了持续的进展和普及，但它的疗效与安慰剂效应之间的潜在关系还没有得到充分阐明。图1：安慰剂效应——神经科学概念和观点的大熔炉2023年9月25日，袁逖飞教授和田仰华教授合作，在NatureMentalHealth期刊上发表了一篇名为《抑郁症经颅磁刺激治疗中安慰剂反应的增长：对27年随机安慰剂对照试验的荟萃分析》的研究论文。该研究的第一作者是徐阳婷。研究小组对过去27年来使用经颅磁刺激（TMS）治疗抑郁症的安慰剂效应进行了整理。通过分析安慰剂效应的变化趋势以及影响因素等，旨在说明安慰剂效应在TMS治疗抑郁症中的作用机理。经过广泛的检索，研究团队从6个主要医学数据库中检索到了27年间（1996年至2022年）共2783篇以TMS和抑郁症为主题的文章。随后，团队进行了严谨的审查和评估，并最终进行了回顾性分析。分析结果包括了52项随机对照试验（RCTs），其中包含54个安慰剂对照组，总共涉及4515名患者。研究发现TMS治疗抑郁症的安慰剂效应非常明显（d=1.016，SE=0.093，95%CI=0.833-1.199，I2=83.42%，P<0.0001）。进一步的亚组和元回归分析显示，在这些随机对照试验中，无论纳入的患者数量、年龄、性别比、采用的安慰剂方案、症状评价量表，或所在国家和地理位置是否不同，都一致呈现出明显的安慰剂效应。这些结果表明，在TMS治疗抑郁症过程中，安慰剂效应起到了重要的作用。图2：经颅磁刺激（TMS）治疗抑郁症的安慰剂效应非常显著进一步研究发现，安慰剂效应与时间的关系具有依赖性。研究结果显示，安慰剂效应和积极治疗效应随着发表年份的增加而不断增强，呈现出逐渐增长的趋势。此外，样本量的大小与安慰剂效应之间存在正相关关系，而偏倚风险、用药情况和试验地点也会对安慰剂效应的大小产生影响。这些发现有助于系统了解安慰剂效应在TMS治疗抑郁症中的作用，为探索新型TMS抗抑郁策略、靶点的研究设计提供了重要依据。另一方面，在临床治疗中合理促进安慰剂效应，有助于疗效的最大化，从而更好地治疗抑郁症患者。随着精神医学的进步与物理治疗概念的普遍化，TMS治疗抑郁症这一策略被大众逐步认可，这可能导致安慰剂效应的持续增加，并发挥越来越重要的作用。在未来，阐明TMS抗抑郁过程中安慰剂效应的生理心理机制，有助于形成更加有效的抑郁症治疗策略，促进精神疾病的临床干预。
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成功手术！复旦大学附属儿科医院治疗10岁男孩甲状腺癌

近日，在上海复旦大学附属儿科医院，一位名叫阳阳的10岁男孩成功接受手术治疗，战胜了甲状腺癌。阳阳的家人发现他颈部出现肿块后，经过多次诊断和筛查，最终选择了前往复旦大学附属儿科医院接受治疗。甲状腺癌是一种较为罕见的儿童肿瘤，一般发病于十岁以上的孩子。阳阳的病情比较严重，病理检查显示肿瘤为乳头状癌，并出现了颈部淋巴结的转移。为了彻底清除癌细胞，医生决定进行双侧甲状腺及肿瘤切除术，同时对双侧颈部淋巴结进行清扫。复旦大学附属儿科医院的专家团队在手术中采用了精细的操作技术，保护了喉返神经和甲状旁腺，尽可能减少手术风险。手术顺利完成，阳阳在手术后恢复良好。专家表示，尽管儿童甲状腺癌在儿童肿瘤中相对较少见，但如果及时进行手术治疗并清除干净，预后相对较好。儿童甲状腺癌主要是乳头状癌，对131I治疗非常敏感，因此生存率较高。文章提醒，一旦发现孩子颈部出现肿块等症状，家长应尽早带孩子到医院进行专业诊疗。及早诊断和治疗能够避免病情进展和转移，提高治愈率。同时，专家强调儿童甲状腺癌的预后相对较好，家长不必过分担心，要积极配合治疗，保持乐观心态。通过复旦大学附属儿科医院的精细手术和综合治疗，阳阳成功战胜甲状腺癌，为更多儿童甲状腺癌患者带来了希望和信心。亲切的医护环境和专业的医疗团队将继续为儿童的健康奉献力量。
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重大突破！一种靶向肿瘤细胞和免疫细胞的新型小分子免疫治疗药物有望改善癌症治疗效果

近年来，免疫治疗药物在癌症治疗领域取得了重大突破。然而，仍有许多患者对现有的免疫疗法没有反应或产生了抗药性。但现在，一种名为ABBV-CLS-484的新型小分子候选药物的出现带来了希望，该药物同时靶向肿瘤细胞和免疫细胞，有望改善患者对免疫疗法的反应。来自布罗德研究所、艾伯维公司和Calico生命科学公司的研究人员通过两种不同的机制，使肿瘤对免疫攻击更加敏感，并增强免疫细胞的活性，从而减缓肿瘤生长并提高小鼠的存活率。该研究结果发表在Nature期刊上，证明了该药物的潜力。该药物作用于PTPN2和PTPN1蛋白，这两种蛋白通常会关闭细胞感知免疫细胞的信号的能力。通过抑制这两种蛋白，ABBV-CLS-484能将免疫细胞转变为更有效的肿瘤细胞杀手，并使肿瘤细胞更容易受到攻击。同时，阻断PTPN2和PTPN1还有助于减少细胞衰竭，这是一种对某些癌症免疫疗法产生抵抗力的重要原因。与其他癌症免疫疗法相比，ABBV-CLS-484具有双重作用机制，同时靶向肿瘤细胞和免疫细胞，这是其独特之处。这也解释了为何该药物在动物模型中表现如此出色，甚至可能无需与其他药物联合使用。目前，ABBV-CLS-484正在进行1期临床试验。研究团队希望通过进一步的临床研究验证该药物的安全性和有效性，以期将其应用于更广泛的患者群体，为癌症治疗带来新的曙光。该研究的结果是基于卓越的合作和创新，展示了学术界和工业界的最佳特点相结合的力量。研究人员对于这一发现感到非常兴奋，因为它为改善癌症免疫治疗提供了新的思路，并有望为患者带来更好的治疗效果。因此，ABBV-CLS-484的出现标志着对肿瘤免疫治疗领域的重大突破，为我们带来了新的希望和信心。我们对于这种新型小分子免疫治疗药物的进一步研究和临床应用充满期待，相信它将为癌症患者带来积极的影响。
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《自然》杂志揭秘：癌症恶病质导致肌肉萎缩的关键信号路径

在最近发表在《自然》杂志上的一项研究中，Bilic等人阐明了外营养不良蛋白A2受体(EDA2R)以及其下游效应因子核因子-κB诱导激酶(NIK)在癌症恶病质发病机制中的重要作用。这项发现提示了通过干预EDA2R信号以改善肌肉丢失的干预潜力。癌症恶病质是一种复杂的综合征，其特点是体重减轻、肌肉消瘦和代谢紊乱，影响了癌症治疗效果和患者的生活质量。恶病质常出现在各种慢性疾病进展到晚期的时候。由于不同的因素，比如老龄化、慢性阻塞性肺疾病、艾滋病毒和癌症，使得代谢和炎症压力无法应对，进而导致身体处于不适应状态。近期，德累斯顿大学医院和医学院的研究人员在《SignalTransductionandTargetedTherapy》杂志上发表了一篇题为“Ectodysplasin A2 receptor-NF-κB-inducing kinase axis: a new player in muscle wasting to cancer cachexia”的论文。这篇研究揭示了癌症恶病质肌肉萎缩中外周异位素A2受体-核因子-κB-诱导激动轴的新角色。炎症引起的代谢活性分解的常见结果之一是激活NF-κB信号通路。作为免疫和炎症反应的关键调节因子，肿瘤坏死因子α和白细胞介素1β可以激活该通路。当在肌肉中激活时，NF-κB通路会加速蛋白质降解。在脂肪组织中，它通过减少激素敏感的脂肪酶来促进三酯的分解并限制其吸收。在目前的研究中，研究人员发现在肺癌和黑色素瘤的模型中，恶病质小鼠的肌肉组织中EDA2R的表达被提高。有趣的是，在恶病质患者的肌肉活检中还发现了胰腺癌和结直肠癌引起的类似上调现象。这一观察不仅指出EDA2R可能在不同类型的恶性肿瘤中介导肌肉丢失的潜在作用，还表明了该发现在临床上的应用可能性。研究人员发现，肿瘤诱导的肌肉萎缩必须依赖于激活非规范的NF-κB通路的EDA2R-NIK信号通路。与野生型小鼠相比，缺乏EDA2R基因的小鼠（EDA2R-KO）和只在骨骼肌中敲除了NiK基因的小鼠（Myo-Nikko），对肿瘤引起的肌肉丢失表现出一定的抵抗力。机制分析图考虑到涉及的代谢过程的复杂性，干预措施可能对疾病的发展产生出乎意料和潜在的相反效果。最近进行的临床前研究验证了这种错综复杂的情况，因为研究显示生酮饮食可以减缓肿瘤生长，但同时加速了恶病质的扩散，结果导致患者死亡的速度加快。因此，分析这种代谢谱不仅可以作为改善风险分层和制定药物决策的关键工具，还可以用于监测药理和代谢干预措施的影响，以确保它们不会无意中加重疾病或促进肿瘤进展。
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轩竹生物CDK46抑制剂新适应症申请上市

在乳腺癌治疗领域，轩竹生物（Xuanzhu Biotech）近日宣布他们已经向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了一项新药上市申请（NDA）。该申请旨在获得吡罗西尼（Birociclib）的市场批准，该药物是一种CDK4/6（细胞周期依赖性激酶4/6）抑制剂，用于治疗成年乳腺癌患者。吡罗西尼在临床研究阶段已经取得了一定的成果。该药物主要用于成年乳腺癌患者中，那些经历了二种或以上内分泌治疗以及一种化疗后疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。据轩竹生物的新闻稿透露，吡罗西尼是国内唯一开展单药临床研究验证有效性的CDK4/6抑制剂。该药物是轩竹生物自主研发的一种口服小分子药物，具有良好的对于CDK4和CDK6的酶学抑制活性，并对CDK2也有很好的抑制效果。临床研究结果显示，吡罗西尼在单药治疗和联合内分泌治疗中都显示了良好的疗效，并且在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中表现出较好的安全性和耐受性。根据临床试验数据，吡罗西尼单药治疗的患者中，ORR为30.0%，中位DoR为14.78个月，中位PFS为9.17个月，中位OS为29.01个月。与单药化疗及新型ADC药物治疗相比，吡罗西尼显示出更好的治疗应答率和较长的持续缓解时间、无进展生存期和总生存期。此外，吡罗西尼作为口服药物相较于静脉化疗药物更为便捷和安全，对于晚期乳腺癌患者而言具有更高的可获得性。这一药物的上市，将为那些需要新治疗选择的乳腺癌患者带来新的希望。
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辉瑞口服斑秃疗法在中国获批,可恢复80%头发,青少年斑秃患者有药了

近日，中国国家药监局官网显示，已于2023年10月19日批准了辉瑞（Pfizer）公司申报的LITFULO™（Ritlecitinib）用于治疗12岁以上青少年和成人的重度斑秃的上市申请。这种药物是一种共价JAK3/TEC双激酶抑制剂，每天口服一次，批准剂量为50mg/次。该药物已于今年6月份获得FDA批准上市，是FDA批准的唯一一种用于治疗严重斑秃青少年患者（12岁以上）的药物。有一个值得提及的事情，就是在一年前的2022年6月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了礼来公司和Incyte公司开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（baricitinib）用于治疗成年人斑秃。这是FDA首次批准的能够全身治疗斑秃的方法。斑秃是一种自身免疫性疾病，其特征是头皮、脸部或身体其他部分的毛发出现斑片状脱落。这是全球发病率第二高的脱发症状，仅次于雄性激素性脱发。斑秃的发生是由于免疫细胞攻击健康毛囊，导致部分或全部毛发脱落。斑秃通常在25至35岁之间发病，但也可能影响到老年人、儿童和青少年，并且在男性、女性以及各个种族中都有发生。斑秃对许多患者的身心健康生活质量产生了负面影响，这些患者可能会遭受到严重的心理障碍，包括抑郁和焦虑。2022年3月26日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）刊登了一篇标题为《Two Phase 3 Trials of Baricitinib for Alopecia Areata》的临床试验论文。这篇论文发布了两项针对严重斑秃的3期临床试验结果。这些临床试验的目标是验证礼来/Incyte开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（Baricitinib）治疗重度斑秃的效果和安全性。研究结果显示，在进行了36周的治疗后，接受4毫克剂量的患者中，有近40%的人的脱发状况从平均超过85%的比例减少到了不到20%。也就是说，近40%的患者恢复了80%的头发。一位头发几乎全部掉光的女性开始每天服用4mg巴利西替尼治疗，经过8个月的疗程后，她的头发几乎完全长回来了。2021年8月4日之前，辉瑞公司宣布其研发的用于治疗斑秃的小分子药物Ritlecitinib在2b/3期临床试验中取得了积极的顶线结果。在这项临床试验的2b/3期中，Ritlecitinib的30mg和50mg剂量都达到了改善头皮毛发再生的主要效果指标。经过6个月的治疗，相较于安慰剂组，患者中头皮毛发脱落≤20%的比例显著增加。本项研究是一项随机安慰剂对照的双盲临床试验，共有718名年龄在12岁及以上的斑秃患者参与。这些患者的头皮脱发达到了50%以上，并且斑秃症状已经持续至少半年。患者被随机分配到四个组，分别是Ritlecitinib的50mg、30mg、10mg剂量组，以及一个安慰剂组。研究的主要目标是观察在24周时头皮毛发脱落≤20%的患者比例。结果显示，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均对头皮毛发再生取得了显著疗效。睿妥思尼布（Ritlecitinib）是辉瑞公司开发的一种JAK3/TEC抑制剂，可抑制IL-15和CD8细胞因子信号转导，这两个细胞因子是导致免疫系统攻击毛囊细胞的重要因素。通过之前的2期临床试验，睿妥思尼布的疗效显著并已获得FDA的突破性疗法认定。目前，这项创新疗法已经在中国展开临床研究，并正在进行与白斑病、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎相关的研究。
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创新!研究人员开发出新型水凝胶,能有效抑制胰腺癌的进展与转移

近日，北京协和医院的薛华丹和金征宇教授领导的放射科研究团队以原创的论文形式在国际知名期刊NanoToday（中科院一区）上发表了他们关于近红外光热免疫治疗胰腺癌的研究成果。该研究团队研究了胰腺癌独特的肿瘤微环境，开发了一种新型的水凝胶可以注射。动物模型显示，这种新型水凝胶可以通过快速的局部光热治疗作用消融肿瘤细胞，调节机体免疫，有效抑制胰腺癌的进展和转移。这项研究得到了中央高水平医院临床科研专项的支持。胰腺癌因其恶性程度高，被称为“癌中之王”，预后较差。研究发现，胰腺癌肿瘤的微环境呈现出高度纤维化的基质特征，T淋巴细胞浸润较少以及缺乏氧气等特点，导致免疫应答被极度抑制，目前现有的免疫治疗效果并不理想。为了应对胰腺癌肿瘤微环境具有高度免疫抑制的特点，一支研究团队研发了“光热免疫治疗”，该治疗采用“近红外光热+免疫治疗”协同作用的方式，调节胰腺癌肿瘤微环境，促使其从免疫角度被视为“冷”肿瘤变为“热”肿瘤。该团队采用内源性光敏物质胆绿素（BV）和临床批准用于胰腺癌治疗的胸腺五肽（TP5），通过共组装的方式制备出新型的BV/TP5水凝胶，并利用“磁共振+光学双模态成像”技术监测联合治疗的疗效。团队首先在实验室外通过实验证实了BV/TP5水凝胶的光热转换能力。在胰腺癌的动物模型中，BV/TP5水凝胶展示了优秀的可重复注射性和生物相容性，这得益于其剪切变稀和自愈合的特性。在将BV/TP5水凝胶直接注射到胰腺癌瘤内并进行光热治疗后，瘤体温度在10分钟内从29.2℃升至54.6℃。进一步的影像监测发现，与仅使用BV或TP5水凝胶相比，BV/TP5水凝胶明显抑制了肿瘤的进展。病理结果表明，BV/TP5水凝胶可以抑制胰腺癌细胞在肝脏、脾脏等其他器官的转移。该团队正在进一步研究光热免疫治疗的作用机理。通过在肿瘤引流淋巴结细胞、脾脏细胞和肿瘤组织细胞三个不同层面上进行实验，该团队发现与BV水凝胶组、TP5水凝胶组和空白水凝胶组相比，BV/TP5水凝胶组可以显著提高CD4+、CD8+等免疫细胞的活性，有效抑制胰腺癌细胞在原位的生长，并刺激机体产生免疫应答，抑制远处转移灶的出现。乏氧相关指标的结果表明，BV引导的光热效应可以有效缓解肿瘤微环境的缺氧情况，可以作为胰腺癌的协同治疗方法。▲光热免疫治疗中BV/TP5水凝胶的结构和应用示意图针对胰腺癌高度免疫抑制的肿瘤微环境特点，该研究团队成功研发了一种全新的可注射水凝胶，名为BV/TP5。该胶凝剂具有创新的光热免疫治疗功能，既可用来消融原位肿瘤，又能激活全身性免疫反应，从而达到抑制肿瘤远处转移和复发的效果。此外，BV/TP5还具有优异的生物相容性和安全性，为胰腺癌治疗提供了一种创新的策略。
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金秋品味蟹，必须留意的关键事项

有句俗话说：“秋风起，蟹脚痒，九月圆脐十月尖。”秋节吃螃蟹的习俗由来已久，每年立秋之后，每年立秋之后，螃蟹黄满膏肥，是最佳的品尝时机。螃蟹虽然美味，但若食用隔夜蟹易导致食物中毒，出现头昏、心悸、胸闷、面色潮红、恶心呕吐、腹泻等症状，严重者甚至会发生休克、昏迷等情况。“太长不看”版：1.食用隔夜的腐坏螃蟹可能会引起食物中毒，出现头晕、心跳加快、胸闷、脸色潮红、恶心呕吐、腹泻等症状，严重的情况甚至可能导致休克、昏迷等危险情况。2.副溶血性弧菌是海鲜中最常见的病原菌。食用被副溶血性弧菌污染的食物后，一般会在2到48小时内出现上腹部的剧烈绞痛或胃痉挛，接着会出现腹泻。大多数患者在腹泻后还会出现恶心、呕吐的症状，体温一般会升高到37.7到39.5度。3.麻痹性的贝类毒素是一种分布范围广泛且危害最大的毒素，在全球每年约发生2000多起由PSP引起的中毒事件，死亡率高达15%。一、食用隔夜死蟹的危害有一句俗话说“秋风起，蟹脚肥”，当我们选购食用大闸蟹时，首要建议是：即买即食，不吃死蟹。一方面河蟹会食用腐烂物，导致其消化道中存在大量细菌。与此同时，螃蟹自身富含蛋白质。一旦螃蟹死亡，细菌会迅速繁殖并污染蟹肉。在另一方面，细菌分解氨基酸会产生对人体有害的物质，如组胺和类组胺。螃蟹死亡的时间越长，体内的组胺和类组胺物质就越多，即使再次高温加热也很难去除。一位顾中的营养师曾经建议，根据细菌繁殖和组胺生长的速度来看，超过三小时放置在室温下或超过一天冷藏的死螃蟹不宜食用。食用经过一夜的死蟹会很容易造成细菌性肠胃炎或过敏性食物中毒，导致头晕、心跳加快、胸闷、脸红、恶心呕吐和腹泻等症状。在严重的情况下，还可能导致休克、昏迷等危险情况的发生。同样的道理，不要食用生蟹（如醉蟹等），建议将螃蟹高温蒸煮20至30分钟，以确保彻底杀死病菌。然而，并非所有的蟹都不能被食用。例如梭子蟹、青蟹等海洋蟹类，在离开海水后很快会死亡。捕获的蟹船会进行冷冻和保鲜处理，但这些海洋蟹只能食用已经死亡的。然而，这些蟹也需要迅速进行冷冻处理，如果死亡的蟹在常温下保存超过一天，或在低温环境下保存超过15天，也是不可食用的。二、最常见的海鲜病原菌现在让我们进一步探讨一下，在食用海鲜水产品时，除了避免食用过期或死亡的螃蟹外，还存在哪些可能导致中毒的海鲜风险。副溶血性弧菌（VibrioParahemolyticus，VP）是海鲜中最常见的病原体之一。它通常存在于近海的海水、海底沉积物、鱼和贝类等海鲜中，附着于这些海产品的表面和内部。根据相关数据统计，我国华东沿海该细菌的检出率在57.4%到66.5%之间，尤其在夏秋季较高。海产鱼虾的带菌率平均在45%到48%之间，夏季甚至高达90%，而腌制的鱼贝类的带菌率也达到了42.4%。副溶血性弧菌食物中毒是通过食物传播的。主要传播的食物包括海产鱼、虾、贝类等海产品，其次是肉类家禽和咸蛋（通常是因为食物容器或砧板被污染所致），有时也可能由咸菜等引发。在我国的夏秋季节，黄鱼、墨斗鱼、带鱼、海虾、梭子蟹、海蜇、黄泥螺、蛏子和蛤等海产品的菌含量非常高。近海和内河的淡水鱼也有较高的菌含量。墨斗鱼是海产品中菌含量最高的，达到了93%，其次是梭子蟹。夏秋季节是副溶血性弧菌的高发季节。男女老幼均可患病，并且病后免疫力较弱，容易再次感染。食用被副溶血性弧菌污染的食物后，一般会在2到48小时内出现上腹部阵发性绞痛或胃痉挛，随后出现腹泻。大多数患者在腹泻后会出现恶心、呕吐，并伴有体温升高，一般在37.7到39.5摄氏度之间。病程一般为2到4天，恢复期较短，康复后状况良好。尽管海产品被染菌的几率较高，但是副溶血性弧菌对高温和酸性环境不耐受。我们可以通过加热到56℃并保持5分钟，或者在90℃下持续1分钟，又或者使用食醋浸泡5分钟来杀灭副溶血性弧菌。三、全球危害最大的有害物质每年四月份，黄渤海沿海地区的秦皇岛市、唐山市等地通常会发布一份名为“海虹食品预警通告”的公告。该公告指出，海虹体内的麻痹性贝类毒素含量已经超过了安全限制，食用海虹极易引发中毒。麻痹性贝类毒素（PSP）是分布最广、危害最大的一类毒素，全球每年约有2000多起中毒事件与之相关，死亡率高达15%。4月份左右，沿海地区会发布预警通告的原因是，随着气温的升高，藻类赤潮会爆发，导致水体中毒藻类的数量迅速增加。这些有毒藻类会通过被很多双壳贝类滤食进入它们的体内，并且在贻贝、蛤类、牡蛎、扇贝、海扇以及部分织纹螺等生物体内累积毒素。我国海洋赤潮中最常见的毒素之一是麻痹性贝类毒素，它约占藻毒素引起的中毒事件的87％。这种毒素的中毒机制与河豚毒素类似，主要是通过干扰神经冲动的传导，阻断细胞中的钠通道，导致神经系统传输障碍，进而引发麻痹效果。躺板板的毒素引起的麻痹作用潜伏期较短，大约几分钟到几小时。毒素一旦进入体内，迅速释放出来。最初，会感到口唇、舌部和指尖麻木，然后逐渐蔓延至四肢和颈部。随后，会出现口水分泌增多、发热、头痛、恶心和运动失调等全身症状。严重者可能会导致呼吸困难，最终导致呼吸麻痹并造成死亡。目前尚无可有效解毒麻痹性贝类毒素的药物。救治方法主要包括洗胃、导泻，并使用速尿来清除毒素。国际安全限量标准规定，麻痹性贝类毒素在贝类组织中的允许含量为每100克80微克。麻痹性贝类毒素具有较高的耐热性，常规烹饪无法除去它们，甚至可能使其浓度增加，因为水分含量减少。在正规市场购买贝类一般没有问题，内脏可以去除后食用。但要避免购买野生捕捞的水产品，因为无法确定是否有毒素超标，无论是消费者还是卖家都无从得知。为了更加安全一些，可以在气温较高的4-10月份尽量减少或不吃贝类等有较高中毒风险的水产。因为在这段时间内，赤潮现象较多，这是麻痹性贝类毒素中毒的高发期。总之，为了降低海鲜水产食物中毒的风险，应避免食用已经死亡的河蟹。海鲜水产食物在食用前需彻底煮熟，以确保杀死副溶血性弧菌等病原体。在红潮爆发期间，尽量避免食用贝类等较为危险的水产品。
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甫康药业PI3K β/δ双重抑制剂在华获批临床，助力肿瘤领域进步

近日，甫康药业的CVL237片获得临床试验默示许可，将用于治疗PTEN缺失的晚期实体瘤患者。CVL237片是全球首个进入II期临床的PI3Kβ/δ双重抑制剂，也是唯一一个获得FDA批准的针对PTEN基因缺失晚期实体瘤的药物。此外，CVL237片已获得FDA批准进行用于治疗淋巴瘤患者的Ⅰ期临床试验。PTEN基因与多种癌症相关，特别是转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中，有高达47%的患者伴有PTEN缺失肿瘤。最近的研究结果显示，PI3Kβ是PTEN缺失乳腺癌中免疫逃避的主要介质，并且PI3Kβ抑制剂能增强肿瘤对免疫治疗的敏感性。因此，针对PTEN缺失的靶向药物具有巨大的潜力。CVL237片是一款口服、强效和高选择性的PI3Kβ/δ双重抑制剂，由英国Karus Therapeutics研发。甫康药业已获得CVL237片在全球范围内的权益，包括专利、开发和商业化权益。除了治疗淋巴瘤和实体瘤，CVL237片在其他疾病治疗中也显示出了潜力。它对BTK耐药和其他PI3Kδ抑制剂耐药的患者表现出明显的治疗效果，对于罕见病PI3Kδ过度活化综合征（APDS）也有一定的治疗潜力。目前，APDS治疗药物非常有限，首个获得FDA批准上市的APDS疗法是在今年3月获得批准的Joenja（leniolisib）。CVL237片作为具有极大治疗潜力的创新药物，有望成为下一个最佳药物选择。甫康药业在肿瘤领域有着丰富的研发管线，涵盖了实体瘤、血液瘤等多种癌症类型。其中，CVL218是甫康药业的核心产品之一。CVL218是第二代PARP抑制剂，相比第一代PARP抑制剂具有更好的水溶性、生物利用度和透过血脑屏障的能力。CVL218近期获得了FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗胆管癌。CVL218经过多中心的Ib/II期临床研究，显示出在晚期、多处转移的胆管癌患者中，单药治疗后靶病灶显著缩小了30%以上，并且持续时间长达15个月。甫康药业还在推动其他药物的临床进展，比如获得了1类创新药SHEN211的临床试验注册申请受理，以及2.4类创新药CVL009等。随着甫康药业不断加速在肿瘤领域的布局，多款药物的临床研究取得进展，为患者提供更多治疗选择，有望推动肿瘤治疗领域的进步。总的来说，甫康药业的CVL237片是一款具有多种适应症潜力的创新药物，针对PTEN缺失的晚期实体瘤表现出了独特的疗效。同时，甫康药业在肿瘤领域的布局丰富多元，多款药物在临床上获得进展，为患者提供更多治疗选择。这些进展将进一步推动肿瘤领域的研究和治疗，助力患者战胜癌症。
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