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SPINRAZA(Nusinersen)诺西那生钠 12 mg/5 mL

SPINRAZA(Nusinersen)诺西那生钠 12 mg/5 mL

  • 产地国家:美国
  • 药品类别:专科药品
  • 别 名:Nusinersen
  • 适应症:成人儿童和婴儿的脊髓性肌萎缩
  • 生产厂家:Biogen
  • 药品规格:12 mg/5 mL
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SPINRAZA(Nusinersen)诺西那生钠 12 mg/5 mL

  什么是Spinraza?

  Spinraza的工作原理是帮助人体产生控制肌肉运动的神经功能所必需的蛋白质。患有遗传性疾病的人缺乏这种蛋白质,这种疾病是由特定基因的突变引起的。

  Spinraza用于治疗成人,儿童和婴儿的脊髓性肌萎缩。

  Spinraza也可用于本药物指南中未列出的目的。

  Spinraza的适应症和用法

  Spinraza用于治疗小儿和成年患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。

  Spinraza用法用量

  剂量信息

  Spinraza由经验丰富的执行腰椎穿刺的医疗保健人员在鞘内或在其指导下进行给药。

  推荐剂量

  推荐剂量为每次给药12 mg(5 mL)。

  以4次加载剂量开始Spinraza治疗。前三个负荷剂量应每隔14天服用一次。第三次剂量应在第三次给药后30天服用。此后应每4个月施用一次维持剂量。

  错过剂量

  如果延迟或错过了负荷剂量,应尽快使用Spinraza,两次剂量之间至少间隔14天,然后按规定继续给药。如果维持剂量延迟或错过,请尽快给予Spinraza,并每4个月继续给药。

  重要准备和管理说明

  Spinraza仅用于鞘内使用。

  使用无菌技术,按照以下步骤准备和使用Spinraza。每个小瓶仅供单剂量使用。

  制备

  将Spinraza存放在纸箱中的冰箱中,直至使用。

  给药前,将Spinraza小瓶加热至室温(25°C / 77°F)。请勿使用外部热源。

  使用前检查Spinraza小瓶中是否有颗粒物和变色。如果观察到可见的颗粒或小瓶中的液体变色,请勿使用Spinraza。不需要使用外部过滤器。

  从单剂量小瓶中取出12 mg(5 mL)的Spinraza放入注射器中,并丢弃小瓶中未使用的内容物。

  从小瓶中取出后4个小时内服用Spinraza。

  行政

  根据患者的临床情况考虑使用镇静剂。

  考虑使用超声或其他成像技术来指导鞘内注射Spinraza,尤其是在年轻患者中。

  给药前,除去5 mL脑脊液。

  使用脊髓麻醉针在1到3分钟内以鞘内推注方式施用Spinraza [请参阅剂量和给药方法(2.1)]。请勿在有感染或炎症迹象的皮肤区域使用Spinraza [见不良反应(6.3)]。

  实验室测试和监控以评估安全性

  进行下列实验室测试在基线和Spinraza的每个剂量之前和根据临床需要[见警告和注意事项(5.1,5.2)]:

  血小板计数

  凝血酶原时间;活化部分凝血活酶时间

  定量尿蛋白检测

  剂型和优势

  注射剂:Nusinersen 12 mg / 5 mL(2.4 mg / mL),为单剂量小瓶中的透明无色溶液。

  副作用

  需要立即就医的副作用

  除其需要的作用外,nusinersen(Spinraza所含的活性成分)可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生,但如果确实发生了,则可能需要医疗护理。

  服用nusinersen时,请立即与您的医生或护士联系,看是否有以下任何副作用:

  比较普遍;普遍上

  搅动

  黑色,柏油样凳子

  牙龈出血

  尿液或大便中有血

  身体疼痛或疼痛

  发冷

  昏迷

  混乱

  咳嗽

  尿量减少

  呼吸困难

  头晕

  耳部充血

  发热

  头痛

  易怒

  昏睡

  失去声音

  肌肉抽搐

  恶心

  查明皮肤上的红色斑点

  体重快速增加

  流鼻涕或鼻塞

  癫痫发作

  打喷嚏

  咽喉痛

  麻木

  脸,脚踝或手肿胀

  异常出血或瘀伤

  异常疲倦或虚弱

  不需要立即就医的副作用

  可能会发生Nusinersen的某些副作用,这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应,这些副作用可能会在治疗期间消失。另外,您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

  请咨询您的医疗保健专业人员,是否持续存在以下不良反应或令人讨厌,或者是否对这些副作用有任何疑问:

  比较普遍;普遍上

  背疼

  排便困难(凳子)

  出牙

  不常见

  听力改变

  耳道引流

  耳痛或耳痛

  禁忌症

  没有。

  警告和注意事项

  血小板减少症和凝血异常

  在施用一些反义寡核苷酸后,已观察到凝血异常和血小板减少症,包括急性严重的血小板减少症。

  在针对婴儿发作和后来发作的SMA的假对照研究中,在基线时血小板计数高,正常或未知的146种Spinraza治疗患者中,有24名(16%)血小板水平低于正常下限,与之相比,在72名假手术对照患者中,有10名(14%)。

  在针对迟发性SMA的患者的假对照研究中(研究2),两名Spinraza治疗的患者的血小板计数少于每微升50,000个细胞,在研究第28天记录的最低水平为每微升10,000个细胞。

  由于Spinraza有血小板减少和凝血异常的风险,患者出血并发症的风险可能会增加。

  在基线和每次服用Spinraza之前以及根据临床需要进行血小板计数和凝血实验室测试。

  肾毒性

  在施用一些反义寡核苷酸后,已观察到肾毒性,包括可能致命的肾小球肾炎。

  Spinraza存在于肾脏中并由肾脏排泄[见临床药理学(12.3)]。在针对婴儿发作和后来发作的SMA患者的假对照研究中,在Spinraza治疗的123名患者中,有71名(58%)尿蛋白升高,而在65名假对照患者中,有22名(34%)尿蛋白升高。在基线和每次服用Spinraza之前进行定量的尿蛋白定量检测(最好使用第一个早晨尿液样本)。对于尿蛋白浓度大于0.2 g / L的情况,请考虑重复测试和进一步评估。

  不良反应

  标签的其他部分详细描述了以下严重不良反应:

  血小板减少症和凝血异常[请参阅警告和注意事项(5.1)]

  肾毒性[请参阅警告和注意事项(5.2)]

  临床试验经验

  由于临床试验是在宽泛的条件下进行的,因此Spinraza的临床试验中观察到的不良反应率不能直接与其他药物的临床试验中的发生率进行比较,并且可能无法反映实际中观察到的不良反应率。

  在临床研究中,使用Spinraza治疗了346例患者(男性47%,白种人76%),其中314例暴露至少6个月,258例暴露至少1年,138例暴露至少2年。在有症状的SMA婴儿中研究了Spinraza的安全性;有症状SMA的小儿患者(初次服用约3天至16岁);在有症状的SMA婴儿的假对照试验中(研究1; Spinraza为n = 80,对照为n = 41);在对有症状的SMA儿童进行的假对照试验中(研究2; Spineraza为n = 84,对照为n = 42);一项针对有症状的婴儿(研究3,n = 25)的开放标签研究,以及针对有症状的婴儿(n = 54)和以后发作的患者(n = 103)的其他研究。在研究1中,有58位患者暴露了至少6个月,有28位患者暴露了至少12个月。在研究2中,

  婴儿期SMA的临床试验(研究1)

  在研究1中,除了在基线时用Spinraza治疗的患者比在假对照中具有假呼吸的患者,其基线疾病特征在很大程度上与Spinraza治疗的患者和深部控制的患者相似(89%比66%),肺炎或呼吸道症状(35%vs 22%),吞咽或进食困难(51%vs 29%)以及需要呼吸支持(26%vs 15%)。

  至少20%的Spinraza治疗患者发生的最常见的不良反应是下呼吸道感染和便秘,其发生率比对照组患者高至少5%。Spinraza治疗的患者(18%)的肺不张严重不良反应发生率高于对照组(10%)。由于研究1中的患者是婴儿,因此本项研究无法评估口头报告的不良反应。

  表1.不良反应发生率最低的是Spinaraza患者的5%,而婴儿期SMA患者的不良反应的发生率是对照患者的至少5%,是其至少2倍(研究1)1加载剂量,然后每4个月一次12 mg(5 mL)

  2包括腺病毒感染,细支气管炎,支气管炎,病毒性支气管炎,冠状病毒感染,流行性感冒,下呼吸道感染,下呼吸道感染病毒,肺部感染,副流感病毒感染,肺炎,肺炎细菌,流感病毒性肺炎,肺炎性莫拉氏菌,副流感病毒性肺炎,肺炎球菌肺炎,假性肺炎,呼吸道合胞病毒,肺炎病毒和呼吸道合胞病毒细支气管炎。

  不良反应Spinraza 12毫克1

  N = 80

  %假程序控制

  N = 41

  %

  下呼吸道感染25537

  便秘3522

  出牙18岁7

  尿路感染90

  上呼吸道充血82

  耳部感染62

  肠胃气胀52

  减轻重量52

  在一项针对有症状的SMA婴儿的开放标签临床研究中,据报道,使用Spinraza治疗且需要补充盐14个月的患者患有严重的低钠血症。

  据报道,使用Spinraza治疗的患者出现皮疹。一名患者在开始使用Spinraza治疗8个月后,在8周内前臂,腿部和足部出现了无痛性红斑性黄斑病变。病变在4周内溃疡并sc伤,并在数月内消失。Spinraza治疗开始后十个月,另一名患者的脸颊和手部出现了黄斑皮肤红斑病,该病在3个月内消失。这两例病例均继续接受Spinraza并自发化为皮疹。

  对照研究的观察结果表明,给婴儿服用时,按身高衡量,Spinraza可能导致生长下降。尚不清楚Spinraza对生长的任何影响是否可以通过停止治疗而逆转。

  迟发性SMA的临床试验(研究2)

  在研究2中,除了曾获得无支撑站立能力(13%vs 29%)或在有脊柱后行走的能力的Spinraza治疗的患者比例外,在Spinraza治疗的患者和假手术对照患者中,基线疾病特征基本相似。支持(24%比33%)。

  至少有20%的Spinraza治疗患者发生的最常见不良反应是发热,头痛,呕吐和背痛,而这种不良反应的发生率比对照组患者高至少5%。

  表2. Spinraza患者中至少5%发生的不良反应,发生频率较对照组高的SMA患者中发生不良反应的频率至少高5%,或至少是后者的2倍(研究2)1加载剂量,然后每6个月一次12 mg(5 mL)

  不良反应Spinraza 12毫克1

  N = 84

  %假程序控制

  N = 42

  %

  发热4336

  头痛297

  呕吐2912

  背疼250

  鼻出血70

  秋季50

  呼吸道充血52

  季节性过敏52

  服用Spinraza后也观察到腰椎穿刺综合征。

  免疫原性

  与所有寡核苷酸一样,具有免疫原性的潜力。抗体形成的检测高度依赖于测定的灵敏度和特异性。另外,在测定中观察到的抗体(包括中和抗体)阳性的发生率可能受到几个因素的影响,包括测定方法,样品处理,样品收集的时间,伴随用药和潜在疾病。由于这些原因,将以下描述的研究中针对新霉素的抗体发生率与其他研究或针对其他产品的抗体发生率进行比较可能会产生误导。

  在294名基线后血浆样品中针对抗药物抗体(ADA)的患者中评估了对nusinersen的免疫原性应答。有17名患者(6%)出现了紧急治疗的ADA,其中5例是短暂的,12例被认为是持久性的。持久性定义为进行一次阳性试验,然后在第一次阳性试验后超过100天进行另一次阳性试验。另外,“持久性”也定义为具有一个或多个阳性样品,并且在第一个阳性样品后超过100天没有样品。瞬态被定义为具有一项或多项积极成果,但并未被证实具有持久性。没有足够的数据来评估ADAs对Nusinersen的临床反应,不良事件或药代动力学的影响。

  上市后经验

  在批准使用Spinraza的过程中,已发现以下不良反应。由于这些反应是从不确定大小的人群中自愿报告的,因此并非总是能够可靠地估计其发生频率或建立与药物暴露的因果关系。

  已经观察到与腰穿有关的严重感染,例如脑膜炎。也有脑积水,无菌性脑膜炎和超敏反应(如血管性水肿,荨麻疹,皮疹)的报道。

  在特定人群中的使用

  怀孕

  风险摘要

  没有足够的数据表明与孕妇使用Spinraza有关的发育风险。当在整个妊娠和哺乳期通过皮下注射向小鼠施用努森菌素时,在所有测试剂量下均观察到发育毒性(长期神经行为损害)(参见数据)。在美国普通人群中,临床公认的怀孕中主要先天缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。对于所指出的人群,主要出生缺陷和流产的背景风险尚不清楚。

  数据

  动物资料

  当在交配之前和交配过程中每隔一天对雄性和雌性小鼠皮下给予nusinersen(0、3、10或25 mg / kg)皮下注射,并且在整个器官发生过程中继续在雌性中雌性小鼠中观察到对胚胎胎儿发育的不利影响。在整个器官发生过程中,每隔一天对怀孕的兔子皮下注射Nusinersen(0、6、12.6或25 mg / kg),不会产生胚胎胎儿发育毒性的证据。

  当在整个器官发生过程中每隔一天皮下注射一次对怀孕的雌性小鼠施用nusinersen(1.4、5.8或17.2 mg / kg),并且在整个泌乳期每六天持续一次时,会对神经行为产生不良影响(运动活动,学习和记忆的改变断奶后或成年后对后代进行测试时观察到缺陷)。没有建立神经行为障碍的无效水平。

  哺乳期

  风险摘要

  目前尚无关于人乳中存在努辛森的信息,对母乳喂养婴儿的影响或该药物对牛奶产量的影响的数据。通过皮下注射给药时,在哺乳期小鼠的牛奶中检测到Nusinersen。应当考虑母乳喂养对发育和健康的好处,以及母亲对Spinraza的临床需求以及Spinraza或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。

  儿科用

  确立了Spinraza在新生儿至17岁儿童患者中的安全性和有效性[参见临床研究(14.1)]。

  幼兽毒性数据

  在幼猴的鞘内毒性研究中,给予nusinersen(0、0.3、1或3 mg /剂量持续14周,以及0、0.3、1或4 mg /剂量持续53周)可导致脑组织病理学(神经空泡和在每项研究中,中剂量和高剂量时海马坏死/细胞碎片)以及高剂量时较低的脊柱反射性急性,短暂性缺陷。此外,在53周的猴子研究中,高剂量的学习和记忆测试发现可能存在神经行为缺陷。猴子的神经组织病理学无影响剂量(0.3 mg /剂量)按年计算并校正了CSF量的物种差异后,大约等于人的剂量。

  老人用

  Spinraza的临床研究未包括足够多的65岁及以上的受试者,无法确定他们对年轻受试者的反应是否不同。

  Spinraza-临床药理学

  作用机理

  Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),设计用于治疗由5q染色体突变导致的SMN蛋白缺陷引起的SMA。使用体外测定和在SMA转基因动物模型中的研究,显示Spinraza可增加SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子7的包涵度并增加全长SMN蛋白的产生。

  药效学

  与未经治疗的SMA婴儿相比,来自患者(n = 3)的尸检样本的胸脊髓中含有外显子7的SMN2信使核糖核酸(mRNA)含量更高。

  心脏电生理学

  在对247例接受Spinraza或假对照的脊髓性肌萎缩患者进行的假对照研究中,在4例(2.4%)接受Spinraza的患者中观察到QTcF值> 500 ms,并且从基线值变化> 60 ms。与假手术对照组相比,使用Spinraza治疗的患者与延迟性心室复极相关的心脏不良反应的发生率没有增加。

  药代动力学

  吸收性

  鞘内注射Spinraza到脑脊液(CSF)中可使nusinersen从CSF分布到目标中枢神经系统(CNS)组织。鞘内给药后,与低谷脑脊液浓度相比,nusinersen的低谷血浆浓度相对较低。血浆T max中值范围为1.7至6.0小时。平均血浆C max和AUC值大约按剂量比例增加至12 mg。

  分配

  来自患者(n = 3)的尸检数据显示鞘内施用的Spinraza分布在CNS和周围组织(例如骨骼肌,肝脏和肾脏)内。

  消除

  代谢

  Nusinersen是通过核酸外切酶(3’和5’)介导的水解作用代谢的,不是CYP450酶的底物,抑制剂或诱导剂。

  排泄

  在CSF中,平均终末消除半衰期估计为135至177天,在血浆中为63至87天。主要清除途径是通过尿液排泄努氏菌及其短链代谢产物。在24小时时,尿液中仅回收到0.5%的给药剂量。

  供应/存储和处理方式

  供应方式

  Spinraza注射液是无菌,透明且无色的溶液,以单剂量玻璃小瓶形式的12 mg / 5 mL(2.4 mg / mL)溶液提供,不含防腐剂。

  储存和处理

  请将其放在原始纸箱中的2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中,以避光。不要冻结。

  应当保护Spinraza免受光照,并保存在原始纸箱中,直到使用时为止。

  如果没有可用的制冷,则Spinraza可能会保存在其原始纸箱中,并在30°C(86°F)或更低的温度下避光保存长达14天。

  给药前,如有必要,可以将未打开的Spinraza小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中。如果从原始纸箱中取出,在不超过25°C(77°F)的温度下,制冷的总组合时间不应超过30小时。

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